Behandling av steroidavhengig idiopatisk nefrotisk syndrom hos barn med lave doser interleukin 2: en pilotstudie (NIL-2 pilote)
29. mai 2018 oppdatert av: University Hospital, Limoges
NIL-2 er en klinisk studie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til lave doser Interleukin2 i behandlingen av nylig diagnostisert, steroidavhengig idiopatisk nefrotisk syndrom hos barn.
Nyere data tyder på at Interleukin 2 kan være en effektiv terapi via økt produksjon av regulatoriske T-celler.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil omfatte 10 barn (alder: 3-15 år). Pasienter vil få lave doser Interleukin 2 (0,5 millioner UI/m²/injeksjon, subkutant).
Behandlingen vil bli initiert med en induksjonsfase på én injeksjon per dag i 5 påfølgende dager, etterfulgt av en vedlikeholdsfase hvor pasientene får én injeksjon hver 14. dag i 6 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn mellom 3 og 15 år (inkludert) med et steroidresponsivt idiopatisk nefrotisk syndrom
- Idiopatisk nefrotisk syndrom utvikles i mindre enn 1 år
- Steroidavhengig idiopatisk nefrotisk syndrom (minst 1 tilbakefall når steroidene trappes ned eller innen 3 måneder etter seponering, og avhengighet av steroider > 15 mg/m² annenhver dag)
- Steroiddose ved inklusjon mellom 15 og 60 mg/m² annenhver dag
- Pasient med stabil dose steroider innen 8 dager før og etter første injeksjon av IL2
- Pasient i remisjon i mer enn 15 dager
- Pasient tilknyttet en fransk helseforsikring
- Signert samtykke fra foreldremyndighet
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhet overfor IL2 eller overfor ett av dets hjelpestoffer
- Betydelig historie eller tilstedeværelse av kardiopati
- Tegn på utviklende infeksjon som krever antibiotikabehandling
- Åndenød, luftveisinfeksjon eller kronisk respirasjonssvikt
- Alvorlig dysfunksjon av et av de vitale organene
- Leukocytter < 4000/mm3; blodplater < 100 000/mm3; hematokrit <30 %
- Anomali av serumbilirubin og kreatininnivåer
- Historie om organallograft
- Annen forhåndseksisterende autoimmun sykdom
- Mannlige og kvinnelige pubertære tenåringer under 15 år
- Mannlige og kvinnelige tenåringer hvis pubertet har begynt i mer enn ett år
- Astmatisk pasient
- Gravid eller ammende kvinnelig pasient
- Deltakelse i en annen terapeutisk studie samtidig eller 30 dager før inkludering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IL-2 lav dose
|
Pasienter får lave doser Interleukin 2: 0,5 millioner UI/m²/injeksjon subkutant. Behandlingen startes med en induksjonsfase på én injeksjon per dag i 5 påfølgende dager, etterfulgt av en vedlikeholdsfase hvor pasientene vil få én injeksjon hver 14. dag i 6 måneder. Samtidig vil kortikoidbehandling trappes ned til fullstendig seponering senest 3 måneder fra første injeksjon |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall suksesser: fravær av tilbakefall av idiopatisk nefrotisk syndrom
Tidsramme: Dag 184
|
Fravær av tilbakefall av idiopatisk nefrotisk syndrom
|
Dag 184
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten til Interleukin-2
Tidsramme: Dag 214
|
Studie av uønskede hendelser
|
Dag 214
|
|
Økning av regulatoriske T-celler etter 5 injeksjoner av Interleukin-2
Tidsramme: Dag 8
|
økning av regulatoriske T-celler (CD4+, CD25+, Foxp3-celler) fra baseline til femte injeksjon, uttrykt i prosent
|
Dag 8
|
|
Økning av regulatoriske T-celler etter 18 injeksjoner av Interleukin-2
Tidsramme: Dag 184
|
økning av regulatoriske T-celler (CD4+, CD25+, Foxp3-celler) fra baseline til attende injeksjon, uttrykt i prosent
|
Dag 184
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. februar 2017
Primær fullføring (Forventet)
1. august 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. oktober 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2016
Først lagt ut (Anslag)
19. desember 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. mai 2018
Sist bekreftet
1. mai 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- I15041 (NIL-2 pilote)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .