Helkroppsvibrasjonsterapi hos barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi (SMA) er en X-kromosom-koblet lidelse, der det er tap av motoriske nevroner fra det fremre hornet av ryggmargen på grunn av en sletting av SMN1-genet. SMA er vanligvis klassifisert i 4 kategorier, basert på debuttid og alvorlighetsgrad av tilstandene. Type I SMA er den alvorligste kategorien når gutten er diagnostisert før 6 måneder gammel og har alvorlig muskelsvakhet, noe som fører til at de har dårlig hodekontroll og ikke kan sitte selvstendig. Gutter med type II SMA er diagnostisert mellom 6 og 18 måneder og kan sitte selvstendig, men kan ikke stå eller gå uten hjelp. SMA type III diagnostiseres mellom 18 måneder og 30 år og guttene kan stå og gå selvstendig men fortsatt med varierende grad av muskelsvakhet. Noen ville miste ambulasjonen i tidlig voksen alder og trenger rullestolmobilitet. Type IV SMA er den mildeste formen med voksendebut, normal bevegelighet og lang levetid. Imidlertid opplever de også mild muskelsvakhet gjennom hele livet. Denne muskelsvakheten vil føre til tidlig tap av ambulasjon, redusert lungefunksjon og komplikasjoner på grunn av immobilisering som osteoporose. Tidlig dødsfall er ikke uvanlig.

Osteopeni på grunn av misbruk er faktisk vanlig hos barn med fysiske funksjonshemninger. I en studie av 69 barn med moderat til alvorlig cerebral parese (CP), ble det vist at den distale femur og lumbale ryggradens areale benmineraltetthet (BMD) z-score så ut til å forverres med tiden, noe som kan reflektere muligheten for dårlig bein. veksthastighet hos individer med CP. Brudd og beinsmerter er de viktigste komplikasjonene til osteopeni ved CP, og flertallet av ikke-traumatiske brudd oppstår i lårbenet og overarmsbenet. Andre faktorer som kan bidra til osteopeni ved fysiske funksjonshemninger inkluderer pubertetsforsinkelse, vitamin D-mangel, kalsiummangel i kosten, underernæring og lav kroppsvekt, kortikosteroider eller antikonvulsiva. Til tross for å minimere disse faktorene, ser osteopeni ut til å vedvare.

Det er gjort begrensede studier for å undersøke beinhelsen hos barn med SMA, men mer hos barn med Duchene muskeldystrofi (DMD), som har lignende kliniske presentasjoner, men med forskjellige patologier. En studie på 41 gutter med DMD, bentetthet i den proksimale lårbenet ble signifikant redusert selv hos ambulerende gutter (gjennomsnittlig z-score -1,6) og utviklet seg raskt til et nivå på 4 standardavvik under normen sammenlignet med normale gutter. 44 prosent av guttene hadde en episode med brudd, hovedsakelig i underekstremitetene.

Helkroppsvibrasjonsterapi (WBVT) har nylig blitt vist foreløpig som en enkel og effektiv teknikk for å øke beinmasse, muskelmasse og styrke. Generelt står brukeren i en statisk posisjon som å stå eller utfører noen dynamiske bevegelser på en enhet som gir vibrasjoner fra noen få Hz til 50 Hz (Hertz, Hz representerer antall komplette opp- og nedbevegelsessykluser per sekund). Det har vært antatt at vibrasjonene stimulerer muskelspindlene og alfa-motoriske nevroner, og fremkaller en muskelsammentrekning. Sistnevnte vil øke muskelmassen og i sin tur øke beinmassen. Det har også blitt postulert at direkte effekt ved mekanisk deformasjon av bein og økt væskestrøm i de kanalikulære rom og stimulering av osteocyttene kan bidra til økning i benmasse med vibrasjonsterapien. Økning i oksygenforbruk, kroppstemperatur og hudblodstrøm (erytem) er også påvist. Siden WBVT ikke fremkaller en signifikant kardiovaskulær respons, ser det ut til å være trygt å bruke hos barn med ulike medisinske tilstander.

I en systematisk oversikt over 22 studier (inkludert 7 studier på CP og 2 på DMD) for effekten av WBVT på kroppssammensetning og fysisk form hos barn og ungdom med funksjonshemming, konkluderte forfatterne med at WBVT så ut til å forbedre beinmasse og muskelstyrke i denne befolkningsgruppen. Imidlertid ble det lagt merke til heterogenitet i studiene, inkludert store variasjoner i behandlingsprotokollene og mangel på kontrollgruppe, og derfor kan ingen anbefalt minimal dosering av WBVT konkluderes. Siden denne gjennomgangen ble ytterligere to randomiserte kontrollerte studier (RCT) publisert på barn med CP. I en fersk studie ble 30 barn med spastisk diplegi CP av GMFCS nivå I til II randomisert til en behandlingsgruppe (WBVT med tradisjonell fysioterapi) og en kontrollgruppe (kun fysioterapi). Behandlingsgruppen fikk 3 partier på 3 minutter på og 3 minutter av vibrasjon (12 til 18 Hz), 2 til 5 ganger per uke i 3 måneder. Signifikant forbedring i kneekstensorstyrke og ståstabilitet ble rapportert i behandlingsgruppen. I en annen studie i 2013 ble 27 barn med spastisk diplegi eller hemiplegi CP av GMFCS nivå I til III randomisert til en behandlingsgruppe eller kontrollgruppe og deretter krysset over etter 4 uker. Behandlingsgruppen utførte spesifikk trunkøvelse på vibrasjonsplattformen (35 Hz), 5 til 10 minutter per økt, 2 til 4 økter per uke i 4 uker. Betydelig forbedring ble funnet i ganghastighet, muskeltykkelse i magemuskelen og antall sit-ups utført i 1 minutt. En visuell forbedring ble også vist i sittende og stående stillinger.

Selv om det har vist seg at høyfrekvent lavamplitudevibrasjon så ut til å være en sikker rehabilitering hos mus med muskeldystrofi, intensive styrkeøvelser, som kan indusere mer skade på muskelfibrene for barn med DMD eller SMA som klinisk indisert med forhøyet serumkreatin kinase (SCK) nivå, forbli som en bekymring. Derfor var nåværende studier på denne befolkningsgruppen rettet mot å undersøke sikkerheten ved denne intervensjonen. Tre studier på barn med DMD og 1 på DMD og SMA ved bruk av WBVT ble funnet. Generelt ser det ut til at WBVT ser ut til å være trygt for barn med DMD eller SMA. Selv om det kan være et økt SCK-nivå, vil nivået gradvis reduseres til basislinjenivået, eller hvis ikke, var det ingen kliniske tegn eller symptom på muskelskade. Et lovende resultat ble også vist for å forbedre beinmineraltettheten hos barn med DMD. På grunn av det generelle lille antallet studier og prøvestørrelser, er det imidlertid ingen sikker konklusjon om WBVT er effektivt for å forbedre bentettheten og muskelstyrken for denne befolkningsgruppen ennå.

Basert på nåværende forskningsbevis, har det blitt foreslått at 10 til 20 minutter per økt, minst 3 ganger per uke i minimum 26 uker med frekvens mellom 25 og 35 Hz og en topp til topp amplitude mindre enn 4 mm kan være en passende protokoll målretting for å forbedre beinmasse og muskelstyrke hos barn og ungdom med funksjonshemming. Det kreves studier av strenge forskningsdesign og homogene deltakere for å undersøke om denne anbefalte dosen av WBVT kan forbedre barn med funksjonshemmende tilstander.

Metodikk Denne mulighetsstudien tar sikte på å undersøke sikkerheten til WBVT på barn med type III SMA. Barn med type III SMA er målrettet ettersom de har tilstrekkelig uavhengighet som lever i samfunnet, men fortsatt opplever tidlig tretthet under normale treningsnivåer på grunn av tilstanden deres. De har høy risiko for å lide av komplikasjoner på grunn av nedsatt mobilitet som osteopeni, tidlig tap av ambulasjon sammenlignet med sine friske jevnaldrende.

WBVT vil bli utført på GalileoTM Med L Plus (Novotech Medical GmbH) med studiedeltakerne stående med begge knærne bøyd minst 20 grader. Vibrasjonsfrekvensen og varigheten vil økes over 5 dager til maksimalt 3 minutter på 24 til 25 Hz med en topp til topp amplitude på 4 mm. Deltakerne vil gjennomgå WBVT 1 økt per dag, 3 dager per uke i 4 uker. Hele WBVT-økten vil vare i 18 minutter med 9 minutter med vibrasjon.

Deltakere:

10 barn med type III SMA i alderen 6 til 18 år skal rekrutteres. Aldersspennet er utvidet med sikte på å øke antallet rekrutteringer på grunn av tilstandens sjeldenhet. Alle deltakere vil fortsette sitt vanlige intervensjonsregime, hvis noen, i løpet av studieperioden.

Rekruttering:

Barn og familier vil bli identifisert av barnelegen ved den nevromuskulære klinikken ved Duchess of Kent Children's Hospital i Hong Kong. Deltakere og/eller deres foreldre/foresatte vil bli spurt om de er interessert i å delta i denne studien, og deres kontaktinformasjon (navn og telefonnummer) vil bli gitt videre til PI. PI vil kontakte familiene på telefon.

Effektanalyse:

Det er ingen tidligere studie spesifikt utført for denne gruppen barn og ungdom, og derfor er ingen data tilgjengelig for kraftberegningen. Det viktigste er at målet med denne studien er å undersøke sikkerheten og gjennomførbarheten til WBVT for denne gruppen klienter.