Helkropsvibrationsterapi hos børn med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi (SMA) er en X-kromosom-forbundet lidelse, hvor der er et tab af motoriske neuroner fra det forreste horn af rygmarven på grund af en deletion af SMN1-genet. SMA er normalt klassificeret i 4 kategorier, baseret på begyndelsestidspunktet og sværhedsgraden af ​​tilstandene. Type I SMA er den mest alvorlige kategori, når drengen er diagnosticeret før 6 måneder gammel og har alvorlig muskelsvaghed, hvilket får dem til at have dårlig hovedkontrol og ude af stand til at sidde selvstændigt. Drenge med type II SMA er diagnosticeret mellem 6 og 18 måneder og er i stand til at sidde selvstændigt, men kan ikke stå eller gå uden hjælp. SMA type III diagnosticeres mellem 18 måneder og 30 år, og drengene kan stå og gå selvstændigt, men stadig med varierende grader af muskelsvaghed. Nogle ville miste ambulation i deres tidlige voksenalder og kræve kørestolsmobilitet. Type IV SMA er den mildeste form med en voksendebut, normal mobilitet og lang levetid. Men de oplever også mild muskelsvaghed gennem hele livet. Denne muskelsvaghed ville føre til tidligt tab af ambulation, nedsat lungefunktion og komplikationer på grund af immobilisering såsom osteoporose. Tidlig dødsfald er ikke ualmindeligt.

Osteopeni på grund af misbrug er faktisk almindelig hos børn med fysiske handicap. I en undersøgelse af 69 børn med moderat til svær cerebral parese (CP) blev det vist, at den distale femur og lændehvirvelsøjlens areal knoglemineraltæthed (BMD) z-score så ud til at forværres med tiden, hvilket kan afspejle muligheden for dårlig knogle. væksthastighed hos personer med CP. Brud og knoglesmerter er de største komplikationer til osteopeni ved CP, og størstedelen af ​​ikke-traumatiske frakturer forekommer i lårbenet og overarmsknoglen. Andre faktorer, der kan bidrage til osteopeni ved fysiske handicap, omfatter pubertetsforsinkelse, D-vitaminmangel, calciummangel i kosten, underernæring og lav kropsvægt, kortikosteroider eller antikonvulsiva. På trods af at disse faktorer minimeres, ser osteopeni ud til at fortsætte.

Begrænsede undersøgelser er blevet udført for at undersøge knoglesundheden hos børn med SMA, men mere hos børn med Duchene muskeldystrofi (DMD), som har lignende kliniske præsentationer, men med forskellige patologier. En undersøgelse af 41 drenge med DMD, knogletæthed i det proksimale lårben var signifikant reduceret selv hos de ambulerende drenge (gennemsnitlig z-score -1,6) og udviklede sig hurtigt til et niveau på 4 standardafvigelser under normen sammenlignet med normale drenge. 44 procent af drengene havde en episode med fraktur, for det meste i underekstremiteterne.

For nylig er helkropsvibrationsterapi (WBVT) foreløbigt blevet vist som en enkel og effektiv teknik til at øge knoglemasse, muskelmasse og styrke. Generelt står brugeren i en statisk position, såsom stående eller udfører nogle dynamiske bevægelser på en enhed, der giver vibrationer fra nogle få Hz til 50 Hz (Hertz, Hz repræsenterer antallet af komplette op- og nedbevægelsescyklusser pr. sekund). Det er blevet antaget, at vibrationerne stimulerer muskelspindlerne og alfa-motoriske neuroner, hvilket fremkalder en muskelsammentrækning. Sidstnævnte ville øge muskelmassen og igen øge knoglemassen. Det er også blevet postuleret, at direkte effekt ved mekanisk deformation af knogler og øget væskegennemstrømning i de kanalikulære rum og stimulering af osteocytterne kan bidrage til forøgelse af knoglemassen med vibrationsterapien. Øget iltforbrug, kropstemperatur og hudens blodgennemstrømning (erytem) er også blevet påvist. Da WBVT ikke fremkalder en signifikant kardiovaskulær respons, ser det ud til at være sikkert at bruge til børn med forskellige medicinske tilstande.

I en systematisk gennemgang af 22 undersøgelser (herunder 7 undersøgelser af CP og 2 på DMD) for effekten af ​​WBVT på kropssammensætning og fysisk kondition hos børn og unge med handicap, konkluderede forfatterne, at WBVT så ud til at forbedre knoglemasse og muskelstyrke i denne befolkningsgruppe. Imidlertid blev undersøgelsernes heterogenitet bemærket, herunder store variationer i behandlingsprotokollerne og mangel på en kontrolgruppe, og derfor kan der ikke konkluderes nogen anbefalet minimal dosering af WBVT. Siden denne gennemgang er yderligere to randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) blevet offentliggjort på børn med CP. I en nylig undersøgelse blev 30 børn med spastisk diplegi CP på GMFCS niveau I til II randomiseret i en behandlingsgruppe (WBVT med traditionel fysioterapi) og en kontrolgruppe (kun fysioterapi). Behandlingsgruppen modtog 3 partier af 3 minutter tændt og 3 minutter fra vibration (12 til 18 Hz), 2 til 5 gange om ugen i 3 måneder. Signifikant forbedring i knæekstensorstyrke og stående stabilitet blev rapporteret i behandlingsgruppen. I en anden undersøgelse i 2013 blev 27 børn med spastisk diplegi eller hemiplegi CP på GMFCS niveau I til III randomiseret til en behandlingsgruppe eller kontrolgruppe og derefter krydset over efter 4 uger. Behandlingsgruppen udførte specifik trunkøvelse på vibrationsplatformen (35 Hz), 5 til 10 minutter pr. session, 2 til 4 sessioner om ugen i 4 uger. Signifikant forbedring blev fundet i ganghastighed, muskeltykkelse af mavemusklen og antallet af sit-ups udført i 1 minut. En visuel forbedring blev også vist i siddende og stående stillinger.

Selvom det har vist sig, at højfrekvente lavamplitudevibrationer syntes at være en sikker rehabilitering hos mus med muskelsvind, intensive styrkeøvelser, som kan inducere mere skade på muskelfibrene for børn med DMD eller SMA som klinisk indiceret med forhøjet serumkreatin kinase (SCK) niveau, forbliver som en bekymring. Derfor er aktuelle undersøgelser af denne befolkningsgruppe rettet mod at undersøge sikkerheden ved denne intervention. Tre undersøgelser på børn med DMD og 1 på DMD og SMA ved brug af WBVT blev fundet. Generelt ser det ud til, at WBVT ser ud til at være sikkert for børn med DMD eller SMA. Selvom der kan være et forhøjet SCK-niveau, ville niveauet gradvist reduceres til baseline-niveauet, eller hvis ikke, var der ingen kliniske tegn eller symptom på muskelskade. Et lovende resultat blev også vist i forbedring af knoglemineraltæthed hos børn med DMD. Men på grund af det overordnede lille antal undersøgelser og prøvestørrelser er der endnu ingen sikker konklusion, om WBVT er effektivt til at forbedre knogletætheden og muskelstyrken for denne befolkningsgruppe.

Baseret på aktuelle forskningsbeviser er det blevet foreslået, at 10 til 20 minutter pr. session, mindst 3 gange om ugen i minimum 26 uger med frekvens mellem 25 og 35 Hz og en peak-to-peak-amplitude på mindre end 4 mm, kan være en passende protokol målrettet mod at forbedre knoglemasse og muskelstyrke hos børn og unge med handicap. Undersøgelser af strenge forskningsdesign og homogene deltagere er påkrævet for at undersøge, om denne anbefalede dosering af WBVT kan forbedre børn med invaliderende tilstande.

Metode Denne feasibility-undersøgelse har til formål at undersøge sikkerheden af ​​WBVT på børn med type III SMA. Børn med type III SMA er målrettet, da de har tilstrækkelig uafhængighed, når de bor i samfundet, men stadig oplever tidlig træthed under normale træningsniveauer på grund af deres tilstand. De har høj risiko for at lide af komplikationer på grund af kompromitteret mobilitet såsom osteopeni, tidligt tab af ambulation sammenlignet med deres raske jævnaldrende.

WBVT vil blive udført på GalileoTM Med L Plus (Novotech Medical GmbH) med studiedeltagerne stående med begge knæ bøjet mindst 20 grader. Vibrationsfrekvensen og -varigheden øges over 5 dage til maksimalt 3 minutter på 24 til 25 Hz med en top til top amplitude på 4 mm. Deltagerne vil gennemgå WBVT 1 session om dagen, 3 dage om ugen i 4 uger. Hele WBVT-sessionen varer 18 minutter med 9 minutters vibration.

Deltagere:

Der rekrutteres 10 børn med type III SMA i alderen fra 6 til 18 år. Aldersintervallet er udvidet med det formål at øge antallet af rekrutteringer på grund af tilstandens sjældenhed. Alle deltagere vil fortsætte deres sædvanlige interventionsregime, hvis nogen, i løbet af undersøgelsesperioden.

Rekruttering:

Børn og familier vil blive identificeret af deres børnelæge på den neuromuskulære klinik på Duchess of Kent Children's Hospital i Hong Kong. Deltagere og/eller deres forældre/værger vil blive spurgt, om de er interesserede i at deltage i denne undersøgelse, og deres kontaktoplysninger (navn og kontakttelefonnummer) vil blive videregivet til PI. PI vil kontakte familierne telefonisk.

Effektanalyse:

Der er ingen tidligere undersøgelse udført specifikt for denne gruppe af børn og unge, og der er derfor ingen data tilgængelige for effektberegningen. Det vigtigste er, at formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og gennemførligheden af ​​WBVT for denne gruppe af klienter.