- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03056144
Terapia de Vibração de Corpo Inteiro em Crianças com Atrofia Muscular Espinhal
Efeito da terapia de vibração de corpo inteiro na função muscular, função motora grossa e densidade mineral óssea em crianças com atrofia muscular espinhal - um estudo de viabilidade
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma das deficiências físicas comuns na infância. Para a SMA, a fraqueza muscular progressiva e a fadiga precoce dificultam a mobilidade dos portadores. A osteopenia é comum nesse grupo populacional devido ao crescimento ósseo deficiente e ao desuso muscular. Como resultado, fraturas não traumáticas e dores ósseas são comuns. Recentemente, a terapia de vibração de corpo inteiro (WBVT) provou melhorar a saúde óssea e a função muscular em adultos saudáveis e mulheres na pós-menopausa. Entre os estudos limitados sobre o WBVT para crianças com distrofias musculares, resultados promissores foram mostrados na função motora grossa, equilíbrio e força muscular e o WBVT parece ser seguro para crianças com SMA.
O presente estudo piloto é projetado para investigar se WBVT é seguro e viável para indivíduos com SMA e se WBVT pode melhorar a função muscular, habilidades funcionais, controle postural e densidade mineral óssea em crianças com SMA. Serão recrutadas amostras de conveniência de 10 indivíduos com AME tipo III. Os participantes receberão o WBVT de 25 Hertz e uma amplitude pico a pico de 4mm para uma sessão de cerca de 18 minutos, 3 dias por semana durante 4 semanas. A avaliação será realizada no início e no final da intervenção para examinar a função muscular, habilidades funcionais, controle postural e densidade mineral óssea dos participantes.
Prevê-se que os resultados deste estudo piloto para SMA possam mostrar se esta intervenção é segura, viável e benéfica para crianças com SMA tipo III em relação à função muscular, habilidades funcionais, controle postural e conteúdo mineral ósseo e se pode haver qualquer questões práticas desta intervenção a este grupo populacional. Os resultados também fornecem evidências de pesquisa para os médicos se esta intervenção deve ser recomendada para indivíduos com problemas semelhantes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atrofia muscular espinhal (SMA) é um distúrbio ligado ao cromossomo X, no qual há uma perda de neurônios motores do corno anterior da medula espinhal devido a uma deleção do gene SMN1. A SMA é geralmente classificada em 4 categorias, com base no tempo de início e na gravidade das condições. A SMA tipo I é a categoria mais grave, quando o menino é diagnosticado antes dos 6 meses de idade e apresenta fraqueza muscular intensa, fazendo com que tenha pouco controle da cabeça e incapacidade de sentar-se independentemente. Meninos com SMA tipo II são diagnosticados entre 6 e 18 meses de idade e são capazes de sentar-se de forma independente, mas não podem ficar de pé ou andar sem qualquer assistência. A SMA tipo III é diagnosticada entre 18 meses e 30 anos de idade e os meninos podem ficar de pé e andar de forma independente, mas ainda com graus variáveis de fraqueza muscular. Alguns perderiam a deambulação no início da idade adulta e precisariam de mobilidade em cadeira de rodas. A SMA tipo IV é a forma mais branda com início na idade adulta, mobilidade e longevidade normais. No entanto, eles também experimentam leve fraqueza muscular ao longo da vida. Essa fraqueza muscular levaria à perda precoce da deambulação, redução da função pulmonar e complicações devido à imobilização, como a osteoporose. A fatalidade precoce não é incomum.
A osteopenia por desuso é, de fato, comum em crianças com deficiência física. Em um estudo com 69 crianças com paralisia cerebral (PC) moderada a grave, foi demonstrado que os escores z de densidade mineral óssea (DMO) areal do fêmur distal e da coluna lombar pareciam piorar com o tempo, o que pode refletir a possibilidade de problemas ósseos velocidade de crescimento em indivíduos com PC. Fratura e dor óssea são as principais complicações da osteopenia na PC e a maioria das fraturas não traumáticas ocorre no fêmur e úmero. Outros fatores que podem contribuir para a osteopenia em deficiências físicas incluem atraso puberal, deficiência de vitamina D, deficiência dietética de cálcio, subnutrição e baixo peso corporal, corticosteróides ou anticonvulsivantes. Apesar de minimizar esses fatores, a osteopenia parece persistir.
Estudos limitados foram feitos para examinar a saúde óssea em crianças com SMA, mas mais em crianças com distrofia muscular de Duchene (DMD), que têm apresentações clínicas semelhantes, embora com patologias diferentes. Um estudo em 41 meninos com DMD, a densidade óssea no fêmur proximal diminuiu significativamente mesmo nos meninos ambulatoriais (média do escore z -1,6) e progrediu rapidamente para um nível de 4 desvios padrão abaixo da norma quando comparado com meninos normais. Quarenta e quatro por cento dos meninos tiveram episódio de fratura, principalmente nos membros inferiores.
Recentemente, a terapia de vibração de corpo inteiro (WBVT) foi demonstrada preliminarmente como uma técnica simples e eficaz para aumentar a massa óssea, a massa muscular e a força. Em geral, o usuário fica em uma posição estática, como em pé, ou realiza alguns movimentos dinâmicos em um dispositivo que fornece vibrações de alguns Hz a 50 Hz (Hertz, Hz representa o número de ciclos completos de movimento para cima e para baixo por segundo). Foi levantada a hipótese de que as vibrações estimulam os fusos musculares e os neurônios alfa-motores, provocando uma contração muscular. Este último aumentaria a massa muscular e, por sua vez, aumentaria a massa óssea. Também foi postulado que o efeito direto pela deformação mecânica dos ossos e aumento do fluxo de fluido nos espaços canaliculares e estimulação dos osteócitos podem contribuir com o aumento da massa óssea com a terapia de vibração. Aumento no consumo de oxigênio, temperatura corporal e fluxo sanguíneo da pele (eritema) também foram demonstrados. Como WBVT não provoca uma resposta cardiovascular significativa, parece ser seguro para ser usado em crianças com várias condições médicas.
Em uma revisão sistemática de 22 estudos (incluindo 7 estudos sobre PC e 2 sobre DMD) sobre o efeito do WBVT na composição corporal e aptidão física em crianças e adolescentes com deficiência, os autores concluíram que o WBVT parecia melhorar a massa óssea e a força muscular em este grupo populacional. No entanto, notou-se heterogeneidade dos estudos, incluindo grandes variações nos protocolos de tratamento e falta de um grupo controle e, portanto, nenhuma dosagem mínima recomendada de WBVT pode ser concluída. Desde esta revisão, mais dois ensaios clínicos randomizados (RCT) foram publicados em crianças com PC. Em um estudo recente, 30 crianças com diplegia espástica PC de GMFCS níveis I a II foram randomizadas em um grupo de tratamento (WBVT com fisioterapia tradicional) e um grupo de controle (somente fisioterapia). O grupo de tratamento recebeu 3 lotes de 3 minutos e 3 minutos sem vibração (12 a 18 Hz), 2 a 5 vezes por semana durante 3 meses. Melhora significativa na força do extensor do joelho e estabilidade em pé foi relatada no grupo de tratamento. Em outro estudo em 2013, 27 crianças com diplegia espástica ou hemiplegia CP dos níveis GMFCS I a III foram randomizadas para um grupo de tratamento ou grupo controle e, em seguida, cruzadas após 4 semanas. O grupo tratamento realizou exercícios específicos de tronco na plataforma vibratória (35 Hz), 5 a 10 minutos por sessão, 2 a 4 sessões por semana durante 4 semanas. Melhora significativa foi encontrada na velocidade da marcha, espessura muscular do músculo abdominal e número de abdominais feitos 1 minuto. Uma melhora visual também foi mostrada nas posturas sentada e em pé.
Embora tenha sido demonstrado que a vibração de baixa amplitude de alta frequência parecia ser uma reabilitação segura em camundongos com distrofia muscular, exercícios de fortalecimento intensivo, que podem induzir mais danos às fibras musculares para crianças com DMD ou SMA, conforme clinicamente indicado com creatina sérica elevada quinase (SCK), permanecem como uma preocupação. Daí os estudos atuais sobre esse grupo populacional direcionados a examinar a segurança dessa intervenção. Três estudos em crianças com DMD e 1 em DMD e SMA usando WBVT foram encontrados. Em geral, parece que WBVT parece ser seguro para crianças com DMD ou SMA. Embora possa haver um nível elevado de SCK, o nível reduziria gradualmente até o nível basal ou, caso contrário, não haveria sinal ou sintoma clínico de dano muscular. Um resultado promissor também foi mostrado na melhoria da densidade mineral óssea em crianças com DMD. No entanto, devido ao pequeno número geral de estudos e tamanhos de amostra, ainda não há uma conclusão definitiva se o WBVT é eficaz em melhorar a densidade óssea e a força muscular para esse grupo populacional.
Com base nas evidências de pesquisas atuais, foi sugerido que 10 a 20 minutos por sessão, pelo menos 3 vezes por semana, por no mínimo 26 semanas, com frequência entre 25 e 35 Hz e uma amplitude pico a pico inferior a 4 mm, pode ser um protocolo apropriado visando melhorar a massa óssea e a força muscular de crianças e adolescentes com deficiência. Estudos de projetos de pesquisa rigorosos e participantes homogêneos são necessários para investigar se essa dosagem recomendada de WBVT pode melhorar crianças com condições incapacitantes.
Metodologia Este estudo de viabilidade visa examinar a segurança do WBVT em crianças com SMA tipo III. As crianças com SMA tipo III são visadas porque têm independência adequada vivendo na comunidade, mas ainda experimentam fadiga precoce durante o nível normal de exercícios devido à natureza de sua condição. Eles correm alto risco de sofrer complicações devido à mobilidade comprometida, como osteopenia, perda precoce da deambulação quando comparados com seus pares saudáveis.
O WBVT será realizado no GalileoTM Med L Plus (Novotech Medical GmbH) com os participantes do estudo em pé com ambos os joelhos flexionados em pelo menos 20 graus. A frequência e a duração da vibração serão aumentadas ao longo de 5 dias até o máximo de 3 minutos de 24 a 25 Hz com uma amplitude pico a pico de 4 mm. Os participantes serão submetidos a WBVT 1 sessão por dia, 3 dias por semana durante 4 semanas. Toda a sessão WBVT durará 18 minutos com 9 minutos de vibração.
Participantes:
Serão recrutadas 10 crianças com AME tipo III com idade entre 6 e 18 anos. A faixa etária é ampliada com o objetivo de aumentar o número de recrutamentos devido à raridade da condição. Todos os participantes continuarão seu regime de intervenção habitual, se houver, durante o período do estudo.
Recrutamento:
As crianças e suas famílias serão identificadas por seus pediatras na clínica neuromuscular do Hospital Infantil Duquesa de Kent, em Hong Kong. Os participantes e/ou seus pais/responsáveis serão questionados se estão interessados em participar deste estudo e seus dados de contato (nome e telefone de contato) serão repassados ao PI. O PI entrará em contato com as famílias por telefone.
Análise de energia:
Não há nenhum estudo anterior feito especificamente para esse grupo de crianças e adolescentes e, portanto, não há dados disponíveis para o cálculo do poder. Mais importante ainda, o objetivo deste estudo é examinar a segurança e viabilidade do WBVT para este grupo de clientes.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Hung Hom, Hong Kong
- The Hong Kong Polytechnic University
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de atrofia muscular espinhal tipo III
- Ser capaz de ficar na plataforma vibratória com ou sem apoio
- Ser capaz de realizar exame clínico e avaliação DXA
- Consentimento informado do pai/responsável do participante
Critério de exclusão:
- Há um histórico de fratura dentro de 8 semanas após a inscrição no presente estudo e trombose aguda, inflamação de músculo ou tendão, cálculos renais, discopatia ou artrite, conforme relatado por seus pais/responsáveis.
- Há um histórico de uso de qualquer um dos seguintes medicamentos, independentemente da dose, por pelo menos 1 mês, dentro de 3 meses após a inclusão no presente estudo: agentes anabolizantes ou hormônio do crescimento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de intervenção
Os participantes serão submetidos à terapia de vibração de corpo inteiro 1 sessão por dia, 3 dias por semana durante 4 semanas.
A sessão de terapia de corpo inteiro total durará 18 minutos com 9 minutos de vibração.
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O regime de terapia de vibração de corpo inteiro é o seguinte: Dia Vibração 1 Descanso 1 Vibração 2 Descanso 2 Vibração 3 Descanso 3
Os participantes realizarão mini-agachamentos durante as Vibrações 1 e 3 e deslocamento de peso entre as pernas direita e esquerda durante a Vibração 2 na plataforma vibratória sob a supervisão de um assistente de pesquisa treinado. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação Ambulatorial North Star
Prazo: 4 semanas
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examinar a função motora grossa dos participantes.
Uma pontuação somada será adicionada de cada item do teste.
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4 semanas
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Teste de caminhada de 2 minutos
Prazo: 4 semanas
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avaliar a capacidade de exercício submáxima medindo a distância percorrida nos 2 minutos em metros
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4 semanas
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Avaliação Segmental do Tronco Controle-estático
Prazo: 4 semanas
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avaliar o controle segmentar do tronco na posição sentada com uma pontuação ordinal será dada no controle estático do tronco.
A pontuação da avaliação representa o seguinte: 1 = aprendendo o controle da cabeça, 2 = aprendendo o controle torácico superior, 3 = aprendendo o controle médio-torácico, 4 = aprendendo o controle torácico inferior, 5 = aprendendo o controle lombar superior, 6 = aprendendo o controle lombar inferior, 7 = aprendendo o controle total do tronco e 8= alcançou o controle total do tronco.
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4 semanas
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Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidade
Prazo: 4 semanas
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avaliar as capacidades funcionais nos domínios de autocuidado, mobilidade e função social com uma pontuação resumida em cada domínio.
Uma pontuação dicotômica será dada para cada questão em cada domínio: 0= incapaz e 1= capaz.
No domínio autocuidado, são 73 questões, ou seja, o escore máximo é 73.
No domínio da mobilidade, existem 59 questões, ou seja, a pontuação máxima é 59.
No domínio função social, existem 65 questões, ou seja, a pontuação máxima é 65.
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4 semanas
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Altura
Prazo: 4 semanas
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medir a altura em cm
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4 semanas
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Peso corporal
Prazo: 4 semanas
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medir peso em quilos
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4 semanas
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Índice de massa corporal
Prazo: 4 semanas
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calculado com base na altura e peso do corpo em termos de kg/m2
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4 semanas
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Conteúdo Mineral Ósseo do Fêmur
Prazo: 4 semanas
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O BMC do fêmur distal será medido em gramas
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4 semanas
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Conteúdo mineral ósseo de todo o corpo (excluindo a cabeça)
Prazo: 4 semanas
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Todo o corpo (excluindo a cabeça) BMC será medido em gramas
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4 semanas
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Densidade Mineral Óssea Areal do Fêmur
Prazo: 4 semanas
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A densidade mineral óssea da área do fêmur será medida em gramas/cm2
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4 semanas
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Densidade Mineral Óssea Areal do Corpo Total (Excluindo Cabeça)
Prazo: 4 semanas
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A densidade mineral óssea da área do corpo total (excluindo a cabeça) será medida em gramas/cm2
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4 semanas
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Densidade Mineral Óssea Volumétrica da Coluna Lombar
Prazo: 4 semanas
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Densidade mineral óssea volumétrica da coluna lombar (L2 a L4) em gramas/cm3
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4 semanas
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Faixa de Flexão do Quadril Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão do quadril em supino usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Flexão do Quadril Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão do quadril em supino usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Faixa de Extensão do Quadril Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a extensão do quadril em prono usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Faixa de Extensão do Quadril Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a extensão do quadril em prono usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Faixa de Abdução do Quadril Direito
Prazo: 4 semanas
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medir abdução do quadril em supino usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Faixa de Abdução do Quadril Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir abdução do quadril em supino usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Flexão do Joelho Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão do joelho em prono usando goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Flexão do Joelho Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão do joelho em prono usando goniômetro em graus
|
4 semanas
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Faixa de Extensão do Joelho Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a extensão do joelho na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Extensão do Joelho Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a extensão do joelho na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Dorsiflexão do Tornozelo Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a dorsiflexão do tornozelo na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Dorsiflexão do Tornozelo Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a dorsiflexão do tornozelo na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Flexão Plantar do Tornozelo Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão plantar do tornozelo na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Amplitude de Flexão Plantar do Tornozelo Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a flexão plantar do tornozelo na posição sentada usando o goniômetro em graus
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4 semanas
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Força muscular dos flexores do quadril direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos flexores do quadril em supino usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos flexores do quadril esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos flexores do quadril em supino usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos extensores do quadril direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos extensores do quadril em prono usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Extensores do Quadril Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos extensores do quadril em prono usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos flexores do joelho direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos flexores do joelho na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos flexores do joelho esquerdo
Prazo: 4 semanas
|
medir a força muscular dos flexores do joelho na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos extensores do joelho direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos extensores do joelho na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força muscular dos extensores do joelho esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos extensores do joelho na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Abdutores do Quadril Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos abdutores do quadril em supino usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Abdutores do Quadril Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos abdutores do quadril em supino usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Dorsiflexores do Tornozelo Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos dorsiflexores do tornozelo na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Dorsiflexores do Tornozelo Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos dorsiflexores do tornozelo na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Flexores Plantares do Tornozelo Direito
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos flexores plantares do tornozelo na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Força Muscular dos Flexores Plantares do Tornozelo Esquerdo
Prazo: 4 semanas
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medir a força muscular dos flexores plantares do tornozelo na posição sentada usando dinamômetro em termos de Newton
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4 semanas
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Avaliação Segmentar do Tronco Controle_ativo
Prazo: 4 semanas
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avaliar o controle segmentar do tronco na posição sentada com uma pontuação ordinal será dada no controle ativo do tronco.
A pontuação da avaliação representa o seguinte: 1 = aprendendo o controle da cabeça, 2 = aprendendo o controle torácico superior, 3 = aprendendo o controle médio-torácico, 4 = aprendendo o controle torácico inferior, 5 = aprendendo o controle lombar superior, 6 = aprendendo o controle lombar inferior, 7 = aprendendo o controle total do tronco e 8= alcançou o controle total do tronco.
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4 semanas
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Avaliação segmentar do controle reativo do tronco
Prazo: 4 semanas
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avaliar o controle segmentar do tronco na posição sentada com uma pontuação ordinal será dada no controle reativo do tronco.
A pontuação da avaliação representa o seguinte: 1 = aprendendo o controle da cabeça, 2 = aprendendo o controle torácico superior, 3 = aprendendo o controle médio-torácico, 4 = aprendendo o controle torácico inferior, 5 = aprendendo o controle lombar superior, 6 = aprendendo o controle lombar inferior, 7 = aprendendo o controle total do tronco e 8= alcançou o controle total do tronco.
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4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de Presença dos Participantes
Prazo: 4 semanas
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registrar a porcentagem de atendimento e comentários durante a intervenção
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4 semanas
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Escala Visual Analógica
Prazo: 4 semanas
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registrar o desconforto durante a intervenção em uma escala de 0 (sem desconforto) a 10 (desconforto máximo).
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4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
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- Mazzone E, Bianco F, Main M, van den Hauwe M, Ash M, de Vries R, Fagoaga Mata J, Stein S, De Sanctis R, D'Amico A, Palermo C, Fanelli L, Scoto MC, Mayhew A, Eagle M, Vigo M, Febrer A, Korinthenberg R, de Visser M, Bushby K, Muntoni F, Goemans N, Sormani MP, Bertini E, Pane M, Mercuri E. Six minute walk test in type III spinal muscular atrophy: a 12month longitudinal study. Neuromuscul Disord. 2013 Aug;23(8):624-8. doi: 10.1016/j.nmd.2013.06.001. Epub 2013 Jul 1.
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Termos relacionados a este estudo
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Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
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- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
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