Terapia di vibrazione del corpo intero nei bambini con atrofia muscolare spinale

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia legata al cromosoma X, in cui vi è una perdita di motoneuroni dal corno anteriore del midollo spinale a causa di una delezione del gene SMN1. La SMA è solitamente classificata in 4 categorie, in base al tempo di insorgenza e alla gravità delle condizioni. La SMA di tipo I è la categoria più grave, quando il bambino viene diagnosticato prima dei 6 mesi e presenta una grave debolezza muscolare, che causa uno scarso controllo della testa e l'incapacità di sedersi autonomamente. I ragazzi con SMA di tipo II vengono diagnosticati tra i 6 ei 18 mesi di età e sono in grado di stare seduti autonomamente ma non possono stare in piedi o camminare senza alcuna assistenza. La SMA di tipo III viene diagnosticata tra i 18 mesi ei 30 anni di età ei ragazzi possono stare in piedi e camminare autonomamente, ma presentano ancora gradi variabili di debolezza muscolare. Alcuni perderebbero la deambulazione nella loro prima età adulta e richiederebbero la mobilità su sedia a rotelle. La SMA di tipo IV è la forma più lieve con esordio in età adulta, mobilità e longevità normali. Tuttavia, sperimentano anche una lieve debolezza muscolare per tutta la vita. Questa debolezza muscolare comporterebbe una perdita precoce della deambulazione, una ridotta funzionalità polmonare e complicazioni dovute all'immobilizzazione come l'osteoporosi. La morte precoce non è rara.

L'osteopenia da disuso è, infatti, comune nei bambini con disabilità motorie. In uno studio su 69 bambini con paralisi cerebrale (PC) da moderata a grave, è stato dimostrato che i punteggi z della densità minerale ossea (BMD) del femore distale e della colonna lombare sembravano peggiorare con il tempo, il che potrebbe riflettere la possibilità di problemi ossei velocità di crescita negli individui con PC. La frattura e il dolore osseo sono le principali complicanze dell'osteopenia nella PC e la maggior parte delle fratture non traumatiche si verifica nel femore e nell'omero. Altri fattori che possono contribuire all'osteopenia nelle disabilità fisiche includono ritardo puberale, carenza di vitamina D, carenza di calcio nella dieta, denutrizione e basso peso corporeo, corticosteroidi o anticonvulsivanti. Nonostante la minimizzazione di questi fattori, l'osteopenia sembra persistere.

Sono stati condotti studi limitati per esaminare la salute delle ossa nei bambini con SMA, ma più nei bambini con distrofia muscolare di Duchene (DMD), che hanno presentazioni cliniche simili sebbene con patologie diverse. Uno studio su 41 ragazzi con DMD, la densità ossea nel femore prossimale era significativamente ridotta anche nei ragazzi deambulanti (punteggio z medio -1,6) e progrediva rapidamente fino a un livello di 4 deviazioni standard al di sotto della norma rispetto ai ragazzi normali. Il 44% dei ragazzi ha avuto un episodio di frattura, soprattutto agli arti inferiori.

Recentemente, la Terapia Vibratoria Tutto il Corpo (WBVT) si è dimostrata preliminarmente come una tecnica semplice ed efficace per aumentare la massa ossea, la massa muscolare e la forza. In generale, l'utente si trova in una posizione statica come stare in piedi o esegue alcuni movimenti dinamici su un dispositivo che fornisce vibrazioni da pochi Hz a 50 Hz (Hertz, Hz rappresenta il numero di cicli completi di movimento su e giù al secondo). È stato ipotizzato che le vibrazioni stimolino i fusi muscolari ei motoneuroni alfa, provocando una contrazione muscolare. Quest'ultimo aumenterebbe la massa muscolare e, a sua volta, aumenterebbe la massa ossea. È stato anche ipotizzato che l'effetto diretto della deformazione meccanica delle ossa e l'aumento del flusso di fluidi negli spazi canalicolari e la stimolazione degli osteociti possano contribuire all'aumento della massa ossea con la terapia vibratoria. È stato anche dimostrato un aumento del consumo di ossigeno, della temperatura corporea e del flusso sanguigno cutaneo (eritema). Poiché la WBVT non provoca una risposta cardiovascolare significativa, sembra essere sicura da usare nei bambini con varie condizioni mediche.

In una revisione sistematica di 22 studi (inclusi 7 studi sulla PCI e 2 sulla DMD) per l'effetto del WBVT sulla composizione corporea e sulla forma fisica in bambini e adolescenti con disabilità, gli autori hanno concluso che il WBVT sembrava migliorare la massa ossea e la forza muscolare nei questo gruppo di popolazione. Tuttavia, è stata notata l'eterogeneità degli studi, comprese grandi variazioni nei protocolli di trattamento e la mancanza di un gruppo di controllo e, quindi, non è possibile concludere alcun dosaggio minimo raccomandato di WBVT. Dopo questa revisione, sono stati pubblicati altri due studi randomizzati controllati (RCT) su bambini con CP. In uno studio recente, 30 bambini con diplegia spastica CP di livello GMFCS da I a II sono stati randomizzati in un gruppo di trattamento (WBVT con fisioterapia tradizionale) e un gruppo di controllo (solo fisioterapia). Il gruppo di trattamento ha ricevuto 3 lotti di 3 minuti di vibrazione e 3 minuti di riposo (da 12 a 18 Hz), da 2 a 5 volte a settimana per 3 mesi. Nel gruppo di trattamento è stato riportato un miglioramento significativo della forza degli estensori del ginocchio e della stabilità eretta. In un altro studio del 2013, 27 bambini con diplegia spastica o emiplegia CP di livello GMFCS da I a III sono stati randomizzati in un gruppo di trattamento o in un gruppo di controllo e poi sono stati trasferiti dopo 4 settimane. Il gruppo di trattamento ha eseguito esercizi specifici per il tronco sulla pedana vibrante (35 Hz), da 5 a 10 minuti per sessione, da 2 a 4 sessioni a settimana per 4 settimane. È stato riscontrato un miglioramento significativo nella velocità dell'andatura, nello spessore muscolare del muscolo addominale e nel numero di addominali eseguiti in 1 minuto. Un miglioramento visivo è stato mostrato anche nelle posture sedute e in piedi.

Sebbene sia stato dimostrato che la vibrazione ad alta frequenza e bassa ampiezza sembrava essere una riabilitazione sicura nei topi con distrofia muscolare, esercizi intensivi di rafforzamento, che possono indurre più danni alle fibre muscolari per i bambini con DMD o SMA come indicato clinicamente con un aumento della creatina sierica livello di chinasi (SCK), rimangono motivo di preoccupazione. Da qui gli studi in corso su questo gruppo di popolazione mirati a esaminare la sicurezza di questo intervento. Sono stati trovati tre studi su bambini con DMD e 1 su DMD e SMA utilizzando WBVT. In generale, sembra che la WBVT sia sicura per i bambini con DMD o SMA. Sebbene ci possa essere un aumento del livello di SCK, il livello si ridurrà gradualmente al livello basale o, in caso contrario, non vi è alcun segno o sintomo clinico di danno muscolare. Un risultato promettente è stato mostrato anche nel miglioramento della densità minerale ossea nei bambini con DMD. Tuttavia, a causa del numero complessivamente ridotto di studi e delle dimensioni del campione, non esiste una conclusione definitiva se la WBVT sia ancora efficace nel migliorare la densità ossea e la forza muscolare per questo gruppo di popolazione.

Sulla base delle prove della ricerca attuale, è stato suggerito che da 10 a 20 minuti per sessione, almeno 3 volte a settimana per un minimo di 26 settimane con una frequenza compresa tra 25 e 35 Hz e un'ampiezza da picco a picco inferiore a 4 mm, possa essere un protocollo appropriato finalizzati a migliorare la massa ossea e la forza muscolare di bambini e adolescenti con disabilità. Sono necessari studi su progetti di ricerca rigorosi e partecipanti omogenei per indagare se questo dosaggio raccomandato di WBVT può migliorare i bambini con condizioni invalidanti.

Metodologia Questo studio di fattibilità si propone di esaminare la sicurezza del WBVT sui bambini con SMA di tipo III. I bambini con SMA di tipo III sono presi di mira in quanto hanno un'adeguata indipendenza che vive nella comunità ma sperimentano ancora stanchezza precoce durante il normale livello di esercizi a causa della natura della loro condizione. Sono ad alto rischio di soffrire di complicazioni dovute a mobilità compromessa come osteopenia, perdita precoce della deambulazione rispetto ai loro coetanei sani.

Il WBVT verrà eseguito su GalileoTM Med L Plus (Novotech Medical GmbH) con i partecipanti allo studio in piedi con entrambe le ginocchia flesse di almeno 20 gradi. La frequenza e la durata della vibrazione saranno aumentate nell'arco di 5 giorni fino a un massimo di 3 minuti da 24 a 25 Hz con un'ampiezza da picco a picco di 4 mm. I partecipanti si sottoporranno alla sessione WBVT 1 al giorno, 3 giorni alla settimana per 4 settimane. L'intera sessione WBVT durerà 18 minuti con 9 minuti di vibrazione.

Partecipanti:

Saranno reclutati 10 bambini con SMA di tipo III di età compresa tra 6 e 18 anni. Viene ampliata la fascia di età con l'obiettivo di aumentare il numero di assunzioni vista la rarità della patologia. Tutti i partecipanti continueranno il loro normale regime di intervento, se presente, durante il periodo di studio.

Reclutamento:

I bambini e le famiglie saranno identificati dal loro pediatra presso la clinica neuromuscolare del Duchess of Kent Children's Hospital di Hong Kong. Ai partecipanti e/o ai loro genitori/tutori verrà chiesto se sono interessati a partecipare a questo studio e i loro dettagli di contatto (nome e numero di telefono di contatto) saranno trasmessi al PI. PI contatterà telefonicamente le famiglie.

Analisi di potenza:

Non esiste uno studio precedente condotto specificamente per questo gruppo di bambini e adolescenti e quindi non sono disponibili dati per il calcolo della potenza. Ancora più importante, lo scopo di questo studio è esaminare la sicurezza e la fattibilità del WBVT per questo gruppo di clienti.