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Eine Sicherheits- und Dosisfindungsstudie von SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus (Vulgaris oder Foliaceus)

16. Januar 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene, Sicherheits- und Dosisfindungsstudie der Phase 1B/2 von SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus (Vulgaris oder Foliaceus)

Dies war eine multizentrische, offene Sicherheitsstudie zur Bestimmung des Dosierungsschemas von SYNT001 (ALXN1830), das Teilnehmern mit Pemphigus (vulgaris oder foliaceus) intravenös verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie plante die Bewertung von 2 Kohorten: bis zu 8 Teilnehmer erhielten 5 wöchentliche intravenöse (IV) Dosen von ALXN1830 mit 10 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) (Kohorte 1) und bis zu 12 Teilnehmer erhielten 3 x 30 mg/kg wöchentliche Dosen von ALXN1830 IV (Laden), gefolgt von 5 x 10 mg/kg Dosen von ALXN1830 IV alle zwei Wochen oder 10 wöchentliche Dosen von ALXN1830 IV (Erhaltung) (Kohorte 2).

Diese Studie wurde beendet, nachdem Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit bei Teilnehmern mit Pemphigus in einer Einzeldosis (10 mg/kg) in Kohorte 1 charakterisiert wurden, bevor Teilnehmer in Kohorte aufgenommen wurden 2.

Die Studie bestand aus 3 Phasen: Screening, Behandlung und Nachsorge.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Alexion Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Teilnehmer müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um aufgenommen zu werden:

  • waren bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben
  • Dokumentierte Diagnose von Pemphigus vulgaris oder foliaceus
  • Es war erforderlich, eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllten, wurden ausgeschlossen:

  • waren nicht in der Lage oder nicht bereit, das Protokoll einzuhalten
  • Aktive nicht-hämatologische Malignität oder nicht-hämatologische Malignität in der Vorgeschichte in den 3 Jahren vor dem Screening (ausgenommen nicht-melanozytärer Hautkrebs und Gebärmutterhalskrebs in situ)
  • Positiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder Hepatitis-C-Antikörper
  • Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen
  • IV-Immunglobulinbehandlung innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Jeglicher Kontakt mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Plasmapherese oder Immunadsorption innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Der Teilnehmer hatte einen aktuellen Gesundheitszustand, der nach Meinung des Prüfarztes seine Sicherheit oder Compliance beeinträchtigt, eine erfolgreiche Durchführung der Studie verhindert oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigt hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: ALXN1830
Die Teilnehmer erhielten 5 Dosen von ALXN1830 10 mg/kg wöchentlich verabreicht.
Arzneimittel: ALXN1830
Verabreicht über IV-Infusion.
Andere Namen:
  • SYNT001
Experimental: Kohorte 2: ALXN1830
Die Teilnehmer sollten 3 wöchentlich verabreichte Dosen von ALXN1830 30 mg/kg (Laden) erhalten, gefolgt von 5 Dosen von 10 mg/kg ALXN1830 alle zwei Wochen oder 10 wöchentliche Dosen von ALXN1830 IV (Erhaltung).
Arzneimittel: ALXN1830
Verabreicht über IV-Infusion.
Andere Namen:
  • SYNT001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) melden
Zeitfenster: Tag 1 (nach der ersten Dosis) bis Tag 112
Ein TEAE wurde als jedes unerwünschte Ereignis (AE) definiert, das bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments einsetzt oder vor der ersten Dosis auftritt und sich bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments während des Behandlungszeitraums und danach verschlimmert. Aufwärtsperiode. Ein TEAE wurde als „schwerwiegend“ (Grad 3) eingestuft, wenn es nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohliches unerwünschtes Arzneimittelereignis, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltend oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ein Ereignis, das den Teilnehmer möglicherweise gefährdet hat und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert hat, um eines der zuvor aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 (nach der ersten Dosis) bis Tag 112

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale prozentuale Reduktion des mittleren Gesamt-Immunglobulin-G (IgG)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 112
Während der gesamten Studie wurden pharmakodynamische Proben zur Analyse gesammelt. Dargestellt ist die maximale prozentuale Reduktion der mittleren Gesamt-IgG-Spiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert, die während der Studie beobachtet wurde.
Ausgangswert bis Tag 112
Maximale prozentuale Reduktion des Gesamtaktivitäts-Scores des Mean Pemphigus Disease Area Index (PDAI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 112
Der Schweregrad und die Krankheitsaktivität von Pemphigus wurden mit dem PDAI in Regionen gemessen, in denen ein validierter Fragebogen verfügbar war. Der PDAI wurde während des Behandlungszeitraums und des Nachbeobachtungszeitraums verabreicht. Die PDAI-Gesamtaktivität bestand aus Werten für die Subskalen Haut, Schleimhaut und Kopfhaut. Der Prüfarzt bestimmte einen PDAI-Score von 0 bis 250 Punkten für den Gesamtaktivitäts-Score (0 bis 120 für die Haut, 0 bis 10 für die Kopfhaut und 0 bis 120 für die Schleimhaut). Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Auswirkung auf Hautkrankheiten an. Die während der Studie beobachtete maximale prozentuale Verringerung des PDAI-Gesamtaktivitätswerts gegenüber dem Ausgangswert ist dargestellt.
Ausgangswert bis Tag 112
Maximale prozentuale Reduktion des mittleren Spiegels zirkulierender Immunkomplexe (CIC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 112
Während der gesamten Studie wurden pharmakodynamische Proben zur Analyse gesammelt. Dargestellt ist die während der Studie beobachtete maximale prozentuale Reduktion der mittleren CIC-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert bis Tag 112
Maximale prozentuale Reduktion der mittleren Anti-Desmoglein (Dsg) 1- und 3-Antikörper gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 112
Während der gesamten Studie wurden pharmakodynamische Proben zur Analyse gesammelt. Dargestellt ist die maximale prozentuale Reduktion der mittleren Anti-Dsg 1- und 3-Antikörper gegenüber dem Ausgangswert, die während der Studie beobachtet wurde.
Ausgangswert bis Tag 112

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SYNT001-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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