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Un estudio de seguridad y búsqueda de dosis de SYNT001 en sujetos con pénfigo (vulgaris o foliáceo)

16 de enero de 2020 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1B/2, multicéntrico, abierto, de seguridad y búsqueda de dosis de SYNT001 en sujetos con pénfigo (vulgaris o foliáceo)

Este fue un estudio de seguridad abierto y multicéntrico para determinar el régimen de dosis de SYNT001 (ALXN1830) administrado por vía intravenosa en participantes con pénfigo (vulgaris o foliáceo).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio planeó evaluar 2 cohortes: hasta 8 participantes para recibir 5 dosis intravenosas (IV) semanales de ALXN1830 a 10 miligramos/kilogramo (mg/kg) (Cohorte 1) y hasta 12 participantes para recibir 3 x 30 mg/kg dosis semanales de ALXN1830 IV (carga) seguidas de 5 dosis de 10 mg/kg de ALXN1830 IV cada dos semanas o 10 dosis semanales de ALXN1830 IV (mantenimiento) (Cohorte 2).

Este estudio finalizó después de caracterizar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la eficacia en los participantes con pénfigo en un nivel de dosis única (10 mg/kg) en la Cohorte 1, antes de que los participantes se inscribieran en la Cohorte 2.

El estudio constó de 3 periodos: Cribado, Tratamiento y Seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Alexion Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes deben haber cumplido con los siguientes criterios para ser incluidos:

  • Estaban dispuestos y eran capaces de leer, comprender y firmar un formulario de consentimiento informado
  • Diagnóstico documentado de pénfigo vulgar o foliáceo
  • Estaban obligados a utilizar métodos anticonceptivos médicamente aceptables

Criterio de exclusión:

Se excluyeron los participantes que cumplieron con alguno de los siguientes criterios:

  • No pudieron o no quisieron cumplir con el protocolo.
  • Neoplasia maligna no hematológica activa o antecedentes de neoplasia maligna no hematológica en los 3 años previos a la selección (excluyendo cáncer de piel no melanoma y cáncer de cuello uterino in situ)
  • Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o anticuerpos contra la hepatitis C
  • Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B
  • Tratamiento con inmunoglobulina IV dentro de los 30 días posteriores a la selección
  • Cualquier exposición a un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Plasmaféresis o inmunoadsorción dentro de los 30 días posteriores a la selección
  • El participante tenía cualquier condición médica actual que, en opinión del investigador, pudiera haber comprometido su seguridad o cumplimiento, impedido la realización exitosa del estudio o interferido con la interpretación de los resultados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: ALXN1830
Los participantes recibieron 5 dosis de ALXN1830 de 10 mg/kg administradas semanalmente.
Droga: ALXN1830
Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
  • SYNT001
Experimental: Cohorte 2: ALXN1830
Los participantes debían recibir 3 dosis de ALXN1830 30 mg/kg administradas semanalmente (carga) seguidas de 5 dosis de ALXN1830 10 mg/kg administradas cada dos semanas o 10 dosis semanales de ALXN1830 IV (mantenimiento).
Droga: ALXN1830
Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
  • SYNT001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuento de participantes que informaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la primera dosis) hasta el día 112
Un TEAE se definió como cualquier evento adverso (AE) que comienza en o después de la primera dosis del fármaco del estudio o que ocurre antes de la primera dosis y empeora en gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio, durante el período de tratamiento y seguimiento. arriba Período. Un EAET se consideró "grave" (Grado 3) si, según el punto de vista del investigador o del patrocinador, dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados: muerte, evento adverso al fármaco potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, o incapacidad significativa o interrupción sustancial de la capacidad para llevar a cabo las funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento, o un evento que puede haber puesto en peligro al participante y puede haber requerido intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
Día 1 (después de la primera dosis) hasta el día 112

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción porcentual máxima de los niveles medios de inmunoglobulina G total (IgG) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 112
Se recogieron muestras farmacodinámicas para su análisis durante todo el estudio. Se presenta el porcentaje máximo de reducción de los niveles medios de IgG total en suero desde el inicio observado durante el estudio.
Línea de base hasta el día 112
Reducción porcentual máxima en la puntuación total de actividad media del índice de área de enfermedad de pénfigo (PDAI) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 112
La gravedad del pénfigo y la actividad de la enfermedad se midieron utilizando el PDAI en las regiones donde se disponía de un cuestionario validado. El PDAI se administró durante el Período de Tratamiento y el Período de Seguimiento. La actividad total de PDAI estuvo compuesta por puntajes para las subescalas de piel, membrana mucosa y cuero cabelludo. El investigador determinó una puntuación PDAI de 0 a 250 puntos para la puntuación de actividad total (0 a 120 para la piel, 0 a 10 para el cuero cabelludo y 0 a 120 para la mucosa). Una puntuación más alta indica un mayor impacto en la enfermedad de la piel. Se presenta el porcentaje máximo de reducción en la puntuación de actividad total de PDAI desde el inicio observado durante el estudio.
Línea de base hasta el día 112
Reducción porcentual máxima de los niveles medios de complejos inmunitarios circulantes (CIC) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 112
Se recogieron muestras farmacodinámicas para su análisis durante todo el estudio. Se presenta el porcentaje máximo de reducción de los niveles medios de CIC desde el inicio observado durante el estudio.
Línea de base hasta el día 112
Reducción porcentual máxima de la media de anticuerpos antidesmogleína (Dsg) 1 y 3 desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 112
Se recogieron muestras farmacodinámicas para su análisis durante todo el estudio. Se presenta el porcentaje máximo de reducción de la media de anticuerpos anti-Dsg 1 y 3 del valor inicial observado durante el estudio.
Línea de base hasta el día 112

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

16 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

16 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

9 de marzo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SYNT001-103

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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