Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en dosisbepalingsonderzoek van SYNT001 bij proefpersonen met pemphigus (Vulgaris of Foliaceus)

16 januari 2020 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een fase 1B/2, multicenter, open-label, veiligheids- en dosisbepalingsonderzoek van SYNT001 bij proefpersonen met pemphigus (Vulgaris of Foliaceus)

Dit was een multicenter, open-label veiligheidsonderzoek om het doseringsregime te bepalen van SYNT001 (ALXN1830) dat intraveneus werd toegediend aan deelnemers met pemphigus (vulgaris of foliaceus).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie was bedoeld om 2 cohorten te evalueren: maximaal 8 deelnemers die 5 wekelijkse intraveneuze (IV) doses ALXN1830 van 10 milligram/kilogram (mg/kg) kregen (cohort 1) en maximaal 12 deelnemers die 3 x 30 mg/kg kregen wekelijkse doses ALXN1830 IV (opladen) gevolgd door 5 x 10 mg/kg doses ALXN1830 IV om de week of 10 wekelijkse doses ALXN1830 IV (onderhoud) (Cohort 2).

Deze studie werd beëindigd nadat de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid waren gekarakteriseerd bij deelnemers met pemphigus bij een enkelvoudig dosisniveau (10 mg/kg) in cohort 1, voordat deelnemers werden ingeschreven in cohort 2.

Het onderzoek bestond uit 3 periodes: Screening, Behandeling en Follow-Up.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Alexion Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers moeten aan de volgende criteria voldoen om te worden opgenomen:

  • Waren bereid en in staat om een ​​geïnformeerd toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en te ondertekenen
  • Gedocumenteerde diagnose van pemphigus vulgaris of foliaceus
  • Waren verplicht om medisch aanvaardbare anticonceptie te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldeden, werden uitgesloten:

  • Het protocol niet konden of wilden naleven
  • Actieve niet-hematologische maligniteit of voorgeschiedenis van niet-hematologische maligniteit in de 3 jaar voorafgaand aan screening (exclusief niet-melanoom huidkanker en baarmoederhalskanker in situ)
  • Positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis C-antilichaam
  • Positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen
  • IV immunoglobulinebehandeling binnen 30 dagen na screening
  • Elke blootstelling aan een geneesmiddel of apparaat in onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Plasmaferese of immunoadsorptie binnen 30 dagen na screening
  • Deelnemer had een actuele medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, hun veiligheid of therapietrouw in gevaar kan hebben gebracht, een succesvolle uitvoering van het onderzoek in de weg staat of de interpretatie van de resultaten belemmert

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: ALXN1830
Deelnemers kregen wekelijks 5 doses ALXN1830 10 mg/kg toegediend.
Geneesmiddel: ALXN1830
Toegediend via IV-infusie.
Andere namen:
  • SYNT001
Experimenteel: Cohort 2: ALXN1830
Deelnemers moesten 3 doses ALXN1830 30 mg/kg wekelijks toegediend krijgen (opladen), gevolgd door 5 doses ALXN1830 10 mg/kg om de twee weken toegediend of 10 wekelijkse doses ALXN1830 IV (onderhoud).
Geneesmiddel: ALXN1830
Toegediend via IV-infusie.
Andere namen:
  • SYNT001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) meldt
Tijdsspanne: Dag 1 (na de eerste dosis) tot en met dag 112
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) die begint op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of optreedt voorafgaand aan de eerste dosis en verergert in ernst op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, tijdens de behandelingsperiode en het vervolg. omhoog Periode. Een TEAE werd als "ernstig" beschouwd (graad 3) als het naar de mening van de onderzoeker of sponsor resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende bijwerkingen, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te oefenen, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, of een gebeurtenis die de deelnemer in gevaar kan hebben gebracht en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist heeft om een ​​van de eerder genoemde uitkomsten te voorkomen. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na de eerste dosis) tot en met dag 112

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale procentuele verlaging van de gemiddelde totale immunoglobuline G (IgG)-waarden vanaf de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 112
Gedurende het hele onderzoek werden farmacodynamische monsters verzameld voor analyse. Het maximale percentage verlaging van de gemiddelde totale IgG-waarden in serum ten opzichte van de baseline die tijdens het onderzoek is waargenomen, wordt weergegeven.
Basislijn tot en met dag 112
Maximale procentuele vermindering van de gemiddelde Pemphigus Disease Area Index (PDAI) totale activiteitsscore vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 112
Pemphigus-ernst en ziekteactiviteit werden gemeten met behulp van de PDAI in regio's waar een gevalideerde vragenlijst beschikbaar was. De PDAI werd toegediend tijdens de behandelingsperiode en de follow-upperiode. De totale activiteit van PDAI bestond uit scores voor de subschalen huid, slijmvliezen en hoofdhuid. De onderzoeker bepaalde een PDAI-score van 0 tot 250 punten voor de totale activiteitsscore (0 tot 120 voor de huid, 0 tot 10 voor de hoofdhuid en 0 tot 120 voor de slijmvliezen). Een hogere score duidde op een grotere impact op huidziekte. De maximale procentuele verlaging van de totale activiteitsscore van de PDAI ten opzichte van de baseline die tijdens het onderzoek is waargenomen, wordt weergegeven.
Basislijn tot en met dag 112
Maximale procentuele verlaging van de gemiddelde niveaus van circulerende immuuncomplexen (CIC) vanaf de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 112
Gedurende het hele onderzoek werden farmacodynamische monsters verzameld voor analyse. Het maximale percentage verlaging van de gemiddelde CIC-waarden ten opzichte van de baseline die tijdens het onderzoek is waargenomen, wordt weergegeven.
Basislijn tot en met dag 112
Maximale procentuele reductie van gemiddelde anti-desmogleïne (Dsg) 1 en 3 antilichamen vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 112
Gedurende het hele onderzoek werden farmacodynamische monsters verzameld voor analyse. Het maximale percentage reductie van gemiddelde anti-Dsg 1- en 3-antilichamen ten opzichte van de baseline die tijdens het onderzoek is waargenomen, wordt weergegeven.
Basislijn tot en met dag 112

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SYNT001-103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pemphigus

Klinische onderzoeken op ALXN1830

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren