Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a zjištění dávek SYNT001 u pacientů s pemfigusem (Vulgaris nebo Foliaceus)

16. ledna 2020 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 1B/2, multicentrická, otevřená, bezpečnostní a dávková studie SYNT001 u subjektů s pemfigusem (Vulgaris nebo Foliaceus)

Jednalo se o multicentrickou, otevřenou bezpečnostní studii ke stanovení dávkovacího režimu SYNT001 (ALXN1830) podávaného intravenózně účastníkům s pemfigem (vulgaris nebo foliaceus).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie plánovala vyhodnotit 2 kohorty: až 8 účastníků dostávalo 5 týdenních intravenózních (IV) dávek ALXN1830 v dávce 10 miligramů/kilogram (mg/kg) (Kohorta 1) a až 12 účastníků dostávalo 3 x 30 mg/kg týdenní dávky ALXN1830 IV (naplňování) následované dávkami 5 x 10 mg/kg ALXN1830 IV každý druhý týden nebo 10 týdenními dávkami ALXN1830 IV (udržovací) (Kohorta 2).

Tato studie byla ukončena poté, co byla charakterizována bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika (PK), farmakodynamika (PD) a účinnost u účastníků s pemfigem na úrovni jedné dávky (10 mg/kg) v kohortě 1, než byli do kohorty zařazeni všichni účastníci 2.

Studie sestávala ze 3 období: screening, léčba a sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Alexion Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byli účastníci zařazeni, musí splňovat následující kritéria:

  • Byli ochotni a schopni si přečíst, pochopit a podepsat informovaný souhlas
  • Dokumentovaná diagnóza pemphigus vulgaris nebo foliaceus
  • Museli používat lékařsky přijatelnou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

Účastníci splňující kterékoli z následujících kritérií byli vyloučeni:

  • Nebyli schopni nebo ochotni dodržovat protokol
  • Aktivní nehematologická malignita nebo nehematologická malignita v anamnéze během 3 let před screeningem (s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže a rakoviny děložního čípku in situ)
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo protilátky proti hepatitidě C
  • Pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B
  • IV imunoglobulinová léčba do 30 dnů od screeningu
  • Jakákoli expozice zkoumanému léku nebo zařízení během 30 dnů před screeningem
  • Plazmaferéza nebo imunoadsorpce do 30 dnů od screeningu
  • Účastník měl jakýkoli aktuální zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit jeho bezpečnost nebo dodržování předpisů, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: ALXN1830
Účastníci dostávali 5 dávek ALXN1830 10 mg/kg podávaných týdně.
Lék: ALXN1830
Podává se prostřednictvím IV infuze.
Ostatní jména:
  • SYNT001
Experimentální: Kohorta 2: ALXN1830
Účastníci měli dostávat 3 dávky ALXN1830 30 mg/kg podávané týdně (zatížení) a následně 5 dávek ALXN1830 10 mg/kg podávaných každý druhý týden nebo 10 týdenních dávek ALXN1830 IV (udržovací).
Lék: ALXN1830
Podává se prostřednictvím IV infuze.
Ostatní jména:
  • SYNT001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po první dávce) až den 112
TEAE byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která začíná při nebo po první dávce studovaného léku nebo se objeví před první dávkou a zhoršuje se závažnost při první dávce studovaného léku nebo po ní, během léčebného období a následného nahoru Období. TEAE byla považována za „závažnou“ (stupeň 3), pokud podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele vedla k některému z následujících výsledků: smrt, život ohrožující nežádoucí účinek léku, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo značná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada nebo událost, která mohla ohrozit účastníka a mohla vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po první dávce) až den 112

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální procentuální snížení středních hladin celkového imunoglobulinu G (IgG) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Farmakodynamické vzorky byly odebírány pro analýzu v průběhu studie. Je prezentováno maximální procento snížení středních sérových celkových IgG hladin oproti výchozí hodnotě pozorované během studie.
Výchozí stav do dne 112
Maximální procentuální snížení průměrného plošného indexu onemocnění pemfigu (PDAI) celkového skóre aktivity od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Závažnost pemfigu a aktivita onemocnění byla měřena pomocí PDAI v oblastech, kde byl k dispozici validovaný dotazník. PDAI byl podáván během období léčby a období sledování. Celková aktivita PDAI se skládala ze skóre pro subškály kůže, sliznice a pokožky hlavy. Výzkumník stanovil skóre PDAI jako 0 až 250 bodů pro celkové skóre aktivity (0 až 120 pro kůži, 0 až 10 pro pokožku hlavy a 0 až 120 pro sliznici). Vyšší skóre indikovalo vyšší dopad na kožní onemocnění. Je prezentováno maximální procento snížení celkového skóre aktivity PDAI oproti výchozí hodnotě pozorované během studie.
Výchozí stav do dne 112
Maximální procentuální snížení středních hladin cirkulujících imunitních komplexů (CIC) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Farmakodynamické vzorky byly odebírány pro analýzu v průběhu studie. Je prezentováno maximální procento snížení středních hladin CIC oproti výchozí hodnotě pozorované během studie.
Výchozí stav do dne 112
Maximální procentuální snížení průměrného anti-desmogleinu (Dsg) 1 a 3 protilátek oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Farmakodynamické vzorky byly odebírány pro analýzu v průběhu studie. Je prezentováno maximální procento snížení středních anti-Dsg 1 a 3 protilátek oproti výchozí hodnotě pozorované během studie.
Výchozí stav do dne 112

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

16. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

16. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SYNT001-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1830

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit