Исследование безопасности и подбора дозы SYNT001 у субъектов с пузырчаткой (вульгарной или листовидной)
16 января 2020 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Фаза 1B/2, многоцентровое, открытое исследование безопасности и подбора дозы SYNT001 у субъектов с пузырчаткой (обыкновенной или листовидной)
Это было многоцентровое открытое исследование безопасности для определения режима дозирования SYNT001 (ALXN1830), вводимого внутривенно участникам с пузырчаткой (вульгарной или листовидной).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании планировалось оценить 2 когорты: до 8 участников, получавших 5 еженедельных внутривенных (в/в) доз ALXN1830 по 10 мг/кг (группа 1) и до 12 участников, получавших 3 дозы по 30 мг/кг. еженедельные дозы ALXN1830 внутривенно (нагрузочная), а затем 5 доз по 10 мг/кг ALXN1830 внутривенно каждые две недели или 10 еженедельных доз ALXN1830 внутривенно (поддерживающая) (группа 2).
Это исследование было прекращено после того, как безопасность, переносимость, фармакокинетика (ФК), фармакодинамика (ФД) и эффективность были охарактеризованы у участников с пузырчаткой на уровне однократной дозы (10 мг/кг) в когорте 1, прежде чем какие-либо участники были зачислены в когорту. 2.
Исследование состояло из 3 периодов: скрининг, лечение и последующее наблюдение.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27516
- Alexion Study Site
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Alexion Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Участники должны соответствовать следующим критериям, чтобы быть включенными:
- Были готовы и способны прочитать, понять и подписать форму информированного согласия
- Документально подтвержденный диагноз вульгарной или листовидной пузырчатки
- Были обязаны использовать приемлемую с медицинской точки зрения контрацепцию
Критерий исключения:
Участники, отвечающие любому из следующих критериев, были исключены:
- Не смогли или не захотели соблюдать протокол
- Активная негематологическая злокачественность или негематологическая злокачественность в анамнезе за 3 года до скрининга (исключая немеланомный рак кожи и рак шейки матки in situ)
- Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или антитела к гепатиту С
- Положительный результат на поверхностный антиген гепатита В
- IV лечение иммуноглобулином в течение 30 дней после скрининга
- Любое воздействие исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до скрининга
- Плазмаферез или иммуноадсорбция в течение 30 дней после скрининга
- У участника было какое-либо текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, могло поставить под угрозу его безопасность или соблюдение требований, помешать успешному проведению исследования или помешать интерпретации результатов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: ALXN1830
Участники получали 5 доз ALXN1830 по 10 мг/кг еженедельно.
|
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: ALXN1830
Участники должны были получать 3 дозы ALXN1830 по 30 мг/кг, вводимых еженедельно (нагрузочная), а затем 5 доз ALXN1830 по 10 мг/кг, вводимых раз в две недели, или 10 еженедельных доз ALXN1830 внутривенно (поддерживающая).
|
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших при лечении (TEAE)
Временное ограничение: День 1 (после первой дозы) до дня 112
|
TEAE определяли как любое нежелательное явление (НЯ), которое начинается во время или после приема первой дозы исследуемого препарата или возникает до приема первой дозы и ухудшается по степени тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение периода лечения и последующего наблюдения. Период.
TEAE считали «серьезным» (степень 3), если, по мнению исследователя или спонсора, оно приводило к любому из следующих исходов: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация в стационаре или продление существующей госпитализации, стойкие или значительная неспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность, врожденная аномалия/врожденный дефект или событие, которое могло подвергнуть опасности участника и могло потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из ранее перечисленных исходов.
Сводка серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
|
День 1 (после первой дозы) до дня 112
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимальное процентное снижение средних уровней общего иммуноглобулина G (IgG) от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
|
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования.
Представлено максимальное процентное снижение средних уровней общего IgG в сыворотке по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
|
Исходный уровень до 112-го дня
|
|
Максимальное процентное снижение среднего индекса площади заболевания пузырчаткой (PDAI) Общий балл активности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
|
Тяжесть пузырчатки и активность заболевания измеряли с помощью PDAI в регионах, где был доступен утвержденный вопросник.
PDAI вводили в течение периода лечения и периода наблюдения.
Общая активность PDAI состояла из баллов по субшкалам кожи, слизистых оболочек и волосистой части головы.
Исследователь определил оценку PDAI как общую оценку активности от 0 до 250 баллов (от 0 до 120 для кожи, от 0 до 10 для кожи головы и от 0 до 120 для слизистой оболочки).
Более высокий балл указывал на большее влияние на кожные заболевания.
Представлено максимальное процентное снижение общей оценки активности PDAI по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
|
Исходный уровень до 112-го дня
|
|
Максимальное процентное снижение среднего уровня циркулирующих иммунных комплексов (CIC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
|
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования.
Представлено максимальное процентное снижение средних уровней CIC по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
|
Исходный уровень до 112-го дня
|
|
Максимальное процентное снижение среднего уровня антител к десмоглеину (Dsg) 1 и 3 по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
|
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования.
Представлено максимальное процентное снижение средних значений антител против Dsg 1 и 3 по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
|
Исходный уровень до 112-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 июля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 января 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 января 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 февраля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SYNT001-103
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .