Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SYNT001 biztonságossági és dózismeghatározó vizsgálata Pemphigus (Vulgaris vagy Foliaceus) betegeknél

2020. január 16. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

A SYNT001 1B/2. fázisú, többközpontú, nyílt, biztonsági és dózismeghatározó vizsgálata Pemphigus (Vulgaris vagy Foliaceus) betegeknél

Ez egy többközpontú, nyílt biztonsági vizsgálat volt a SYNT001 (ALXN1830) intravénás adagolási rendjének meghatározására pemphigusban (vulgaris vagy foliaceus) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat 2 kohorsz értékelését tervezte: legfeljebb 8 résztvevő kaphat hetente 5 intravénás (IV) ALXN1830 adagot 10 milligramm/kg (mg/kg) (1. kohorsz) és legfeljebb 12 résztvevő 3 x 30 mg/kg dózist. heti adag ALXN1830 IV (terhelés), majd 5 x 10 mg/ttkg adag ALXN1830 IV minden második héten vagy 10 heti ALXN1830 IV (karbantartó) adag (2. kohorsz).

Ezt a vizsgálatot azután fejezték be, hogy az 1. kohorszban egyszeri dózisszinten (10 mg/kg) pemphigusban szenvedő résztvevőknél a biztonságosságot, a tolerálhatóságot, a farmakokinetikát (PK), a farmakodinámiát (PD) és a hatékonyságot jellemezték, mielőtt bármelyik résztvevőt beírták volna a kohorszba. 2.

A vizsgálat három szakaszból állt: szűrés, kezelés és nyomon követés.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Alexion Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A résztvevőknek meg kell felelniük az alábbi kritériumoknak, hogy bekerüljenek:

  • Készek voltak és képesek voltak elolvasni, megérteni és aláírni a beleegyező nyilatkozatot
  • A pemphigus vulgaris vagy foliaceus dokumentált diagnózisa
  • Orvosilag elfogadható fogamzásgátlást kellett alkalmazniuk

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő résztvevőket kizárták:

  • Nem tudták vagy nem akarták betartani a protokollt
  • Aktív nem hematológiai rosszindulatú daganat vagy nem hematológiai rosszindulatú daganat az anamnézisben a szűrést megelőző 3 évben (kivéve a nem melanómás bőrrákot és az in situ méhnyakrákot)
  • Pozitív a humán immundeficiencia vírusra (HIV) vagy a hepatitis C antitestekre
  • Pozitív a hepatitis B felületi antigénre
  • IV immunglobulin kezelés a szűrést követő 30 napon belül
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel való érintkezés a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Plazmaferezis vagy immunadszorpció a szűrést követő 30 napon belül
  • A résztvevőnek olyan aktuális egészségügyi állapota volt, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethette biztonságát vagy megfelelőségét, kizárhatta a vizsgálat sikeres lefolytatását, vagy akadályozhatta az eredmények értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: ALXN1830
A résztvevők 5 adag ALXN1830 10 mg/kg-ot kaptak hetente.
Drog: ALXN1830
IV infúzióval adják be.
Más nevek:
  • SYNT001
Kísérleti: 2. kohorsz: ALXN1830
A résztvevőknek 3 adag ALXN1830 30 mg/kg-ot kellett kapniuk hetente (terhelés), majd 5 adag ALXN1830 10 mg/kg-ot minden második héten vagy 10 heti ALXN1830 IV adagot (karbantartás).
Drog: ALXN1830
IV infúzióval adják be.
Más nevek:
  • SYNT001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekről (TEAE) jelentő résztvevők száma
Időkeret: 1. nap (az első adag után) a 112. napig
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a vizsgálati gyógyszer első dózisakor vagy azt követően kezdődik, vagy az első adag előtt következik be, és súlyossága súlyosbodik a vizsgálati gyógyszer első adagja után vagy azt követően, a kezelési időszak és a kezelés után. fel Időszak. A TEAE akkor minősült "súlyosnak" (3. fokozat), ha akár a vizsgáló, akár a szponzor véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszélyes nemkívánatos gyógyszeresemény, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása, tartós vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős cselekvőképtelensége vagy jelentős megzavarása, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy olyan esemény, amely veszélyeztethette a résztvevőt, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást tehetett szükségessé a korábban felsorolt ​​kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében. A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
1. nap (az első adag után) a 112. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes immunglobulin G (IgG) átlagos szintjének maximális százalékos csökkenése az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a 112. napig
A vizsgálat során farmakodinámiás mintákat gyűjtöttünk elemzés céljából. Bemutatjuk a vizsgálat során megfigyelt átlagos szérum össz-IgG-szintek maximális százalékos csökkenését az alapértékhez képest.
Kiindulási helyzet a 112. napig
Maximális százalékos csökkenés az átlagos Pemphigus-betegség területi indexében (PDAI) a teljes aktivitási pontszámban az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a 112. napig
A pemphigus súlyosságát és a betegség aktivitását a PDAI segítségével mérték azokban a régiókban, ahol validált kérdőív állt rendelkezésre. A PDAI-t a kezelési időszak és a követési időszak alatt adták be. A PDAI összaktivitása a bőr, a nyálkahártya és a fejbőr alskáláira vonatkozó pontszámokból állt. A vizsgáló a PDAI pontszámot 0-250 pontban határozta meg a teljes aktivitási pontszámra (0-120 a bőrre, 0-10 a fejbőrre és 0-120 a nyálkahártyára). A magasabb pontszám nagyobb hatást jelent a bőrbetegségekre. Bemutatjuk a vizsgálat során megfigyelt PDAI összaktivitási pontszám maximális százalékos csökkenését az alapvonalhoz képest.
Kiindulási helyzet a 112. napig
Az átlagos keringő immunkomplexek (CIC) szintjének maximális százalékos csökkenése az alapszinthez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a 112. napig
A vizsgálat során farmakodinámiás mintákat gyűjtöttünk elemzés céljából. Bemutatjuk a vizsgálat során megfigyelt átlagos CIC-szintek maximális százalékos csökkenését az alapértékhez képest.
Kiindulási helyzet a 112. napig
Az átlagos anti-desmoglein (Dsg) 1 és 3 antitestek maximális százalékos csökkenése az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a 112. napig
A vizsgálat során farmakodinámiás mintákat gyűjtöttünk elemzés céljából. Bemutatjuk a vizsgálat során megfigyelt átlagos anti-Dsg 1 és 3 antitestek maximális százalékos csökkenését az alapértékhez képest.
Kiindulási helyzet a 112. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 16.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SYNT001-103

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Bőrhólyagosodás

Klinikai vizsgálatok a ALXN1830

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel