SYNT001 在天疱疮（寻常型或落叶型）受试者中的安全性和剂量探索研究
2020年1月16日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
SYNT001 在天疱疮（寻常型或落叶型）受试者中的 1B/2 期、多中心、开放标签、安全性和剂量探索研究
这是一项多中心、开放标签的安全性研究，旨在确定 SYNT001 (ALXN1830) 在患有天疱疮（寻常型或落叶型）的参与者中静脉给药的剂量方案。
研究概览
详细说明
该研究计划评估 2 个队列：最多 8 名参与者接受 5 次每周静脉注射 (IV) 剂量的 10 毫克/千克 (mg/kg) 的 ALXN1830（队列 1），最多 12 名参与者接受 3 x 30 mg/kg每周剂量的 ALXN1830 IV（负荷），然后每隔一周 5 x 10 mg/kg 剂量的 ALXN1830 IV 或 10 周剂量的 ALXN1830 IV（维持）（队列 2）。
在队列 1 中单剂量水平 (10 mg/kg) 天疱疮参与者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和疗效特征之后终止了这项研究，然后才将任何参与者纳入队列2.
该研究包括 3 个阶段：筛选、治疗和随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
- Alexion Study Site
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Alexion Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
参与者必须满足以下条件才能被包括在内：
- 愿意并能够阅读、理解并签署知情同意书
- 有记录的寻常型天疱疮或落叶型天疱疮的诊断
- 被要求使用医学上可接受的避孕措施
排除标准：
符合以下任何标准的参与者被排除在外：
- 不能或不愿意遵守协议
- 筛选前 3 年内有活动性非血液系统恶性肿瘤或非血液系统恶性肿瘤病史（不包括非黑色素瘤皮肤癌和原位宫颈癌）
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或丙型肝炎抗体呈阳性
- 乙型肝炎表面抗原阳性
- 筛选后 30 天内进行静脉注射免疫球蛋白治疗
- 在筛选前 30 天内接触过研究药物或设备
- 筛选后 30 天内进行血浆置换或免疫吸附
- 参与者有任何当前的医疗状况，研究者认为这些状况可能会损害他们的安全性或依从性，妨碍研究的成功进行，或干扰结果的解释
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：ALXN1830
参与者每周接受 5 剂 10 mg/kg 的 ALXN1830。
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通过静脉输液给药。
其他名称：
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实验性的：队列 2：ALXN1830
参与者每周接受 3 剂 30 mg/kg 的 ALXN1830（负荷），然后每隔一周接受 5 剂 10 mg/kg 的 ALXN1830 或每周 10 剂 ALXN1830 IV（维持）。
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通过静脉输液给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天（第一次给药后）至第 112 天
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TEAE 被定义为任何不良事件 (AE)，在研究药物首次给药时或之后开始，或发生在首次给药之前，并且在研究药物首次给药时或之后严重程度恶化，在治疗期间和后续 -上期。
TEAE 被认为是“严重的”（3 级），如果研究者或发起人认为它导致以下任何结果：死亡、危及生命的药物不良事件、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续显着丧失能力或严重破坏正常生活功能的能力、先天性异常/出生缺陷，或可能危及参与者并可能需要医疗或手术干预以防止先前列出的结果之一的事件。
严重和所有其他非严重不良事件的摘要，无论因果关系如何，都位于已报告的不良事件模块中。
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第 1 天（第一次给药后）至第 112 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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平均总免疫球蛋白 G (IgG) 水平相对于基线的最大降低百分比
大体时间：第 112 天的基线
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在整个研究过程中收集药效学样品用于分析。
给出了研究期间观察到的平均血清总 IgG 水平相对于基线的最大降低百分比。
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第 112 天的基线
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平均天疱疮疾病面积指数 (PDAI) 总活动评分相对于基线的最大降低百分比
大体时间：第 112 天的基线
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在可获得经过验证的调查问卷的地区，使用 PDAI 测量天疱疮的严重程度和疾病活动度。
PDAI 在治疗期和随访期进行。
PDAI 总活动由皮肤、粘膜和头皮分量表的分数组成。
研究者将 PDAI 评分确定为 0 到 250 分的总活动评分（皮肤 0 到 120 分，头皮 0 到 10 分，粘膜 0 到 120 分）。
分数越高表明对皮肤病的影响越大。
给出了研究期间观察到的 PDAI 总活动评分相对于基线的最大减少百分比。
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第 112 天的基线
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平均循环免疫复合物 (CIC) 水平相对于基线的最大降低百分比
大体时间：第 112 天的基线
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在整个研究过程中收集药效学样品用于分析。
给出了研究期间观察到的平均 CIC 水平相对于基线的最大降低百分比。
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第 112 天的基线
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平均抗桥粒芯糖蛋白 (Dsg) 1 和 3 抗体相对于基线的最大减少百分比
大体时间：第 112 天的基线
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在整个研究过程中收集药效学样品用于分析。
显示了研究期间观察到的平均抗 Dsg 1 和 3 抗体相对于基线的最大减少百分比。
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第 112 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月18日
初级完成 (实际的)
2019年1月16日
研究完成 (实际的)
2019年1月16日
研究注册日期
首次提交
2017年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月8日
首次发布 (实际的)
2017年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月16日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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