Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i ustalania dawki SYNT001 u pacjentów z pęcherzycą (Vulgaris lub Foliaceus)

16 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Faza 1B/2, wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa i ustalania dawki SYNT001 u pacjentów z pęcherzycą (Vulgaris lub Foliaceus)

Było to wieloośrodkowe, otwarte badanie bezpieczeństwa mające na celu określenie schematu dawkowania SYNT001 (ALXN1830) podawanego dożylnie uczestnikom z pęcherzycą (zwykłą lub liściastą).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu zaplanowano ocenę 2 kohort: do 8 uczestników, którzy otrzymali 5 cotygodniowych dawek dożylnych (IV) ALXN1830 w dawce 10 miligramów/kilogram (mg/kg) (kohorta 1) i do 12 uczestników, którzy otrzymali 3 x 30 mg/kg cotygodniowe dawki ALXN1830 IV (nasycające), a następnie 5 x 10 mg/kg dawek ALXN1830 IV co drugi tydzień lub 10 tygodniowych dawek ALXN1830 IV (podtrzymujące) (Kohorta 2).

Badanie to zakończono po scharakteryzowaniu bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności u uczestników z pęcherzycą po podaniu pojedynczej dawki (10 mg/kg) w Kohorcie 1, przed włączeniem jakichkolwiek uczestników do Kohorty 2.

Badanie składało się z 3 okresów: badania przesiewowego, leczenia i obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Alexion Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby zostać uwzględnionym, uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria:

  • Chcieli i byli w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody
  • Udokumentowane rozpoznanie pęcherzycy zwykłej lub liściastej
  • Były zobowiązane do stosowania medycznie akceptowalnej antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów zostali wykluczeni:

  • Nie byli w stanie lub nie chcieli zastosować się do protokołu
  • Czynny niehematologiczny nowotwór złośliwy lub nowotwór niehematologiczny w wywiadzie w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry i raka szyjki macicy in situ)
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) lub wirusowemu zapaleniu wątroby typu C
  • Dodatni na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B
  • Dożylne leczenie immunoglobulinami w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Każda ekspozycja na badany lek lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Plazmafereza lub immunoadsorpcja w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Uczestnik miał jakikolwiek aktualny stan zdrowia, który w opinii badacza mógł zagrozić jego bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócić interpretację wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: ALXN1830
Uczestnicy otrzymywali 5 dawek ALXN1830 10 mg/kg podawanych co tydzień.
Lek: ALXN1830
Podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • SYNT001
Eksperymentalny: Kohorta 2: ALXN1830
Uczestnicy mieli otrzymać 3 dawki ALXN1830 30 mg/kg podawane co tydzień (ładowanie), a następnie 5 dawek ALXN1830 10 mg/kg podawanych co drugi tydzień lub 10 tygodniowych dawek ALXN1830 IV (podtrzymujące).
Lek: ALXN1830
Podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • SYNT001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po pierwszej dawce) do dnia 112
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które rozpoczyna się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku lub występuje przed pierwszą dawką i nasila się w czasie lub po pierwszej dawce badanego leku, w okresie leczenia i po w górę Okres. TEAE uznano za „poważne” (stopień 3), jeśli w opinii badacza lub sponsora spowodowało którekolwiek z następujących skutków: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane leku, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, uporczywe lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych, wrodzona anomalia/wada wrodzona lub zdarzenie, które mogło narazić uczestnika na niebezpieczeństwo i mogło wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wcześniej wymienionych skutków. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po pierwszej dawce) do dnia 112

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne procentowe zmniejszenie średnich całkowitych poziomów immunoglobulin G (IgG) od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 112
W trakcie badania pobierano próbki farmakodynamiczne do analizy. Przedstawiono maksymalne procentowe zmniejszenie średniego całkowitego poziomu IgG w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych obserwowane podczas badania.
Linia bazowa do dnia 112
Maksymalne procentowe zmniejszenie średniego wskaźnika obszaru choroby pęcherzycy (PDAI) Całkowity wynik aktywności od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 112
Nasilenie pęcherzycy i aktywność choroby mierzono za pomocą PDAI w regionach, w których dostępny był zatwierdzony kwestionariusz. PDAI podawano w okresie leczenia iw okresie obserwacji. Całkowita aktywność PDAI składała się z wyników dla podskal skóry, błony śluzowej i skóry głowy. Badacz ustalił wynik PDAI jako 0 do 250 punktów dla całkowitej oceny aktywności (od 0 do 120 dla skóry, od 0 do 10 dla skóry głowy i od 0 do 120 dla błony śluzowej). Wyższy wynik wskazywał na większy wpływ na choroby skóry. Przedstawiono maksymalne procentowe zmniejszenie wyniku całkowitej aktywności PDAI w stosunku do poziomu wyjściowego zaobserwowane podczas badania.
Linia bazowa do dnia 112
Maksymalne procentowe zmniejszenie średnich poziomów krążących kompleksów immunologicznych (CIC) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 112
W trakcie badania pobierano próbki farmakodynamiczne do analizy. Przedstawiono maksymalne procentowe zmniejszenie średnich poziomów CIC w stosunku do poziomu wyjściowego zaobserwowane podczas badania.
Linia bazowa do dnia 112
Maksymalne procentowe zmniejszenie średniego poziomu przeciwciał anty-desmogleinowych (Dsg) 1 i 3 od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 112
W trakcie badania pobierano próbki farmakodynamiczne do analizy. Przedstawiono maksymalne procentowe zmniejszenie średniego poziomu przeciwciał anty-Dsg 1 i 3 od poziomu wyjściowego zaobserwowane podczas badania.
Linia bazowa do dnia 112

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SYNT001-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pęcherzyca

Badania kliniczne na ALXN1830

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj