Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerheds- og dosisfindende undersøgelse af SYNT001 i forsøgspersoner med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)

16. januar 2020 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 1B/2, multicenter, åben etiket, sikkerhed og dosisfindende undersøgelse af SYNT001 i forsøgspersoner med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)

Dette var et multicenter, åbent sikkerhedsstudie for at bestemme dosisregimet for SYNT001 (ALXN1830) administreret intravenøst ​​hos deltagere med pemphigus (vulgaris eller foliaceus).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse planlagde at evaluere 2 kohorter: op til 8 deltagere til at modtage 5 ugentlige intravenøse (IV) doser af ALXN1830 ved 10 milligram/kilogram (mg/kg) (kohorte 1) og op til 12 deltagere til at modtage 3 x 30 mg/kg ugentlige doser af ALXN1830 IV (påfyldning) efterfulgt af 5 x 10 mg/kg doser af ALXN1830 IV hver anden uge eller 10 ugentlige doser af ALXN1830 IV (vedligeholdelse) (kohorte 2).

Denne undersøgelse blev afsluttet, efter at sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og effektivitet blev karakteriseret hos deltagere med pemphigus ved et enkelt dosisniveau (10 mg/kg) i kohorte 1, før nogen deltagere blev indskrevet i kohorte 2.

Undersøgelsen bestod af 3 perioder: Screening, behandling og opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Alexion Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagerne skal have opfyldt følgende kriterier for at blive inkluderet:

  • Var villige og i stand til at læse, forstå og underskrive en informeret samtykkeerklæring
  • Dokumenteret diagnose af pemphigus vulgaris eller foliaceus
  • Var forpligtet til at bruge medicinsk acceptabel prævention

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der opfylder et af følgende kriterier, blev udelukket:

  • Var ude af stand til eller villige til at overholde protokollen
  • Aktiv ikke-hæmatologisk malignitet eller historie med ikke-hæmatologisk malignitet i de 3 år forud for screening (eksklusive ikke-melanom hudkræft og livmoderhalskræft in situ)
  • Positiv for humant immundefektvirus (HIV) eller hepatitis C-antistof
  • Positiv for hepatitis B overfladeantigen
  • IV immunoglobulinbehandling inden for 30 dage efter screening
  • Enhver eksponering for et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før screening
  • Plasmaferese eller immunadsorption inden for 30 dage efter screening
  • Deltageren havde en aktuel medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan have kompromitteret deres sikkerhed eller compliance, udelukket vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: ALXN1830
Deltagerne modtog 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administreret ugentligt.
Medicin: ALXN1830
Indgives via IV infusion.
Andre navne:
  • SYNT001
Eksperimentel: Kohorte 2: ALXN1830
Deltagerne skulle modtage 3 doser ALXN1830 30 mg/kg administreret ugentligt (påfyldning) efterfulgt af 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administreret hver anden uge eller 10 ugentlige doser af ALXN1830 IV (vedligeholdelse).
Medicin: ALXN1830
Indgives via IV infusion.
Andre navne:
  • SYNT001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter første dosis) til og med dag 112
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der starter på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet eller opstår før den første dosis og forværres i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet, i løbet af behandlingsperioden og efter- op Periode. En TEAE blev betragtet som "alvorlig" (grad 3), hvis den efter enten investigator eller sponsor resulterede i et af følgende udfald: død, livstruende uønskede lægemiddelhændelser, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en hændelse, der kan have sat deltageren i fare og kan have krævet medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de tidligere anførte udfald. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter første dosis) til og med dag 112

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal procentvis reduktion af gennemsnitlige totale immunoglobulin G (IgG) niveauer fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver blev indsamlet til analyse gennem hele undersøgelsen. Den maksimale procentvise reduktion af gennemsnitlige serum-IgG-niveauer fra baseline observeret under undersøgelsen er præsenteret.
Baseline til og med dag 112
Maksimal procentvis reduktion i gennemsnitlig Pemphigus Disease Area Index (PDAI) Samlet aktivitetsscore fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med dag 112
Pemphigus sværhedsgrad og sygdomsaktivitet blev målt ved hjælp af PDAI i regioner, hvor et valideret spørgeskema var tilgængeligt. PDAI blev administreret under behandlingsperioden og opfølgningsperioden. Den samlede PDAI-aktivitet bestod af point for hud, slimhinde og hovedbunds subskalaer. Efterforskeren bestemte en PDAI-score som 0 til 250 point for total aktivitetsscore (0 til 120 for hud, 0 til 10 for hovedbund og 0 til 120 for slimhinder). En højere score indikerede højere indvirkning på hudsygdomme. Den maksimale procentvise reduktion i PDAI total aktivitetsscore fra baseline observeret under undersøgelsen er præsenteret.
Baseline til og med dag 112
Maksimal procent reduktion af gennemsnitlige cirkulerende immunkomplekser (CIC) niveauer fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver blev indsamlet til analyse gennem hele undersøgelsen. Den maksimale procentvise reduktion af gennemsnitlige CIC-niveauer fra baseline observeret under undersøgelsen er præsenteret.
Baseline til og med dag 112
Maksimal procent reduktion af middel anti-desmoglein (Dsg) 1 og 3 antistoffer fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver blev indsamlet til analyse gennem hele undersøgelsen. Den maksimale procentvise reduktion af gennemsnitlige anti-Dsg 1 og 3 antistoffer fra baseline observeret under undersøgelsen er præsenteret.
Baseline til og med dag 112

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

16. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

9. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SYNT001-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pemphigus

Kliniske forsøg med ALXN1830

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner