Une étude d'innocuité et de recherche de dose de SYNT001 chez des sujets atteints de pemphigus (Vulgaris ou Foliaceus)
16 janvier 2020 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Une étude de phase 1B / 2, multicentrique, ouverte, d'innocuité et de recherche de dose de SYNT001 chez des sujets atteints de pemphigus (vulgaire ou foliacé)
Il s'agissait d'une étude d'innocuité multicentrique et ouverte visant à déterminer le schéma posologique de SYNT001 (ALXN1830) administré par voie intraveineuse à des participants atteints de pemphigus (vulgaire ou foliacé).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude prévoyait d'évaluer 2 cohortes : jusqu'à 8 participants recevant 5 doses intraveineuses (IV) hebdomadaires d'ALXN1830 à raison de 10 milligrammes/kilogramme (mg/kg) (Cohorte 1) et jusqu'à 12 participants recevant 3 x 30 mg/kg doses hebdomadaires d'ALXN1830 IV (charge) suivies de 5 doses de 10 mg/kg d'ALXN1830 IV toutes les deux semaines ou de 10 doses hebdomadaires d'ALXN1830 IV (entretien) (cohorte 2).
Cette étude a pris fin après que l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'efficacité ont été caractérisées chez les participants atteints de pemphigus à un niveau de dose unique (10 mg/kg) dans la cohorte 1, avant que les participants ne soient inscrits dans la cohorte 2.
L'étude comportait 3 périodes : dépistage, traitement et suivi.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
- Alexion Study Site
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Alexion Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les participants doivent avoir satisfait aux critères suivants pour être inclus :
- Étaient disposés et capables de lire, comprendre et signer un formulaire de consentement éclairé
- Diagnostic documenté de pemphigus vulgaire ou foliacé
- Ont été tenus d'utiliser une contraception médicalement acceptable
Critère d'exclusion:
Les participants répondant à l'un des critères suivants ont été exclus :
- n'ont pas pu ou pas voulu se conformer au protocole
- Malignité non hématologique active ou antécédent de malignité non hématologique dans les 3 ans précédant le dépistage (à l'exclusion du cancer de la peau non mélanome et du cancer du col de l'utérus in situ)
- Positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'anticorps de l'hépatite C
- Positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B
- Traitement par immunoglobuline IV dans les 30 jours suivant le dépistage
- Toute exposition à un médicament ou à un appareil expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
- Plasmaphérèse ou immunoadsorption dans les 30 jours suivant le dépistage
- Le participant avait une condition médicale actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, aurait pu compromettre sa sécurité ou sa conformité, empêcher la réussite de l'étude ou interférer avec l'interprétation des résultats
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1 : ALXN1830
Les participants ont reçu 5 doses d'ALXN1830 10 mg/kg administrées chaque semaine.
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Administré par perfusion IV.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 2 : ALXN1830
Les participants devaient recevoir 3 doses d'ALXN1830 30 mg/kg administrées chaque semaine (chargement) suivies de 5 doses d'ALXN1830 10 mg/kg administrées toutes les deux semaines ou 10 doses hebdomadaires d'ALXN1830 IV (entretien).
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Administré par perfusion IV.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants signalant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du jour 1 (après la première dose) au jour 112
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Un TEAE a été défini comme tout événement indésirable (EI) qui commence pendant ou après la première dose du médicament à l'étude ou survient avant la première dose et s'aggrave en gravité pendant ou après la première dose du médicament à l'étude, pendant la période de traitement et le suivi. jusqu'à Période.
Un EIAT était considéré comme « grave » (grade 3) si, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, il entraînait l'un des résultats suivants : décès, événement indésirable médicamenteux menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, persistance ou une incapacité importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale, une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou un événement qui peut avoir mis en danger le participant et peut avoir nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats précédemment énumérés.
Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
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Du jour 1 (après la première dose) au jour 112
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage maximal de réduction des taux moyens d'immunoglobulines G (IgG) totales par rapport au départ
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 112
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Des échantillons pharmacodynamiques ont été prélevés pour analyse tout au long de l'étude.
Le pourcentage maximal de réduction des taux sériques totaux moyens d'IgG par rapport à la ligne de base observé au cours de l'étude est présenté.
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Ligne de base jusqu'au jour 112
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Réduction maximale en pourcentage du score d'activité total moyen de l'indice de zone de maladie du pemphigus (PDAI) par rapport au départ
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 112
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La gravité du pemphigus et l'activité de la maladie ont été mesurées à l'aide du PDAI dans les régions où un questionnaire validé était disponible.
Le PDAI a été administré pendant la période de traitement et la période de suivi.
L'activité totale du PDAI était composée de scores pour les sous-échelles de la peau, des muqueuses et du cuir chevelu.
L'investigateur a déterminé un score PDAI de 0 à 250 points pour le score d'activité total (0 à 120 pour la peau, 0 à 10 pour le cuir chevelu et 0 à 120 pour les muqueuses).
Un score plus élevé indique un impact plus important sur les maladies de la peau.
Le pourcentage maximal de réduction du score d'activité total PDAI par rapport à la ligne de base observé au cours de l'étude est présenté.
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Ligne de base jusqu'au jour 112
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Pourcentage maximal de réduction des niveaux moyens de complexes immuns circulants (CIC) par rapport au départ
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 112
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Des échantillons pharmacodynamiques ont été prélevés pour analyse tout au long de l'étude.
Le pourcentage maximal de réduction des niveaux moyens de CIC par rapport à la ligne de base observé au cours de l'étude est présenté.
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Ligne de base jusqu'au jour 112
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Pourcentage maximal de réduction des anticorps moyens anti-desmogléine (Dsg) 1 et 3 par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 112
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Des échantillons pharmacodynamiques ont été prélevés pour analyse tout au long de l'étude.
Le pourcentage maximal de réduction des anticorps anti-Dsg 1 et 3 moyens par rapport à la ligne de base observé au cours de l'étude est présenté.
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Ligne de base jusqu'au jour 112
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 juillet 2017
Achèvement primaire (Réel)
16 janvier 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
16 janvier 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 mars 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mars 2017
Première publication (Réel)
9 mars 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 février 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SYNT001-103
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .