天疱瘡（尋常性または落葉性）の被験者におけるSYNT001の安全性および用量設定研究
2020年1月16日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
天疱瘡（尋常性または落葉性）の被験者におけるSYNT001のフェーズ1B / 2、多施設、非盲検、安全性、および用量設定研究
これは、天疱瘡（尋常性または落葉性）の参加者に静脈内投与されたSYNT001（ALXN1830）の投与計画を決定するための多施設非盲検安全性研究でした。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、2 つのコホートを評価することを計画しました。最大 8 人の参加者が 10 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の ALXN1830 を週 5 回静脈内 (IV) 投与され (コホート 1)、最大 12 人の参加者が 3 x 30 mg/kg を投与されました。毎週の ALXN1830 IV 投与 (ローディング) に続いて、隔週で 5 x 10 mg/kg の ALXN1830 IV 投与、または ALXN1830 IV の 10 週間投与 (維持) (コホート 2)。
この研究は、参加者がコホートに登録される前に、コホート 1 の単回投与レベル (10 mg/kg) で天疱瘡患者の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および有効性が特徴付けられた後、終了しました。 2.
この研究は、スクリーニング、治療、フォローアップの 3 つの期間で構成されていました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
- Alexion Study Site
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Alexion Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
参加者は、次の基準を満たしている必要があります。
- -インフォームドコンセントフォームを読み、理解し、署名する意思があり、それができた
- -尋常性天疱瘡または落葉の文書化された診断
- 医学的に許容される避妊法を使用する必要があった
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす参加者は除外されました。
- プロトコルを遵守できなかった、または遵守したくない
- -スクリーニング前の3年間の活動的な非血液悪性腫瘍または非血液悪性腫瘍の病歴（非黒色腫皮膚がんおよび上皮内子宮頸がんを除く）
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはC型肝炎抗体陽性
- B型肝炎表面抗原陽性
- -スクリーニングから30日以内のIV免疫グロブリン治療
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬またはデバイスへの暴露
- -スクリーニングから30日以内の血漿交換または免疫吸着
- -参加者は、治験責任医師の意見では、安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある現在の病状を持っていた、研究の成功した実施を妨げている、または結果の解釈を妨げている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: ALXN1830
参加者は、ALXN1830 10 mg/kg を毎週 5 回投与されました。
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IV 注入によって管理されます。
他の名前：
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実験的：コホート 2: ALXN1830
参加者は、週に 3 回の ALXN1830 30 mg/kg の投与 (ローディング) に続いて、隔週で ALXN1830 10 mg/kg の 5 回の投与、または ALXN1830 IV の週に 10 回の投与 (維持) を受けることになっていました。
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IV 注入によって管理されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）を報告している参加者の数
時間枠：1日目（初回投与後）から112日目まで
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TEAE は、治験薬の初回投与時または初回投与後に開始する、または初回投与前に発生し、治験薬の初回投与時または投与後に重症度が悪化する有害事象 (AE) として定義されました。アップ期間。
治験責任医師または治験依頼者のいずれかの観点から、TEAE が次のいずれかの転帰をもたらした場合、TEAE は「深刻」（グレード 3）と見なされました。または正常な生活機能を実行する能力の重大な無能力または実質的な混乱、先天異常/先天性欠損症、または参加者を危険にさらした可能性があり、以前にリストされた結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性があるイベント。
因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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1日目（初回投与後）から112日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの平均総免疫グロブリン G (IgG) レベルの最大減少率
時間枠：112日目までのベースライン
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薬力学的サンプルは、研究を通して分析のために収集されました。
研究中に観察されたベースラインからの平均血清総IgGレベルの最大減少率が示されています。
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112日目までのベースライン
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ベースラインからの平均天疱瘡疾患領域指数 (PDAI) 総活動スコアの最大減少率
時間枠：112日目までのベースライン
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天疱瘡の重症度と疾患活動性は、検証済みのアンケートが利用可能な地域で PDAI を使用して測定されました。
PDAI は、治療期間とフォローアップ期間中に投与されました。
PDAI の総活動は、皮膚、粘膜、および頭皮のサブスケールのスコアで構成されていました。
研究者は、PDAI スコアを合計活動スコアで 0 から 250 ポイント (皮膚で 0 から 120、頭皮で 0 から 10、粘膜で 0 から 120) として決定しました。
スコアが高いほど、皮膚病への影響が大きいことを示しています。
研究中に観察されたベースラインからのPDAI総活動スコアの最大減少率が示されています。
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112日目までのベースライン
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ベースラインからの平均循環免疫複合体 (CIC) レベルの最大減少率
時間枠：112日目までのベースライン
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薬力学的サンプルは、研究を通して分析のために収集されました。
研究中に観察されたベースラインからの平均CICレベルの最大減少率が示されています。
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112日目までのベースライン
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ベースラインからの平均抗デスモグレイン (Dsg) 1 および 3 抗体の最大減少率
時間枠：112日目までのベースライン
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薬力学的サンプルは、研究を通して分析のために収集されました。
試験中に観察されたベースラインからの平均抗Ｄｓｇ１および３抗体の最大減少率が示されている。
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112日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月18日
一次修了 (実際)
2019年1月16日
研究の完了 (実際)
2019年1月16日
試験登録日
最初に提出
2017年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月8日
最初の投稿 (実際)
2017年3月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月16日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SYNT001-103
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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