Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SYNT001:n turvallisuutta ja annostusta koskeva tutkimus potilailla, joilla on pemphigus (Vulgaris tai Foliaceus)

torstai 16. tammikuuta 2020 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

SYNT001:n vaiheen 1B/2, monikeskus, avoin turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus potilailla, joilla on pemphigus (Vulgaris tai Foliaceus)

Tämä oli monikeskus, avoin turvallisuustutkimus, jossa määritettiin SYNT001:n (ALXN1830) annostus suonensisäisesti potilaille, joilla oli pemfigus (vulgaris tai foliaceus).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa oli tarkoitus arvioida 2 kohorttia: enintään 8 osallistujaa saa 5 viikoittaista laskimonsisäistä (IV) ALXN1830-annosta 10 milligrammaa/kg (mg/kg) (kohortti 1) ja enintään 12 osallistujaa 3 x 30 mg/kg viikoittaiset ALXN1830 IV -annokset (kuormitus) ja sen jälkeen 5 x 10 mg/kg annosta ALXN1830 IV joka toinen viikko tai 10 viikoittaista annosta ALXN1830 IV (ylläpito) (kohortti 2).

Tämä tutkimus lopetettiin sen jälkeen, kun turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka (PK), farmakodynamiikka (PD) ja teho karakterisoitiin osallistujilla, joilla oli pemfigus yhdellä annoksella (10 mg/kg) kohortissa 1, ennen kuin osallistujia otettiin mukaan kohorttiin. 2.

Tutkimus koostui kolmesta jaksosta: seulonta, hoito ja seuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Alexion Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujien on täytettävä seuraavat kriteerit päästäkseen mukaan:

  • Halusivat ja pystyivät lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen
  • Dokumentoitu pemphigus vulgaris tai foliaceus -diagnoosi
  • Heidän oli käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttivät jonkin seuraavista kriteereistä, suljettiin pois:

  • He eivät pystyneet tai halunneet noudattaa protokollaa
  • Aktiivinen ei-hematologinen pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut ei-hematologinen pahanlaatuisuus 3 vuoden aikana ennen seulontaa (ei-melanooma-ihosyöpä ja kohdunkaulan syöpä in situ)
  • Positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai hepatiitti C -vasta-aineelle
  • Positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeenille
  • IV immunoglobuliinihoito 30 päivän sisällä seulonnasta
  • Kaikki altistuminen tutkittavalle lääkkeelle tai laitteelle 30 päivän aikana ennen seulontaa
  • Plasmafereesi tai immunoadsorptio 30 päivän kuluessa seulonnasta
  • Osallistujalla oli jokin nykyinen sairaus, joka tutkijan mielestä on saattanut vaarantaa hänen turvallisuutensa tai vaatimustenmukaisuuden, estää tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai häiritä tulosten tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: ALXN1830
Osallistujat saivat 5 annosta ALXN1830 10 mg/kg annettuna viikoittain.
Lääke: ALXN1830
Annostetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
  • SYNT001
Kokeellinen: Kohortti 2: ALXN1830
Osallistujat saivat 3 annosta ALXN1830 30 mg/kg annettuna viikoittain (kuormitus), minkä jälkeen 5 annosta ALXN1830 10 mg/kg annettuna joka toinen viikko tai 10 viikoittaista annosta ALXN1830 IV (ylläpito).
Lääke: ALXN1830
Annostetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
  • SYNT001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamista haittatapahtumista ilmoittavien osallistujien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (ensimmäisen annoksen jälkeen) päivään 112
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittatapahtumaa (AE), joka alkaa ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tai esiintyy ennen ensimmäistä annosta ja pahenee vaikeudeltaan ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen hoitojakson ja sen jälkeen. ylös Kausi. TEAE katsottiin "vakavaksi" (luokka 3), jos se johti joko tutkijan tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä kyvyttömyys tai merkittävä häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai tapahtuma, joka on saattanut vaarantaa osallistujan ja on saattanut vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin aiemmin luetelluista seurauksista estämiseksi. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 (ensimmäisen annoksen jälkeen) päivään 112

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräisten kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) pitoisuuksien enimmäisprosentti laskee lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 112 asti
Farmakodynaamisia näytteitä kerättiin analysointia varten koko tutkimuksen ajan. Esitetään tutkimuksen aikana havaittu keskimääräisten seerumin kokonais-IgG-tasojen maksimi prosentuaalinen lasku lähtötasosta.
Lähtötilanne päivään 112 asti
Keskimääräisen Pemphigus-taudin alueindeksin (PDAI) kokonaisaktiivisuuspisteiden enimmäisprosentin vähennys lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 112 asti
Pemfigusin vakavuus ja taudin aktiivisuus mitattiin käyttämällä PDAI:ta alueilla, joilla oli saatavilla validoitu kyselylomake. PDAI annettiin hoitojakson ja seurantajakson aikana. PDAI:n kokonaisaktiivisuus koostui ihon, limakalvojen ja päänahan ala-asteista. Tutkija määritti PDAI-pistemääräksi 0-250 pistettä kokonaisaktiivisuuspisteille (0-120 iholle, 0-10 päänahalle ja 0-120 limakalvolle). Korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vaikutusta ihosairauksiin. Esitetään tutkimuksen aikana havaittu PDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteiden enimmäisprosentti prosentuaalinen vähennys lähtötasosta.
Lähtötilanne päivään 112 asti
Keskimääräisten verenkierrossa olevien immuunikompleksien (CIC) tasojen enimmäisprosentti aleneminen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 112 asti
Farmakodynaamisia näytteitä kerättiin analysointia varten koko tutkimuksen ajan. Esitetään tutkimuksen aikana havaittu keskimääräisten CIC-tasojen enimmäisprosentti prosentuaalinen aleneminen lähtötasosta.
Lähtötilanne päivään 112 asti
Keskimääräisten anti-desmogleiinin (Dsg) 1 ja 3 vasta-aineiden enimmäisprosenttiosuus lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 112 asti
Farmakodynaamisia näytteitä kerättiin analysointia varten koko tutkimuksen ajan. Esitetään tutkimuksen aikana havaittu keskimääräisten anti-Dsg 1- ja 3 -vasta-aineiden enimmäisprosenttinen vähennys lähtötasosta.
Lähtötilanne päivään 112 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SYNT001-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pemfigus

Kliiniset tutkimukset ALXN1830

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa