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Um estudo de segurança e determinação de dose de SYNT001 em indivíduos com pênfigo (vulgar ou foliáceo)

16 de janeiro de 2020 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1B/2, multicêntrico, aberto, segurança e determinação de dose de SYNT001 em indivíduos com pênfigo (vulgar ou foliáceo)

Este foi um estudo de segurança multicêntrico e aberto para determinar o regime de dosagem de SYNT001 (ALXN1830) administrado por via intravenosa em participantes com pênfigo (vulgar ou foliáceo).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo planejou avaliar 2 coortes: até 8 participantes para receber 5 doses intravenosas (IV) semanais de ALXN1830 a 10 miligramas/quilograma (mg/kg) (coorte 1) e até 12 participantes para receber 3 x 30 mg/kg doses semanais de ALXN1830 IV (carga) seguidas por doses de 5 x 10 mg/kg de ALXN1830 IV a cada duas semanas ou 10 doses semanais de ALXN1830 IV (manutenção) (Coorte 2).

Este estudo foi encerrado após a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia terem sido caracterizadas em participantes com pênfigo em um nível de dose única (10 mg/kg) na Coorte 1, antes de qualquer participante ser inscrito na Coorte 2.

O estudo consistiu em 3 períodos: Triagem, Tratamento e Acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Alexion Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes devem atender aos seguintes critérios para serem incluídos:

  • Estava disposto e capaz de ler, entender e assinar um formulário de consentimento informado
  • Diagnóstico documentado de pênfigo vulgar ou foliáceo
  • Foram obrigados a usar métodos contraceptivos medicamente aceitáveis

Critério de exclusão:

Os participantes que atenderam a qualquer um dos seguintes critérios foram excluídos:

  • Não puderam ou não quiseram cumprir o protocolo
  • Malignidade não hematológica ativa ou história de malignidade não hematológica nos 3 anos anteriores à triagem (exclusivo de câncer de pele não melanoma e câncer cervical in situ)
  • Positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou anticorpo para hepatite C
  • Positivo para antígeno de superfície da hepatite B
  • Tratamento com imunoglobulina IV dentro de 30 dias após a triagem
  • Qualquer exposição a um medicamento ou dispositivo experimental nos 30 dias anteriores à triagem
  • Plasmaferese ou imunoadsorção dentro de 30 dias após a triagem
  • O participante tinha qualquer condição médica atual que, na opinião do investigador, pode ter comprometido sua segurança ou adesão, impedir a condução bem-sucedida do estudo ou interferir na interpretação dos resultados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: ALXN1830
Os participantes receberam 5 doses de ALXN1830 10 mg/kg administradas semanalmente.
Medicamento: ALXN1830
Administrado por infusão IV.
Outros nomes:
  • SYNT001
Experimental: Coorte 2: ALXN1830
Os participantes deveriam receber 3 doses de ALXN1830 30 mg/kg administradas semanalmente (carga) seguidas por 5 doses de ALXN1830 10 mg/kg administradas a cada duas semanas ou 10 doses semanais de ALXN1830 IV (manutenção).
Medicamento: ALXN1830
Administrado por infusão IV.
Outros nomes:
  • SYNT001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Contagem de participantes que relataram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a primeira dose) até o Dia 112
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso (EA) que começa na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento em estudo ou ocorre antes da primeira dose e piora em gravidade após a primeira dose do medicamento em estudo, durante o Período de Tratamento e Acompanhamento Período acima. Um TEAE foi considerado "grave" (Grau 3) se, na visão do investigador ou patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, evento adverso a medicamento com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, ou incapacidade significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida, anomalia congênita/defeito congênito ou um evento que pode ter prejudicado o participante e pode ter exigido intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados anteriormente. Um resumo de eventos adversos graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Dia 1 (após a primeira dose) até o Dia 112

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução Percentual Máxima dos Níveis Totais Médios de Imunoglobulina G (IgG) da Linha de Base
Prazo: Linha de base até o dia 112
Amostras farmacodinâmicas foram coletadas para análise ao longo do estudo. É apresentada a redução percentual máxima dos níveis séricos totais de IgG médios desde a linha de base observada durante o estudo.
Linha de base até o dia 112
Redução Percentual Máxima no Índice Médio de Área de Doença de Pênfigo (PDAI) Pontuação Total de Atividade Desde a Linha de Base
Prazo: Linha de base até o dia 112
A gravidade do pênfigo e a atividade da doença foram medidas usando o PDAI em regiões onde um questionário validado estava disponível. O PDAI foi administrado durante o Período de Tratamento e o Período de Acompanhamento. A atividade total do PDAI foi composta por pontuações para as subescalas de pele, membrana mucosa e couro cabeludo. O investigador determinou um escore PDAI de 0 a 250 pontos para o escore de atividade total (0 a 120 para pele, 0 a 10 para couro cabeludo e 0 a 120 para mucosa). Uma pontuação mais alta indica maior impacto na doença de pele. A redução percentual máxima na pontuação de atividade total de PDAI desde a linha de base observada durante o estudo é apresentada.
Linha de base até o dia 112
Redução percentual máxima dos níveis médios de complexos imunes circulantes (CIC) desde a linha de base
Prazo: Linha de base até o dia 112
Amostras farmacodinâmicas foram coletadas para análise ao longo do estudo. A redução percentual máxima dos níveis médios de CIC desde a linha de base observada durante o estudo é apresentada.
Linha de base até o dia 112
Redução Percentual Máxima da Média de Anticorpos Anti-Desmogleína (Dsg) 1 e 3 da Linha de Base
Prazo: Linha de base até o dia 112
Amostras farmacodinâmicas foram coletadas para análise ao longo do estudo. A redução percentual máxima de anticorpos anti-Dsg 1 e 3 médios da linha de base observada durante o estudo é apresentada.
Linha de base até o dia 112

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

16 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

16 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de março de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de fevereiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de janeiro de 2020

Última verificação

1 de janeiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SYNT001-103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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