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Uno studio sulla sicurezza e sulla ricerca della dose di SYNT001 in soggetti con pemfigo (volgare o fogliaceo)

16 gennaio 2020 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1B/2, multicentrico, in aperto, sulla sicurezza e sulla determinazione della dose di SYNT001 in soggetti con pemfigo (volgare o fogliaceo)

Questo era uno studio di sicurezza multicentrico in aperto per determinare il regime posologico di SYNT001 (ALXN1830) somministrato per via endovenosa nei partecipanti con pemfigo (vulgaris o foliaceo).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio prevedeva di valutare 2 coorti: fino a 8 partecipanti per ricevere 5 dosi settimanali per via endovenosa (IV) di ALXN1830 a 10 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) (Coorte 1) e fino a 12 partecipanti per ricevere 3 x 30 mg/kg dosi settimanali di ALXN1830 IV (carico) seguite da 5 dosi da 10 mg/kg di ALXN1830 IV a settimane alterne o 10 dosi settimanali di ALXN1830 IV (mantenimento) (Coorte 2).

Questo studio è stato terminato dopo che la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia sono state caratterizzate nei partecipanti con pemfigo a un livello di dose singola (10 mg/kg) nella Coorte 1, prima che i partecipanti fossero arruolati nella Coorte 2.

Lo studio consisteva in 3 periodi: screening, trattamento e follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Alexion Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri per essere inclusi:

  • Erano disposti e in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di consenso informato
  • Diagnosi documentata di pemfigo volgare o foliaceo
  • È stato richiesto di utilizzare una contraccezione accettabile dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

Sono stati esclusi i partecipanti che soddisfano uno dei seguenti criteri:

  • Non sono stati in grado o non hanno voluto rispettare il protocollo
  • Tumore maligno non ematologico attivo o anamnesi di tumore maligno non ematologico nei 3 anni precedenti lo screening (esclusi carcinoma cutaneo non melanoma e carcinoma cervicale in situ)
  • Positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o per l'anticorpo dell'epatite C
  • Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B
  • Trattamento con immunoglobuline EV entro 30 giorni dallo screening
  • Qualsiasi esposizione a un farmaco o dispositivo sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening
  • Plasmaferesi o immunoassorbimento entro 30 giorni dallo screening
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe averne compromesso la sicurezza o la conformità, precludere il buon esito dello studio o interferire con l'interpretazione dei risultati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: ALXN1830
I partecipanti hanno ricevuto 5 dosi di ALXN1830 10 mg/kg somministrate settimanalmente.
Droga: ALXN1830
Somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • SYNT001
Sperimentale: Coorte 2: ALXN1830
I partecipanti dovevano ricevere 3 dosi di ALXN1830 30 mg/kg somministrate settimanalmente (carico) seguite da 5 dosi di ALXN1830 10 mg/kg somministrate a settimane alterne o 10 dosi settimanali di ALXN1830 IV (mantenimento).
Droga: ALXN1830
Somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • SYNT001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dopo la prima dose) al giorno 112
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) che inizia durante o dopo la prima dose del farmaco in studio o si verifica prima della prima dose e peggiora in gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio, durante il periodo di trattamento e il follow- su Periodo. Un TEAE è stato considerato "serio" (grado 3) se, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, ha provocato uno dei seguenti esiti: decesso, evento avverso da farmaco potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, persistente o significativa incapacità o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita, anomalia congenita/difetto alla nascita o un evento che potrebbe aver messo a repentaglio il partecipante e potrebbe aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti precedentemente elencati. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 (dopo la prima dose) al giorno 112

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale massima dei livelli medi totali di immunoglobulina G (IgG) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 112
I campioni farmacodinamici sono stati raccolti per l'analisi durante lo studio. Viene presentata la riduzione percentuale massima dei livelli sierici totali medi di IgG rispetto al basale osservata durante lo studio.
Basale fino al giorno 112
Riduzione percentuale massima del punteggio di attività totale medio dell'indice di area della malattia del pemfigo (PDAI) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 112
La gravità del pemfigo e l'attività della malattia sono state misurate utilizzando il PDAI nelle regioni in cui era disponibile un questionario convalidato. Il PDAI è stato somministrato durante il periodo di trattamento e il periodo di follow-up. L'attività totale del PDAI comprendeva i punteggi per le sottoscale della pelle, delle mucose e del cuoio capelluto. Lo sperimentatore ha determinato un punteggio PDAI compreso tra 0 e 250 punti per il punteggio di attività totale (da 0 a 120 per la pelle, da 0 a 10 per il cuoio capelluto e da 0 a 120 per la mucosa). Un punteggio più alto indicava un impatto maggiore sulla malattia della pelle. Viene presentata la riduzione percentuale massima del punteggio di attività totale PDAI rispetto al basale osservata durante lo studio.
Basale fino al giorno 112
Riduzione percentuale massima dei livelli medi di immunocomplessi circolanti (CIC) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 112
I campioni farmacodinamici sono stati raccolti per l'analisi durante lo studio. Viene presentata la riduzione percentuale massima dei livelli medi di CIC rispetto al basale osservata durante lo studio.
Basale fino al giorno 112
Riduzione percentuale massima degli anticorpi anti-desmogleina (Dsg) 1 e 3 medi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 112
I campioni farmacodinamici sono stati raccolti per l'analisi durante lo studio. Viene presentata la percentuale massima di riduzione degli anticorpi anti-Dsg 1 e 3 rispetto al basale osservata durante lo studio.
Basale fino al giorno 112

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

16 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

16 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SYNT001-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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