En säkerhets- och dossökningsstudie av SYNT001 hos personer med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)
16 januari 2020 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 1B/2, multicenter, öppen etikett, säkerhet och dossökningsstudie av SYNT001 i försökspersoner med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)
Detta var en multicenter, öppen säkerhetsstudie för att fastställa dosregimen för SYNT001 (ALXN1830) administrerad intravenöst till deltagare med pemphigus (vulgaris eller foliaceus).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie planerade att utvärdera 2 kohorter: upp till 8 deltagare för att få 5 veckovisa intravenösa (IV) doser av ALXN1830 med 10 milligram/kilogram (mg/kg) (kohort 1) och upp till 12 deltagare för att få 3 x 30 mg/kg veckodoser av ALXN1830 IV (laddning) följt av 5 x 10 mg/kg doser av ALXN1830 IV varannan vecka eller 10 veckodoser av ALXN1830 IV (underhåll) (Kohort 2).
Denna studie avslutades efter att säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och effekt karakteriserades hos deltagare med pemfigus vid en enkeldosnivå (10 mg/kg) i kohort 1, innan några deltagare registrerades i kohort 2.
Studien bestod av 3 perioder: screening, behandling och uppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
- Alexion Study Site
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Alexion Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare måste uppfylla följande kriterier för att inkluderas:
- Var villiga och kunde läsa, förstå och underteckna ett informerat samtyckesformulär
- Dokumenterad diagnos av pemphigus vulgaris eller foliaceus
- Krävdes att använda medicinskt godtagbara preventivmedel
Exklusions kriterier:
Deltagare som uppfyller något av följande kriterier exkluderades:
- Kunde inte eller ville följa protokollet
- Aktiv icke-hematologisk malignitet eller historia av icke-hematologisk malignitet under de 3 åren före screening (exklusive icke-melanom hudcancer och livmoderhalscancer in situ)
- Positivt för humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit C-antikropp
- Positivt för hepatit B ytantigen
- IV immunglobulinbehandling inom 30 dagar efter screening
- All exponering för ett prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före screening
- Plasmaferes eller immunadsorption inom 30 dagar efter screening
- Deltagaren hade något aktuellt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan ha äventyrat deras säkerhet eller efterlevnad, förhindrat framgångsrikt genomförande av studien eller stör tolkningen av resultaten
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1: ALXN1830
Deltagarna fick 5 doser av ALXN1830 10 mg/kg administrerade varje vecka.
|
Administreras via IV-infusion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2: ALXN1830
Deltagarna skulle få 3 doser ALXN1830 30 mg/kg administrerat varje vecka (laddning) följt av 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administrerat varannan vecka eller 10 veckodoser av ALXN1830 IV (underhåll).
|
Administreras via IV-infusion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som rapporterar behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 (efter första dosen) till och med dag 112
|
En TEAE definierades som varje biverkning (AE) som börjar på eller efter den första dosen av studieläkemedlet eller inträffar före den första dosen och förvärras i svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studieläkemedlet, under behandlingsperioden och efterföljande upp Period.
En TEAE ansågs vara "allvarlig" (grad 3) om den, enligt antingen utredaren eller sponsorns uppfattning, resulterade i något av följande resultat: död, livshotande biverkning av läkemedel, sjukhusvistelse på slutenvård eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt eller en händelse som kan ha äventyrat deltagaren och kan ha krävt medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av de tidigare angivna resultaten.
En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
|
Dag 1 (efter första dosen) till och med dag 112
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal procentminskning av genomsnittliga totala immunoglobulin G (IgG)-nivåer från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med dag 112
|
Farmakodynamiska prover samlades in för analys under hela studien.
Den maximala procentuella minskningen av genomsnittliga totala IgG-nivåer i serum från baslinjen som observerats under studien presenteras.
|
Baslinje till och med dag 112
|
|
Maximal procentuell minskning av medelvärde för Pemphigus Disease Area Index (PDAI) Totalt aktivitetsresultat från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med dag 112
|
Pemphigus svårighetsgrad och sjukdomsaktivitet mättes med hjälp av PDAI i regioner där ett validerat frågeformulär fanns tillgängligt.
PDAI administrerades under behandlingsperioden och uppföljningsperioden.
PDAI totala aktivitet bestod av poäng för hud, slemhinnor och hårbotten subskalor.
Utredaren fastställde ett PDAI-poäng som 0 till 250 poäng för total aktivitetspoäng (0 till 120 för hud, 0 till 10 för hårbotten och 0 till 120 för slemhinna).
En högre poäng indikerade högre påverkan på hudsjukdomar.
Den maximala procentuella minskningen av PDAI totala aktivitetspoäng från baslinjen som observerats under studien presenteras.
|
Baslinje till och med dag 112
|
|
Maximal procentuell minskning av medelnivåer av cirkulerande immunkomplex (CIC) från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med dag 112
|
Farmakodynamiska prover samlades in för analys under hela studien.
Den maximala procentuella minskningen av genomsnittliga CIC-nivåer från baslinjen som observerats under studien presenteras.
|
Baslinje till och med dag 112
|
|
Maximal procentuell minskning av genomsnittliga anti-desmoglein (Dsg) 1 och 3 antikroppar från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med dag 112
|
Farmakodynamiska prover samlades in för analys under hela studien.
Den maximala procentuella minskningen av genomsnittliga anti-Dsg 1- och 3-antikroppar från baslinjen som observerats under studien presenteras.
|
Baslinje till och med dag 112
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 juli 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
16 januari 2019
Avslutad studie (Faktisk)
16 januari 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 mars 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 mars 2017
Första postat (Faktisk)
9 mars 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 februari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 januari 2020
Senast verifierad
1 januari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SYNT001-103
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .