Bruk av aktuell flytende diklofenak etter lasermikroporering av kutane nevrofibromer hos pasienter med NF1

Inklusjonskriterier:

• Voksne av begge kjønn, mellom 18 og 65 år;
• NF1, diagnostisert klinisk av en nevrolog, hudlege eller annen spesialist med kunnskap om sykdommen, og definert som:

En kjent mutasjon i genet som koder for nevrofibromin

eller tilstedeværelsen av 2 av følgende 7 kliniske manifestasjoner av NF1:

• ≥ 6 café-au-lait macules på kroppen med diametre større enn 15 mm i største diameter;
• to eller flere nevrofibromer av hvilken som helst type eller ett plexiformt nevrofibrom
• inguinal eller aksillær fregning
• to eller flere Lisch-knuter (iris hamartomas)
• optisk gliom
• en distinkt beinlesjon, slik som sphenoid vingedysplasi, pseudoartrose i tibia, makrocefali eller skoliose
• en førstegrads slektning med NF1
• Tilstedeværelse av 4 eller flere kutane nevrofibromer som måler 0,5-1,2 cm i største diameter, tilstede på thorax/abdomen eller øvre eller nedre lemmer;
• Hvis en kvinne i fertil alder er villig til å bruke en medisinsk akseptabel form for prevensjon (etter etterforskerens vurdering) i løpet av studien;
• Er i stand til å forstå skjemaet for informert samtykke som beskriver risikoene ved denne studien, og signerer frivillig samtykkedokumentet;
• Kan forstå og etterleve kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Kirurgisk, medisinsk eller undersøkende behandling for noen av de 6 målkutane nevrofibromene som skal evalueres i studien innen tre måneder før baseline-besøket;
• Aktiv infeksjon (bakteriell, viral eller sopp) som krever systemiske antibiotika innen to uker etter baseline-besøket;
• Graviditet eller amming;
• Immunkompromittert på grunn av en medisinsk tilstand;
• Kjent overfølsomhet overfor diklofenak eller andre NSAIDs;
• Kjent overfølsomhet for aspirin;
• har en kjent overfølsomhet overfor mannitol, natriummetabisulfitt, benzylalkohol eller propylenglykol;
• Kjent overfølsomhet for lidokain;
• For tiden mottar eller har mottatt med 2 ukers screening et NSAID (inkludert diklofenak), en COX-2-hemmer, ciklosporin, metotreksat, et oralt antidiabetika, litium, digoksin, diuretika, antikoagulantia (som warfarin) eller et kinolonantibiotikum ; bortsett fra intralesjonell diklofenak, vil disse medisinene ikke være tillatt under studien; lavdose aspirin brukt for kardiobeskyttende effekter vil være tillatt;
• Enhver historie med lever- (inkludert leverporfyri) eller nyresykdom som resulterer i pågående nedsatt lever- eller nyrefunksjon;
• Anamnese med blødnings-/koagulasjonsforstyrrelser;
• Anamnese med gastrointestinal (mage eller tarm) sårsykdom, Crohns sykdom eller ulcerøs kolitt;
• Laboratorieundersøkelse ved screening som avslører etter etterforskerens mening betydelig, ustabil og/eller ubehandlet nyre-, lever- eller metabolsk sykdom/dysfunksjon;
• Antall hvite blodlegemer ved screening som er mindre enn 3000, eller et antall blodplater ved screening som er mindre enn 150 000;
• Laboratorieevaluering ved screening som viser hemoglobin lavere enn den nedre normalgrensen for laboratoriet som benyttes;
• Under behandling for en medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre sikkerheten til den eksperimentelle behandlingen eller med evalueringen av effekt, inkludert men ikke begrenset til kardiovaskulær og/eller luftveissykdom;
• Forsøkspersonen er ikke, etter etterforskerens oppfatning, i stand til å gi informert samtykke til å delta i studien;
• Forsøkspersonen har mottatt en undersøkelsesbehandling eller prosedyre av en eller annen grunn innen 30 dager før screening.