Användning av aktuell flytande diklofenak efter lasermikroporering av kutana neurofibromer hos patienter med NF1

Inklusionskriterier:

• Vuxna av båda könen, mellan 18 och 65 år;
• NF1, diagnostiserad kliniskt av en neurolog, hudläkare eller annan specialist med kunskap om sjukdomen och definierad som:

En känd mutation i genen som kodar för neurofibromin

eller närvaron av 2 av följande 7 kliniska manifestationer av NF1:

• ≥ 6 café-au-lait macules på kroppen med diametrar större än 15 mm i den största diametern;
• två eller flera neurofibrom av vilken typ som helst eller ett plexiformt neurofibrom
• inguinal eller axillär fräknar
• två eller flera Lisch nodules (iris hamartomas)
• optiskt gliom
• en distinkt benskada, såsom sphenoid vingdysplasi, pseudoartros i skenbenet, makrocefali eller skolios
• en första gradens släkting med NF1
• Närvaro av 4 eller fler kutana neurofibromer som mäter 0,5-1,2 cm i största diameter, närvarande på bröstkorg/buk eller övre eller nedre extremiteter;
• Om en kvinna i fertil ålder är villig att använda en medicinskt acceptabel form av preventivmedel (enligt utredarens bedömning) under hela studien;
• Kan förstå formuläret för informerat samtycke som beskriver riskerna med denna studie och undertecknar frivilligt dokumentet för informerat samtycke;
• Kan förstå och följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

• Kirurgisk, medicinsk eller undersökande behandling för något av de 6 målkutana neurofibromen som ska utvärderas i studien inom tre månader före baslinjebesöket;
• Aktiv infektion (bakteriell, viral eller svamp) som kräver systemisk antibiotika inom två veckor efter baslinjebesöket;
• Graviditet eller amning;
• Immunförsvagad på grund av ett medicinskt tillstånd;
• Känd överkänslighet mot diklofenak eller något annat NSAID;
• Känd överkänslighet mot aspirin;
• har en känd överkänslighet mot mannitol, natriummetabisulfit, bensylalkohol eller propylenglykol;
• Känd överkänslighet mot lidokain;
• Får för närvarande eller har fått med 2 veckors screening ett NSAID (inklusive diklofenak), en COX-2-hämmare, ciklosporin, metotrexat, ett oralt antidiabetiker, litium, digoxin, diuretika, antikoagulantia (som warfarin) eller ett kinolonantibiotikum ; förutom intralesional diklofenak kommer dessa mediciner inte att tillåtas under studien; lågdos aspirin som används för hjärtskyddande effekter kommer att tillåtas;
• Någon historia av lever- (inklusive leverporfyri) eller njursjukdom som resulterar i pågående nedsatt lever- eller njurfunktion;
• Historik av en blödnings-/koagulationsstörning;
• Historik av gastrointestinala (mag eller tarm) sårsjukdomar, Crohns sjukdom eller ulcerös kolit;
• Laboratorieundersökning vid screening som enligt utredaren avslöjar signifikant, instabil och/eller obehandlad njur-, lever- eller metabolisk sjukdom/dysfunktion;
• Antal vita blodkroppar vid screening som är mindre än 3000, eller ett trombocytantal vid screening som är mindre än 150 000;
• Laboratorieutvärdering vid screening som visar att hemoglobinet är lägre än den nedre normalgränsen för det använda laboratoriet;
• Under behandling för ett medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa säkerheten för den experimentella behandlingen eller med utvärderingen av effekten, inklusive men inte begränsat till hjärt- och kärlsjukdomar och/eller luftvägssjukdomar;
• Försökspersonen är inte, enligt utredarens uppfattning, kapabel att ge informerat samtycke till att delta i studien;
• Försökspersonen har fått en undersökningsterapi eller -ingrepp av någon anledning inom 30 dagar före screening.