Helyi folyékony diklofenak alkalmazása bőr neurofibrómák lézeres mikroporációját követően NF1-ben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Mindkét nemű felnőttek, 18 és 65 év közöttiek;
• NF1, amelyet egy neurológus, bőrgyógyász vagy más, a betegségben jártas szakember klinikailag diagnosztizált, és a következőképpen határozható meg:

Ismert mutáció a neurofibromint kódoló génben

vagy az NF1 alábbi 7 klinikai megnyilvánulása közül kettőnek jelenléte:

• ≥ 6 café-au-lait makula a testen, amelyek átmérője nagyobb, mint 15 mm a legnagyobb átmérőben;
• két vagy több bármilyen típusú neurofibroma vagy egy plexiform neurofibroma
• inguinalis vagy hónalj szeplők
• két vagy több Lisch-csomó (iris hamartoma)
• optikai glioma
• különálló csontos elváltozás, például sphenoid szárny diszplázia, a sípcsont pszeudoarthrosisa, makrokefália vagy gerincferdülés
• NF1-es elsőfokú rokona
• 4 vagy több, legnagyobb átmérőjű, 0,5-1,2 cm átmérőjű bőr neurofibroma jelenléte a mellkason/hason vagy a felső vagy alsó végtagokon;
• Ha egy fogamzóképes nő hajlandó orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmazni (a vizsgáló megítélése szerint) a vizsgálat időtartama alatt;
• Képes megérteni a jelen tanulmány kockázatait leíró tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, és önként aláírja a beleegyező nyilatkozatot;
• Képes megérteni és betartani a protokoll követelményeit.

Kizárási kritériumok:

• Sebészeti, orvosi vagy kivizsgálási kezelés a vizsgálatban értékelendő 6 megcélzott bőr neurofibróma bármelyikére a kiindulási vizit előtt három hónapon belül;
• Aktív fertőzés (bakteriális, vírusos vagy gombás), amely szisztémás antibiotikumot igényel az alaplátogatástól számított két héten belül;
• Terhesség vagy szoptatás;
• Egészségi állapot miatt csökkent immunitás;
• ismert túlérzékenység a diklofenakkal vagy bármely más NSAID-mal szemben;
• Az aszpirinnel szembeni ismert túlérzékenység;
• ismert túlérzékenysége mannittal, nátrium-metabiszulfittal, benzil-alkohollal vagy propilénglikollal szemben;
• Lidokainnal szembeni ismert túlérzékenység;
• Jelenleg vagy 2 hetes szűrés után kapott NSAID-t (beleértve a diklofenakot), COX-2-gátlót, ciklosporint, metotrexátot, orális antidiabetikumot, lítiumot, digoxint, vízhajtót, véralvadásgátlót (például warfarint) vagy kinolon antibiotikumot. ; az intraléziós diklofenak kivételével ezek a gyógyszerek nem megengedettek a vizsgálat során; szívvédő hatású kis dózisú aszpirin megengedett;
• Bármilyen májbetegség (beleértve a májporfíriát is) vagy vesebetegség anamnézisében, amely folyamatos máj- vagy vesefunkció-károsodást okoz;
• Vérzési/alvadási zavar a kórtörténetben;
• Gyomor-bélrendszeri (gyomor- vagy bélrendszeri) fekélybetegség, Crohn-betegség vagy fekélyes vastagbélgyulladás anamnézisében;
• Szűréskor végzett laboratóriumi vizsgálat, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős, instabil és/vagy kezeletlen vese-, máj- vagy anyagcsere-betegséget/diszfunkciót tár fel;
• 3000-nél kisebb fehérvérsejtszám vagy 150000-nél kisebb vérlemezkeszám a szűréskor;
• Laboratóriumi értékelés a szűrés során, amely azt mutatja, hogy a hemoglobin alacsonyabb, mint az alkalmazott laboratórium normálértékének alsó határa;
• Olyan egészségügyi állapot kezelése alatt, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a kísérleti kezelés biztonságosságát vagy a hatékonyság értékelését, ideértve, de nem kizárólagosan a szív- és érrendszeri és/vagy légúti betegségeket;
• Az alany a vizsgáló véleménye szerint nem képes tájékozott beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez;
• Az alany bármilyen okból kivizsgáló terápiában vagy eljárásban részesült a szűrést megelőző 30 napon belül.