Uso di Diclofenac liquido topico dopo microporazione laser di neurofibromi cutanei in pazienti con NF1

Criterio di inclusione:

• Adulti di entrambi i sessi, di età compresa tra 18 e 65 anni;
• NF1, diagnosticata clinicamente da un neurologo, dermatologo o altro specialista esperto della malattia e definita come:

Una mutazione nota nel gene che codifica per la neurofibromina

o, la presenza di 2 delle seguenti 7 manifestazioni cliniche di NF1:

• ≥ 6 macchie caffè-latte sul corpo con diametro superiore a 15 mm nel diametro maggiore;
• due o più neurofibromi di qualsiasi tipo o un neurofibroma plessiforme
• lentiggini inguinali o ascellari
• due o più noduli di Lisch (amartomi dell'iride)
• glioma ottico
• una lesione ossea distinta, come la displasia dell'ala sfenoidale, la pseudoartrosi della tibia, la macrocefalia o la scoliosi
• un parente di primo grado con NF1
• Presenza di 4 o più neurofibromi cutanei di diametro massimo 0,5-1,2 cm, presenti su torace/addome o arti superiori o inferiori;
• Se una donna in età fertile, è disposta a utilizzare una forma di contraccezione accettabile dal punto di vista medico (a giudizio dello sperimentatore) per la durata dello studio;
• È in grado di comprendere il modulo di consenso informato che descrive i rischi di questo studio e firma volontariamente il documento di consenso informato;
• È in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

• Trattamento chirurgico, medico o sperimentale per uno qualsiasi dei 6 neurofibromi cutanei bersaglio da valutare nello studio entro tre mesi prima della visita di riferimento;
• Infezione attiva (batterica, virale o fungina) che richiede antibiotici sistemici entro due settimane dalla visita di riferimento;
• Gravidanza o allattamento;
• Immunocompromesso a causa di una condizione medica;
• Ipersensibilità nota al diclofenac o a qualsiasi altro FANS;
• Ipersensibilità nota all'aspirina;
• ha una nota ipersensibilità al mannitolo, al metabisolfito di sodio, all'alcool benzilico o al glicole propilenico;
• Ipersensibilità nota alla lidocaina;
• Riceve attualmente o ha ricevuto con 2 settimane di screening un FANS (incluso diclofenac), un inibitore della COX-2, ciclosporina, metotrexato, un antidiabetico orale, litio, digossina, diuretici, anticoagulanti (come warfarin) o un antibiotico chinolonico ; ad eccezione del diclofenac intralesionale, questi farmaci non saranno consentiti durante lo studio; sarà consentita l'aspirina a basso dosaggio utilizzata per effetti cardioprotettivi;
• Qualsiasi storia di malattia epatica (inclusa la porfiria epatica) o renale con conseguente compromissione della funzionalità epatica o renale in corso;
• Storia di un disturbo della coagulazione/emorragia;
• Storia di ulcera gastrointestinale (gastrica o intestinale), morbo di Crohn o colite ulcerosa;
• Esame di laboratorio allo screening che rivela, a giudizio dello sperimentatore, una malattia/disfunzione renale, epatica o metabolica significativa, instabile e/o non trattata;
• Conta dei globuli bianchi allo screening inferiore a 3000 o conta piastrinica allo screening inferiore a 150.000;
• Valutazione di laboratorio allo screening che mostra l'emoglobina inferiore al limite inferiore della norma per il laboratorio utilizzato;
• In trattamento per una condizione medica che, a parere dello sperimentatore, può interferire con la sicurezza del trattamento sperimentale o con la valutazione dell'efficacia, incluse ma non limitate a malattie cardiovascolari e/o respiratorie;
• Il soggetto non è, a parere dello sperimentatore, in grado di dare il consenso informato a partecipare allo studio;
• - Il soggetto ha ricevuto una terapia o procedura sperimentale per qualsiasi motivo entro 30 giorni prima dello screening.