Použití topického kapalného diklofenaku po laserové mikroporaci kožních neurofibromů u pacientů s NF1

Kritéria pro zařazení:

• Dospělí obou pohlaví ve věku od 18 do 65 let;
• NF1, klinicky diagnostikovaná neurologem, dermatologem nebo jiným specialistou obeznámeným s onemocněním a definovaná jako:

Známá mutace v genu kódujícím neurofibromin

nebo přítomnost 2 z následujících 7 klinických projevů NF1:

• ≥ 6 café-au-lait macul na těle s průměrem větším než 15 mm v největším průměru;
• dva nebo více neurofibromů jakéhokoli typu nebo jeden plexiformní neurofibrom
• inguinální nebo axilární piha
• dva nebo více Lischových uzlů (hamartomy duhovky)
• optický gliom
• zřetelná kostní léze, jako je dysplazie sfénoidního křídla, pseudoartróza tibie, makrocefalie nebo skolióza
• příbuzný prvního stupně s NF1
• Přítomnost 4 nebo více kožních neurofibromů o velikosti 0,5-1,2 cm v největším průměru, přítomných na hrudníku/břichu nebo horních nebo dolních končetinách;
• Pokud je žena ve fertilním věku ochotna používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce (podle úsudku zkoušejícího) po dobu trvání studie;
• Je schopen porozumět formuláři informovaného souhlasu popisujícímu rizika této studie a dobrovolně podepíše dokument informovaného souhlasu;
• Je schopen porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.

Kritéria vyloučení:

• Chirurgická, lékařská nebo vyšetřovací léčba kteréhokoli ze 6 cílových kožních neurofibromů, které mají být hodnoceny ve studii během tří měsíců před základní návštěvou;
• Aktivní infekce (bakteriální, virová nebo plísňová) vyžadující systémová antibiotika do dvou týdnů od výchozí návštěvy;
• Těhotenství nebo kojení;
• Imunokompromitovaná kvůli zdravotnímu stavu;
• Známá přecitlivělost na diklofenak nebo jiné NSAID;
• Známá přecitlivělost na aspirin;
• má známou přecitlivělost na mannitol, disiřičitan sodný, benzylalkohol nebo propylenglykol;
• Známá přecitlivělost na lidokain;
• V současné době dostává nebo dostával po 2 týdnech screeningu NSAID (včetně diklofenaku), inhibitor COX-2, cyklosporin, methotrexát, perorální antidiabetikum, lithium, digoxin, diuretika, antikoagulancia (jako je warfarin) nebo chinolonové antibiotikum ; kromě intralezionálního diklofenaku nebudou tyto léky během studie povoleny; budou povoleny nízké dávky aspirinu používaného pro kardioprotektivní účinky;
• Jakékoli onemocnění jater (včetně jaterní porfyrie) nebo ledvin v anamnéze vedoucí k pokračující snížené funkci jater nebo ledvin;
• Poruchy krvácení/koagulace v anamnéze;
• Anamnéza gastrointestinálního (žaludečního nebo střevního) vředového onemocnění, Crohnovy choroby nebo ulcerózní kolitidy;
• Laboratorní vyšetření při screeningu, které podle názoru zkoušejícího odhalí významné, nestabilní a/nebo neléčené ledvinové, jaterní nebo metabolické onemocnění/dysfunkci;
• počet bílých krvinek při screeningu nižší než 3000 nebo počet krevních destiček při screeningu nižší než 150 000;
• Laboratorní hodnocení při screeningu, které ukazuje hemoglobin nižší než spodní hranice normálu pro používanou laboratoř;
• Při léčbě zdravotního stavu, který podle názoru zkoušejícího může interferovat s bezpečností experimentální léčby nebo s hodnocením účinnosti, včetně, ale bez omezení na kardiovaskulární a/nebo respirační onemocnění;
• Subjekt není podle názoru zkoušejícího schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii;
• Subjekt dostal zkoumanou terapii nebo proceduru z jakéhokoli důvodu během 30 dnů před screeningem.