Tilsynelatende livstruende hendelser, plutselig spedbarnsdødssyndrom og muskarine reseptorer (iALTE)
28. juni 2022 oppdatert av: University Hospital, Strasbourg, France
Tilsynelatende livstruende hendelser (ALTE) hos spedbarn fører ofte til alvorlige nevrologiske komplikasjoner eller plutselig død.
I slike situasjoner har kardiopediater og intensivleger ingen spesifikk diagnose eller behandling.
I en nylig translasjonsforskning (INSERM-DHOS) har teamet vårt rapportert en myokardial abnormitet i en kaninmodell av vagal hyperreaktivitet som også er tilstede i menneskehjerter til spedbarn som er døde av plutselig død, dvs. økt M2 muskarine reseptorer (M2R) tetthet assosiert med kompenserende økt enzymatisk aktivitet og overekspresjon av acetylkolinesterase (AchE).
I en nylig PHRC-I-studie (artikkel under forberedelse) har disse abnormitetene også blitt observert i blodet til pasienter, spedbarn så vel som voksne, som viser alvorlige vagale synkoper.
Vi observerte, enda viktigere, lignende abnormiteter hos spedbarn under 1 år med svært alvorlig idiopatisk ALTE (iALTE) sammenlignet med normale forsøkspersoner og med pasienter som presenterte ALTE med identifiserte etiologier (JAMA Pediatric, mai 2016).
Målet med denne nåværende studien er å validere overekspresjonen av M2R som en markør for risiko for iALTE hos spedbarn under 1 år.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pascal BOUSQUET, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 (0)3 68 85 33 89
- E-post: pascal.bousquet@unistra.fr
Studiesteder
-
-
-
Besançon, Frankrike, 25030
- Har ikke rekruttert ennå
- Pediatric Intensive Care unit/Emergency unit - Besançon University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Gérard THIRIEZ, MD PhD
- E-post: gerard.thiriez@univ-fcomte.fr
-
Nancy, Frankrike, 54500
- Rekruttering
- Pediatric Intensive Care Unit - Brabois Hospital - Nancy University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Mathieu MARIA
- E-post: m.maria@chru-nancy.fr
-
Reims, Frankrike, 51092
- Rekruttering
- Pediatric unit - Maison Blanche Hospital - Reims University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Ahmad AKHAVI
- E-post: aakhavi@chu-reims.fr
-
Strasbourg, Frankrike, 67200
- Rekruttering
- Pediatric intensive care unit/ Pediatric unit- Strasbourg University Hospital - Hautepierre Hospital
-
Ta kontakt med:
- Charlie DE MELO, MD
- E-post: charlie.demelo@chru-strasbourg.fr
-
Hovedetterforsker:
- Charlie DE MELO, MD
-
Underetterforsker:
- Angelo LIVOLSI, MD
-
Underetterforsker:
- Pauline HELMS, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 uker til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Spedbarn i alderen 28 dager til 12 måneder, med alvorlige synkoper som krever medisinsk behandling, innlagt på en pediatrisk intensivavdeling eller pediatriske nødsituasjoner
- Samtykke signert og datert av de juridiske representantene
- Pasienter tilknyttet et trygdesystem
Ekskluderingskriterier:
- Spedbarn med kjente kardiovaskulære, nevrologiske, smittsomme, toksiske eller metabolske patologier før innmelding (før synkope)
- Person på medisin i mer enn 3 måneder før påmelding
- Umulig å informere de juridiske representantene tydelig (forståelsesproblemer)
- Emne i eksklusjonsperiode for klinisk utprøving (tidligere eller nåværende studie)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: ALTE gruppe
Spedbarn i alderen mellom 28 dager og 12 måneder med alvorlig(e) synkope(r) som krever sykehusinnleggelse, som en årsak ble identifisert under sykehusinnleggelse.
|
Standard styring av ALTE
|
|
Annen: iALTE-gruppen
Spedbarn i alderen mellom 28 dager og 12 måneder med en eller flere alvorlige synkoper som krever sykehusinnleggelse, som det ikke ble funnet noen etiologi for under sykehusinnleggelsen.
|
Standard styring av ALTE
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Muskarin M2-reseptor-mRNA-uttrykk i blod
Tidsramme: Ved innleggelse på sykehus, innen 24 timer etter inkludering i studien
|
Blodprøven vil bli tatt senest 24 timer etter inkluderingen i studien og vil bli frosset til sentralisert analyse. En qRT-PCR vil bli utført for kvantifisering av CHRM2-genekspresjon i blod (mRNA-ekspresjon). Interimanalyse med de 7-8 første prøvene per gruppe samlet. Sluttanalyse med alle prøver ved studiens avslutning. |
Ved innleggelse på sykehus, innen 24 timer etter inkludering i studien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Acetylkolinesterase-mRNA-uttrykk i blod
Tidsramme: Ved innleggelse på sykehus, innen 24 timer etter inkludering i studien.
|
Blodprøven vil bli tatt senest 24 timer etter inkluderingen i studien og vil bli frosset inntil sentralisert analyse. En qRT-PCR vil bli utført for kvantifisering av ACHE-genekspresjon i blod (mRNA-ekspresjon). Interimanalyse med de 7-8 første prøvene per gruppe samlet. Sluttanalyse med alle prøver ved studiens avslutning. |
Ved innleggelse på sykehus, innen 24 timer etter inkludering i studien.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Charlie DE MELO, MD, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. september 2018
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2022
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. august 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2017
Først lagt ut (Faktiske)
12. september 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. juni 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. juni 2022
Sist bekreftet
1. juni 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 6432 (Annen identifikator: LSHTM ethics reference number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .