Eventi apparenti minacciosi per la vita, sindrome della morte improvvisa del lattante e recettori muscarinici (iALTE)
28 giugno 2022 aggiornato da: University Hospital, Strasbourg, France
Gli eventi apparenti di minaccia per la vita (ALTE) nei neonati spesso portano a gravi complicazioni neurologiche o alla morte improvvisa.
In tali situazioni, cardio-pediatri e medici di terapia intensiva non hanno una diagnosi o un trattamento specifico.
In una recente ricerca traslazionale (INSERM-DHOS), il nostro team ha segnalato un'anomalia miocardica in un modello di coniglio di iperreattività vagale che è presente anche nel cuore umano di neonati deceduti per morte improvvisa, cioè aumento della densità dei recettori muscarinici M2 (M2R) associati con attività enzimatica aumentata compensativa e sovraespressione di acetilcolina esterasi (AchE).
In un recente studio PHRC-I (articolo in preparazione), queste anomalie sono state osservate anche nel sangue di pazienti, neonati e adulti, che presentano gravi sincopi vagali.
Abbiamo osservato, cosa ancora più importante, anomalie simili nei bambini di età inferiore a 1 anno con ALTE idiopatica molto grave (iALTE) rispetto ai soggetti normali e ai pazienti che presentavano ALTE con eziologie identificate (JAMA Pediatric, maggio 2016).
Lo scopo di questo studio è di convalidare la sovraespressione di M2R come marker di rischio di iALTE nei bambini di età inferiore a 1 anno.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pascal BOUSQUET, MD, PhD
- Numero di telefono: +33 (0)3 68 85 33 89
- Email: pascal.bousquet@unistra.fr
Luoghi di studio
-
-
-
Besançon, Francia, 25030
- Non ancora reclutamento
- Pediatric Intensive Care unit/Emergency unit - Besançon University Hospital
-
Contatto:
- Gérard THIRIEZ, MD PhD
- Email: gerard.thiriez@univ-fcomte.fr
-
Nancy, Francia, 54500
- Reclutamento
- Pediatric Intensive Care Unit - Brabois Hospital - Nancy University Hospital
-
Contatto:
- Mathieu MARIA
- Email: m.maria@chru-nancy.fr
-
Reims, Francia, 51092
- Reclutamento
- Pediatric unit - Maison Blanche Hospital - Reims University Hospital
-
Contatto:
- Ahmad AKHAVI
- Email: aakhavi@chu-reims.fr
-
Strasbourg, Francia, 67200
- Reclutamento
- Pediatric intensive care unit/ Pediatric unit- Strasbourg University Hospital - Hautepierre Hospital
-
Contatto:
- Charlie DE MELO, MD
- Email: charlie.demelo@chru-strasbourg.fr
-
Investigatore principale:
- Charlie DE MELO, MD
-
Sub-investigatore:
- Angelo LIVOLSI, MD
-
Sub-investigatore:
- Pauline HELMS, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 settimane a 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati di età compresa tra 28 giorni e 12 mesi, che presentano gravi sincopi che richiedono una gestione medica, ricoverati in un'unità di terapia intensiva pediatrica o emergenze pediatriche
- Consenso firmato e datato dai rappresentanti legali
- Pazienti iscritti a un sistema di sicurezza sociale
Criteri di esclusione:
- Neonato con patologie cardiovascolari, neurologiche, infettive, tossiche o metaboliche note prima dell'arruolamento (prima della sincope)
- Soggetto a farmaci per più di 3 mesi prima dell'arruolamento
- Impossibilità di informare chiaramente i rappresentanti legali (problemi di comprensione)
- Soggetto in periodo di esclusione dalla sperimentazione clinica (studio precedente o in corso)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Gruppo ALTE
Neonati di età compresa tra 28 giorni e 12 mesi che presentano sincopi gravi che richiedono il ricovero in ospedale, per le quali è stata identificata una causa durante il ricovero.
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Gestione standard dell'ALTE
|
|
Altro: gruppo iALTE
Neonato di età compresa tra 28 giorni e 12 mesi che presenta una o più gravi sincopi che richiedono il ricovero in ospedale, per le quali non è stata riscontrata alcuna eziologia durante il ricovero.
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Gestione standard dell'ALTE
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Espressione dell'mRNA del recettore muscarinico M2 nel sangue
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in ospedale, entro 24 ore dall'inclusione nello studio
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Il campione di sangue verrà raccolto entro e non oltre 24 ore dall'inclusione nello studio e verrà congelato fino all'analisi centralizzata. Verrà eseguita una qRT-PCR per la quantificazione dell'espressione del gene CHRM2 nel sangue (espressione di mRNA). Analisi ad interim con i primi 7-8 campioni per gruppo insieme. Analisi finale con tutti i campioni al completamento dello studio. |
Al momento del ricovero in ospedale, entro 24 ore dall'inclusione nello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Espressione dell'mRNA dell'acetilcolinesterasi nel sangue
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in ospedale, entro 24 ore dall'inclusione nello studio.
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Il campione di sangue verrà raccolto entro e non oltre 24 ore dall'inclusione nello studio e verrà congelato fino all'analisi centralizzata.. Verrà eseguita una qRT-PCR per la quantificazione dell'espressione del gene ACHE nel sangue (espressione di mRNA). Analisi ad interim con i primi 7-8 campioni per gruppo insieme. Analisi finale con tutti i campioni al completamento dello studio. |
Al momento del ricovero in ospedale, entro 24 ore dall'inclusione nello studio.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Charlie DE MELO, MD, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 settembre 2018
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 agosto 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 settembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
12 settembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 giugno 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 giugno 2022
Ultimo verificato
1 giugno 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 6432 (Altro identificatore: LSHTM ethics reference number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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