Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langvarig bruk av inhalert gassformig nitrogenoksid (gNO) for voksne med ikke-tuberkuløs mykobakterieinfeksjon

27. juli 2020 oppdatert av: Jeremy Road, University of British Columbia

Open Label Langvarig bruk av inhalert gassformig nitrogenoksid (gNO) for en enkelt voksen med ikke-tuberkuløs mykobakterieinfeksjon

En åpen merket studie (NCT03331445) viser oppmuntrende sikkerhets- og effektresultater for de fleste forsøkspersoner som mottar 160 ppm nitrogenoksidgass (gNO) for behandling av ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) over et 15-dagers behandlingsregime. Hos ett individ, som hadde en reduksjon i sputumkulturkonsentrasjon av Bacterium bolletii fra pluss 3 til pluss 1 tilsvarende en 2-3 log10 cfu/gm reduksjon under behandlingen, hadde oppfølgingskulturen etter en uke økt til pluss 2. Det antas at en lengre behandlingsperiode kan være nødvendig for å fullstendig utrydde NTM fra sputumkulturen ved kronisk lungesykdom. Denne studien vil forlenge perioden med gNO-eksponering i en lengre periode (3 måneder) for å forsøke å fullstendig utrydde NTM i dette enkelt individet. Denne studien vil gå over fra medisinsk klinikk til overvåket levering i pasientens hjemmemiljø.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært mål: Bestemme effekten av forlenget levering av inhalert nitrogenoksid for å behandle en voksen pasient med pulmonal NTM Primært endepunkt: Utryddelse av NTM-vekst i sputumkulturer. Effekten vil bli vurdert ut fra den antimikrobielle effekten av inhalert NO på tettheten av NTM-arter og andre mikroorganismer i sputum.

• som bekreftet ved måling av semi-kvantitativ kultursputumvekst som er verifisert med seriefortynningsteknikk på dag 7, 14, 21 og hver 21. dag deretter i 90 dager sammenlignet med oppspyttkultur før behandling før behandling.

Sekundært mål: Bestemme sikkerheten og effekten av inhalert nitrogenoksid

Sekundære endepunkt(er):

  1. Sikkerhet

    • som evaluert av antall uventede bivirkninger under hjemmelevering i kliniske laboratorier (hematologi, koagulasjon og serumkjemi); i vitals; i inspirert konsentrasjon av NO, O2 og NO2 levert til subjektet og; i methemoglobin og oksygenmetningsnivåer.

  2. Effektivitet

    • som bestemt ved forbedring i lungefunksjon målt ved spirometri, utholdenhet målt ved seks minutters gangtest og livskvalitet bestemt ved selvrapporterende livskvalitetsspørreskjema (CFQ-R) på dag 7, 14, 21 og hver 21. dager deretter i 90 dager sammenlignet med baselinedata før behandling.
    • som vurdert ved tilbakefall av NTM i sputum som bekreftet ved måling av semi-kvantitativ kultursputumvekst på dag 30 og 60 etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z-1L8
        • Gordon Leslie Diamond Health Care Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke.
  • Har tidligere fått diagnosen NTM. [NTM definert som positive kultur(er) av minst én art av Mycobacterium avium Complex (MAC) eller Mycobacterium abscessus Complex (MABSC)]
  • Har tidligere vært behandlet med gNO i 15 dager uten fullstendig utryddelse av NTM men med en nedgang på minst 1-2 poeng på kulturer.
  • Mann eller kvinne ≥19 år.
  • Kvinne ikke gravid på studietidspunktet.
  • Oksygenmetning på romluft ≥92 % ved screening. (i stand til å puste uten ekstra oksygen i 60 minutter)
  • Ikke-røyker i minst 6 måneder før screening og samtykker i å ikke røyke under studien.
  • Villig og i stand til å overholde behandlingsplan og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med hyppige neseblødninger (>1 episode/måned)
  • Anamnese med reaktiv pulmonal vaskulær hypertensjon
  • Methemoglobin >3 % ved screening
  • Leverfunksjonssvikt aspartataminotransferase/alaninaminotransferase (AST/ALT) >3 av normale verdier)
  • Hemoglobin <10 g/dl
  • Trombocytopeni (blodplateantall <100 000/mm3) ved screening
  • Protrombintid internasjonalt forhold (INR) > 1,3 ved screening
  • På supplerende oksygen under gNO-behandling (SaO2 < 90 % i 50 minutter mens du hviler i en stol).

  • For kvinner i fertil alder:

    1. positiv graviditetstest ved screening eller
    2. ammende eller
    3. uvillig til å praktisere en medisinsk akseptabel form for prevensjon fra screening til dag 36 (akseptable former for prevensjon: abstinens, hormonell prevensjon, intrauterin enhet eller barrieremetode pluss et sæddrepende middel)
  • Tilstedeværelse av en tilstand eller unormalitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Nitrogenoksidgass ved 160 ppm
Nitrogenoksid 160 ppm i 50-80 minutter to-tre ganger om dagen i 365 dager
Legemiddel: Nitrogenoksidgass ved 160 ppm
Nitrogenoksidgass ved 160 ppm inhalert tre ganger daglig i 50-80 minutter levert med luft som bærer via inhalering i maksimalt totalt 90 dager (forlenget 365 dager to ganger). Totaldose på 480 ppm timer per dag.
Andre navn:
  • Thiolanox

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utryddelse av NTM i sputum
Tidsramme: 365 dager
Den primære effektvariabelen for denne studien er utryddelse av gjenvunne NTM-organismer i sputum kolonidannende enhet (CFU) g (log 10) fra baseline. Utryddelse vil bli definert som to negative sputumkulturer etter nitrogenoksidgassbehandling over 60 dager.
365 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig absolutt endring i tvungen ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) % fra baseline.
Tidsramme: 365 dager
Klinisk måling av gjennomsnittlig absolutt endring i FEV1 % fra baseline til dag 365 (innenfor gruppetest).
365 dager
Gjennomsnittlig endring i gått distanse i seks-minutters gangtesten fra baseline
Tidsramme: 365 dager
Klinisk måling av gjennomsnittlig endring i gått distanse i seks-minutters gåtesten fra baseline.
365 dager
Gjennomsnittlig endring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) score for hvert domene fra baseline
Tidsramme: 365 dager
Klinisk måling av gjennomsnittlig endring i CFQ-R-score for hvert domene fra baseline. Hvert domene måler alvorlighetsgraden for hver av de 8 elementene. Respondentene skårer hvert element ved å bruke en 5-punkts likert-skala som strekker seg fra 0 (ingen symptom) til 4 (den høyeste alvorlighetsgraden). For punkt 1 (vanskelig å puste), punkt 2 (føler feber), punkt 3 (trøtt), punkt 6 (slim) og punkt 7 (tetthet i brystet) er svaralternativene: 0=Ingen symptom, 1=litt, 2=noe, 3=en god del, 4=en god del. For punkt 4 (frysninger/svette), punkt 5 (hoste) og punkt 8 (piping) er svaralternativene: 0=ingen symptom, 1=litt, 2=moderat, 3=svært, 4=ekstremt.
365 dager
Tilbakefall av NTM i sputumkultur etter NTM-utryddelse.
Tidsramme: 30 og 60 dager etter NTM-utryddelse
Måling av gjenvunne NTM-organismer i sputum kolonidannende enhet (CFU) g (log 10) etter utryddelse. Utryddelse vil bli definert som to negative sputumkulturer etter nitrogenoksidgassbehandling over 60 dager.
30 og 60 dager etter NTM-utryddelse
Nitrogenoksid-leveringseffekt på kliniske verdier ved hjemmelevering
Tidsramme: 365 dager
Sikkerhet målt som evaluert ved antall uventede bivirkninger i kliniske laboratorier (hematologi, koagulasjon og serumkjemi).
365 dager
Leveringseffekt av nitrogenoksid på viktige fysiologiske vitale tegn ved hjemmelevering
Tidsramme: 365 dager
Sikkerhet målt som evaluert ved antall uventede uønskede hendelser i vitale tegn (blodtrykk, respirasjonsfrekvens) og oksygenmetningsnivåer under NO-tilførsel.
365 dager
Nitrogenoksideffekt på leveringsparameterkonsentrasjoner ved hjemmelevering
Tidsramme: 365 dager
Sikkerhet målt som evaluert ved antall uventede uønskede hendelser med inspirert konsentrasjon av nitrogenoksid (NO), oksygen (O2) og nitrogendioksid (NO2) levert til personen.
365 dager
Leveringseffekt av nitrogenoksid på systemiske methemoglobinnivåer ved hjemmelevering
Tidsramme: 365 dager
Sikkerhet målt som evaluert ved antall uventede bivirkninger i pulseoixmetriske arterielle methemoglobinprosentnivåer under nitrogenoksidtilførsel.
365 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbeidspartnere

Mallinckrodt

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeremy Road, MD, University of British Columbia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

9. mars 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

11. juli 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

21. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

22. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

29. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTM-SPU-01; H18-00512

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere