Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långvarig användning av inhalerad gasformig kväveoxid (gNO) för vuxna med icke-tuberkulös mykobakterieinfektion

27 juli 2020 uppdaterad av: Jeremy Road, University of British Columbia

Open Label långvarig användning av inhalerad gasformig kväveoxid (gNO) för en ensam vuxen med icke-tuberkulös mykobakterieinfektion

En öppen märkt studie (NCT03331445) visar uppmuntrande säkerhets- och effektresultat för de flesta patienter som får 160 ppm kväveoxidgas (gNO) för behandling av icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) under en 15-dagars behandlingsregim. Hos en patient, som hade en minskning av sputumodlingskoncentrationen av Bacterium bolletii från plus 3 till plus 1 motsvarande en minskning med 2-3 log10 cfu/gm under behandlingen, hade uppföljningen av sputumkulturen en vecka efter behandling ökat till plus 2. Det antas att en längre behandlingsperiod kan vara nödvändig för att helt utrota NTM från sputumkulturen vid kronisk lungsjukdom. Denna studie kommer att förlänga exponeringsperioden för gNO under en längre tidsperiod (3 månader) för att försöka att helt utrota NTM i denna enda patient. Denna studie kommer att övergå från medicinsk klinik till övervakad förlossning i patientens hemmiljö.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primärt mål: Bestämma effektiviteten av förlängd leverans av inhalerad kväveoxid för att behandla en vuxen patient med pulmonell NTM Primär Endpoint: Utrotning av NTM-tillväxt i sputumkulturer. Effekten kommer att bedömas av den antimikrobiella effekten av inhalerad NO på densiteten av NTM-arter och andra mikroorganismer i sputum.

• som bekräftats genom mätning av semikvantitativ odlingssputumtillväxt som har verifierats med serieutspädningsteknik på dag 7, 14, 21 och var 21:e dag därefter under 90 dagar jämfört med sputumodling före behandling före behandling.

Sekundära mål: Fastställa säkerheten och effekten av inhalerad kväveoxid

Sekundära slutpunkter:

  1. Säkerhet

    • som utvärderats av antalet oväntade biverkningar under hemleverans i kliniska laboratorier (hematologi, koagulation och serumkemi); i vitala; i inspirerad koncentration av NO, O2 och NO2 som levereras till patienten och; i methemoglobin och syremättnadsnivåer.

  2. Effektivitet

    • som bestäms av förbättring av lungfunktion mätt med spirometri, uthållighet mätt med sex minuters gångtest och livskvalitet som bestäms av självrapporterande livskvalitets frågeformulär (CFQ-R) på dag 7, 14, 21 och var 21. dagar därefter i 90 dagar jämfört med baslinjedata före behandling.
    • som bedömts genom återfall av NTM i sputum som bekräftats genom mätning av semikvantitativ kultursputumtillväxt på dag 30 och 60 efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z-1L8
        • Gordon Leslie Diamond Health Care Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

19 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke.
  • Har tidigare fått diagnosen NTM. [NTM definieras som positiv(a) kultur(er) av minst en art av Mycobacterium avium Complex (MAC) eller Mycobacterium abscessus Complex (MABSC)]
  • Har tidigare behandlats med gNO i 15 dagar utan fullständig utrotning av NTM men med en minskning på minst 1-2 poäng på odlingar.
  • Man eller kvinna ≥19 år.
  • Kvinna inte gravid vid tidpunkten för studien.
  • Syremättnad på rumsluft ≥92 % vid screening. (kan andas utan extra syre i 60 minuter)
  • Icke-rökare i minst 6 månader före screening och samtycker till att inte röka under studien.
  • Vill och kan följa behandlingsschemat och procedurerna.

Exklusions kriterier:

  • Historik med frekventa näsblod (>1 episod/månad)
  • Historik av reaktiv pulmonell vaskulär hypertoni
  • Methemoglobin >3 % vid screening
  • Leverfunktionsinsufficiens aspartataminotransferas/alaninaminotransferas (AST/ALAT) >3 av normala värden)
  • Hemoglobin <10 g/dl
  • Trombocytopeni (trombocytantal <100 000/mm3) vid screening
  • Protrombintid internationellt förhållande (INR) > 1,3 vid screening
  • På tillskott av syre under gNO-behandling (SaO2 < 90 % i 50 minuter medan du vilar i en stol).

  • För kvinnor i fertil ålder:

    1. positivt graviditetstest vid screening eller
    2. ammande eller
    3. ovillig att utöva en medicinskt acceptabel form av preventivmedel från screening till dag 36 (acceptabla former av preventivmedel: abstinens, hormonell preventivmedel, intrauterin enhet eller barriärmetod plus ett spermiedödande medel)
  • Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Kväveoxidgas vid 160 ppm
Kväveoxid 160 ppm i 50-80 minuter två-tre gånger om dagen i 365 dagar
Läkemedel: Kväveoxidgas vid 160 ppm
Kväveoxidgas vid 160 ppm inhalerad tre gånger dagligen i 50-80 minuter levererad med luft som bärare via inandning under maximalt totalt 90 dagar (förlängt 365 dagar två gånger). Total dos på 480 ppm timmar per dag.
Andra namn:
  • Thiolanox

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utrotning av NTM i sputum
Tidsram: 365 dagar
Den primära effektvariabeln för denna studie är utrotning av återvunna NTM-organismer i sputumkolonibildande enhet (CFU) g (log 10) från baslinjen. Utrotning kommer att definieras som två negativa sputumkulturer efter kväveoxidgasbehandling under 60 dagar.
365 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig absolut förändring av forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) % från baslinjen.
Tidsram: 365 dagar
Klinisk mätning av genomsnittlig absolut förändring i FEV1 % från baslinje till dag 365 (inom grupptest).
365 dagar
Genomsnittlig förändring av avståndet som gick i sex minuters gångtestet från baslinjen
Tidsram: 365 dagar
Klinisk mätning av genomsnittlig förändring av avståndet som gått i sex minuters gångtestet från baslinjen.
365 dagar
Genomsnittlig förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderade (CFQ-R) poäng för varje domän från baslinjen
Tidsram: 365 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i CFQ-R-poäng för varje domän från baslinjen. Varje domän mäter graden av svårighetsgrad för var och en av de 8 objekten. Respondenterna poängsätter varje objekt med hjälp av en 5-punkts likert-skala som sträcker sig från 0 (inga symptom) till 4 (den högsta graden av svårighetsgrad). För punkt 1 (svårt att andas), punkt 2 (känner dig febrig), punkt 3 (trött), punkt 6 (slem) och punkt 7 (tryck över bröstet) är svarsalternativen: 0=Inget symptom, 1=lite, 2=något, 3=en hel del, 4=en hel del. För punkt 4 (frossa/svettning), punkt 5 (hosta) och punkt 8 (väsande andning) är svarsalternativen: 0=inget symptom, 1=lätt, 2=måttligt, 3=mycket, 4=extremt.
365 dagar
Återfall av NTM i sputumkultur efter NTM-utrotning.
Tidsram: 30 och 60 dagar efter NTM-utrotning
Mätning av återvunna NTM-organismer i sputumkolonibildande enhet (CFU) g (log 10) efter utrotning. Utrotning kommer att definieras som två negativa sputumkulturer efter kväveoxidgasbehandling under 60 dagar.
30 och 60 dagar efter NTM-utrotning
Kväveoxidleveranseffekt på kliniska värden vid hemleverans
Tidsram: 365 dagar
Säkerhet mätt som utvärderad av antalet oväntade biverkningar i kliniska laboratorier (hematologi, koagulation och serumkemi).
365 dagar
Kväveoxidleveranseffekt på viktiga fysiologiska vitala tecken vid hemleverans
Tidsram: 365 dagar
Säkerheten mäts som utvärderad av antalet oväntade biverkningar i vitala tecken (blodtryck, andningsfrekvens) och syremättnadsnivåer under NO-tillförsel.
365 dagar
Kväveoxideffekt på leveransparameterkoncentrationer vid hemleverans
Tidsram: 365 dagar
Säkerheten mäts som utvärderad genom antalet oväntade biverkningar med inandad koncentration av kväveoxid (NO), syre (O2) och kvävedioxid (NO2) som levereras till patienten.
365 dagar
Kväveoxidleveranseffekt på systemiska methemoglobinnivåer vid hemleverans
Tidsram: 365 dagar
Säkerhet mätt som utvärderad av antalet oväntade biverkningar i pulseoixmetriska arteriell methemoglobinprocentnivå under kväveoxidtillförsel.
365 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbetspartners

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Jeremy Road, MD, University of British Columbia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

9 mars 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

11 juli 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

21 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2018

Första postat (FAKTISK)

22 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

29 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2020

Senast verifierad

1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NTM-SPU-01; H18-00512

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera