Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurig gebruik van geïnhaleerd gasvormig stikstofmonoxide (gNO) voor volwassenen met een niet-tuberculeuze mycobacterie-infectie

27 juli 2020 bijgewerkt door: Jeremy Road, University of British Columbia

Open-label langdurig gebruik van geïnhaleerd gasvormig stikstofmonoxide (gNO) voor een alleenstaande volwassene met een niet-tuberculeuze mycobacterie-infectie

Een open-label studie (NCT03331445) toont bemoedigende veiligheids- en werkzaamheidsresultaten voor de meeste proefpersonen die 160 ppm stikstofmonoxidegas (gNO) kregen voor de behandeling van niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) gedurende een behandelingsregime van 15 dagen. Bij één proefpersoon, die een verlaging van de sputumkweekconcentratie van Bacterium bolletii had van plus 3 tot plus 1, wat overeenkomt met een 2-3 log10 cfu/gm-reductie tijdens de behandeling, was de follow-up sputumkweek na een week na de behandeling toegenomen tot plus 2. Er wordt verondersteld dat een langere behandelingsperiode nodig kan zijn om NTM volledig uit de sputumkweek bij chronische longziekte te verwijderen. Deze studie zal de periode van gNO-blootstelling voor een langere periode (3 maanden) verlengen om te proberen de NTM bij dit ene onderwerp volledig uit te roeien. Deze studie zal overgaan van de medische kliniek naar een begeleide bevalling in de thuisomgeving van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primair doel: bepalen van de werkzaamheid van langdurige toediening van geïnhaleerd stikstofmonoxide voor de behandeling van een volwassen patiënt met pulmonale NTM. Primair eindpunt: uitroeiing van NTM-groei in sputumkweken. De werkzaamheid zal worden beoordeeld aan de hand van het antimicrobiële effect van geïnhaleerde NO op de dichtheid van NTM-soorten en andere micro-organismen in het sputum.

• zoals bevestigd door meting van semi-kwantitatieve kweeksputumgroei die is geverifieerd met seriële verdunningstechniek op dag 7, 14, 21 en elke 21 dagen daarna gedurende 90 dagen in vergelijking met de uitgangssputumkweek van voor de behandeling.

Secundaire doelstelling(en): de veiligheid en werkzaamheid van geïnhaleerd stikstofmonoxide bepalen

Secundaire eindpunt(en):

  1. Veiligheid

    • beoordeeld aan de hand van het aantal onverwachte bijwerkingen tijdens thuisbevalling in klinische laboratoria (hematologie, coagulatie en serumchemie); in vitale functies; in ingeademde concentratie van NO, O2 en NO2 afgegeven aan proefpersoon en; in methemoglobine en zuurstofverzadigingsniveaus.

  2. Doeltreffendheid

    • zoals bepaald door verbetering van de longfunctie zoals gemeten door spirometrie, uithoudingsvermogen zoals gemeten door zes minuten looptest en kwaliteit van leven zoals bepaald door zelfrapportage kwaliteit van leven vragenlijst (CFQ-R) op dag 7, 14, 21 en elke 21 dagen daarna gedurende 90 dagen in vergelijking met de basislijngegevens van vóór de behandeling.
    • zoals beoordeeld door herhaling van NTM in sputum zoals bevestigd door meting van semi-kwantitatieve kweeksputumgroei op dag 30 en 60 na de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z-1L8
        • Gordon Leslie Diamond Health Care Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

19 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  • Is eerder gediagnosticeerd met NTM. [NTM gedefinieerd als positieve kweek(ken) van ten minste één soort Mycobacterium avium Complex (MAC) of Mycobacterium abscessus Complex (MABSC)]
  • Is eerder gedurende 15 dagen met gNO behandeld zonder volledige uitroeiing van NTM maar met een afname van ten minste 1-2 punten op kweken.
  • Man of vrouw ≥19 jaar.
  • Vrouw niet zwanger op moment van onderzoek.
  • Zuurstofverzadiging van kamerlucht ≥92% bij screening. (in staat om 60 minuten zonder extra zuurstof te ademen)
  • Niet-roker gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening en stemt ermee in niet te roken tijdens het onderzoek.
  • Bereid en in staat om het behandelschema en de procedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van frequente epistaxis (>1 episode/maand)
  • Geschiedenis van reactieve pulmonale vasculaire hypertensie
  • Methemoglobine >3% bij screening
  • Leverfunctie-insufficiëntie aspartaataminotransferase/alanineaminotransferase (AST/ALAT) >3 van normale waarden)
  • Hemoglobine <10 g/dl
  • Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100.000/mm3) bij screening
  • Protrombinetijd internationale ratio (INR) > 1,3 bij screening
  • Op aanvullende zuurstof tijdens gNO-behandeling (SaO2 < 90% gedurende 50 minuten terwijl u in een stoel rust).

  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd:

    1. positieve zwangerschapstest bij screening of
    2. zogende of
    3. niet bereid om een ​​medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie toe te passen vanaf de screening tot dag 36 (aanvaardbare vormen van anticonceptie: onthouding, hormonale anticonceptie, spiraaltje of barrièremethode plus een zaaddodend middel)
  • Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de Onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Stikstofoxidegas bij 160ppm
Stikstofmonoxide 160ppm gedurende 50-80 minuten twee-drie keer per dag gedurende 365 dagen
Geneesmiddel: Stikstofoxidegas bij 160ppm
Stikstofoxidegas van 160 ppm, driemaal daags gedurende 50-80 minuten ingeademd, toegediend met lucht als drager via inademing gedurende maximaal 90 dagen (tweemaal verlengd met 365 dagen). Totale dosis van 480 ppm uur per dag.
Andere namen:
  • Thiolanox

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Uitroeiing van NTM in sputum
Tijdsspanne: 365 dagen
De primaire werkzaamheidsvariabele voor dit onderzoek is de uitroeiing van teruggewonnen NTM-organismen in sputumkolonievormende eenheid (CFU) g (log 10) vanaf de basislijn. Uitroeiing wordt gedefinieerd als twee negatieve sputumkweken na stikstofmonoxidegasbehandeling gedurende 60 dagen.
365 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde absolute verandering in geforceerd expiratoir volume op één seconde (FEV1)% vanaf baseline.
Tijdsspanne: 365 dagen
Klinische meting van gemiddelde absolute verandering in FEV1% vanaf baseline tot dag 365 (binnen groepstest).
365 dagen
Gemiddelde verandering in afgelegde afstand in de zes minuten durende looptest vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 365 dagen
Klinische meting van gemiddelde verandering in afgelegde afstand in de zes minuten durende looptest vanaf baseline.
365 dagen
Gemiddelde verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-scores voor elk domein vanaf baseline
Tijdsspanne: 365 dagen
Klinische meting van gemiddelde verandering in CFQ-R-scores voor elk domein vanaf baseline. Elk domein meet de mate van ernst voor elk van de 8 items. Respondenten scoren elk item met behulp van een 5-punts Likert-schaal, variërend van 0 (geen symptoom) tot 4 (de hoogste mate van ernst). Voor item 1 (moeite met ademen), item 2 (koortsig voelen), item 3 (moe), item 6 (slijm) en item 7 (benauwdheid) zijn de antwoordmogelijkheden: 0=geen symptoom, 1=een beetje, 2=een beetje, 3=veel, 4=veel. Voor item 4 (rillingen/zweet), item 5 (hoesten) en item 8 (piepende ademhaling) zijn de antwoordmogelijkheden: 0=geen symptomen, 1=lichtjes, 2=matig, 3=zeer, 4=extreem.
365 dagen
Herhaling van NTM in sputumkweek na uitroeiing van NTM.
Tijdsspanne: 30 en 60 dagen na NTM-uitroeiing
Meting van teruggewonnen NTM-organismen in sputumkolonievormende eenheid (CFU) g (log 10) na uitroeiing. Uitroeiing wordt gedefinieerd als twee negatieve sputumkweken na stikstofmonoxidegasbehandeling gedurende 60 dagen.
30 en 60 dagen na NTM-uitroeiing
Stikstofmonoxide-afgifte-effect op klinische waarden bij thuisbevalling
Tijdsspanne: 365 dagen
Veiligheid gemeten zoals geëvalueerd door het aantal onverwachte bijwerkingen in klinische laboratoria (hematologie, coagulatie en serumchemie).
365 dagen
Stikstofmonoxide-afgifte-effect op belangrijke fysiologische vitale functies bij thuisbevalling
Tijdsspanne: 365 dagen
Veiligheid gemeten zoals geëvalueerd door het aantal onverwachte bijwerkingen in vitale functies (bloeddruk, ademhalingsfrequentie) en zuurstofverzadigingsniveaus tijdens NO-toediening.
365 dagen
Stikstofmonoxide-effect op leveringsparameterconcentraties bij thuisbevalling
Tijdsspanne: 365 dagen
Veiligheid gemeten zoals beoordeeld aan de hand van het aantal onverwachte bijwerkingen met ingeademde concentratie stikstofmonoxide (NO), zuurstof (O2) en stikstofdioxide (NO2) die aan de proefpersoon zijn toegediend.
365 dagen
Stikstofmonoxide-afgifte-effect op systemische methemoglobinespiegels bij thuisbezorging
Tijdsspanne: 365 dagen
Veiligheid gemeten zoals geëvalueerd aan de hand van het aantal onverwachte bijwerkingen in pulseoixmetrische arteriële methemoglobinepercentageniveaus tijdens toediening van stikstofmonoxide.
365 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of British Columbia

Medewerkers

Mallinckrodt

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeremy Road, MD, University of British Columbia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

9 maart 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

11 juli 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

21 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

22 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

29 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTM-SPU-01; H18-00512

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren