AAVCAGsCD59 for behandling av våt AMD

Inklusjonskriterier:

1. Menn eller kvinner 50 år eller eldre.
2. Behandlingsnaiv Våt AMD uten tegn på subretinal fibrose under fovea.
3. Tilstedeværelse av intraretinal og/eller subretinal væske på OCT.
4. Best korrigert synsskarphet (BCVA) Snellen tilsvarende 20/25 til 20/400 i studieøyet ved bruk av ETDRS-diagram ved en startavstand på 4m.
5. Tilstrekkelig pupilledilasjon for å tillate okulær undersøkelse og testing.
6. Evne og vilje til å komme tilbake for alle planlagte besøk og vurderinger.
7. Forstå og overhold den kliniske protokollen og gi skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre.
8. Alle fertile menn må være villige til å bruke barriereprevensjon under studien.
9. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og godta å bruke effektiv prevensjon under forsøkets varighet. En kvinne i fertil alder er definert som enhver kvinne som har hatt menstruasjon i løpet av de siste to årene eller ikke har gjennomgått en hysterektomi eller kirurgisk sterilisering.

Ekskluderingskriterier:

1. Våt AMD sekundært til ikke-AMD etiologier.
2. Subretinal blødning som forstyrrer evnen til adekvat å måle synsskarphet eller følge oppsamling av netthinne- eller subretinalvæske på OCT.
3. Serøs pigmentepitelløsning (PED) som er >50 % av CNV-lesjonen, >400 µm i en hvilken som helst diameter, eller tilstedeværelse av en RPE-rift.
4. Tilstedeværelse av polypoidal koroidal vaskulopati (PCV), retinal angiomatøs proliferasjon (RAP), sentral serøs retinopati eller symptomatisk vitreomakulær adhesjon.
5. Tidligere makulær laserfotokoagulasjon for CNV, fotodynamisk terapi (PDT), okulær stråling eller subretinal kirurgi for CNV i studieøyet.
6. Anamnese med tilstander i studieøyet som kan endre synsskarphet eller forstyrre studietesting, inkludert klinisk signifikant makulaødem, sentral retinal veneokklusjon, makulagrenretinal veneokklusjon og optisk nevropati.
7. Aktivt ukontrollert glaukom med IOP>30 mmHg til tross for behandling med glaukommedisiner, kopp-til-skive-forhold på >0,9, synsfeltdefekter sekundært til glaukom som involverer makula og optisk atrofi fra glaukom.
8. Sannsynlig kandidat for intraokulær kirurgi (inkludert kataraktkirurgi) i studieøyet under den kliniske studien.
9. Akutt eller kronisk infeksjon i studieøyet.
10. Anamnese med uveitt som ikke er relatert til øyekirurgi i studieøyet eller motsatt øye som krever behandling med topikale kortikosteroider eller systemisk immunsuppresjon innen 24 måneder etter registrering.
11. Enhver kontraindikasjon for intravitreal injeksjon.
12. Bruk intravitreale (studieøye) kortikosteroider innen 3 måneder før screening.

13. En av følgende underliggende systemiske sykdommer:

    • Ustabil eller alvorlig kardiovaskulær sykdom, f.eks. kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association funksjonell klasse III eller IV), hjerteinfarkt innen 6 måneder, ventrikulære takyarytmier som krever pågående behandling, ustabil angina eller kritisk iskemi i ekstremiteter;
    • Cerebrovaskulær sykdom innen 12 måneder før screening som svekker pasientens evne til å delta i den kliniske studien;
    • Demens eller nevrodegenerativ sykdom (f.eks. Alzheimers sykdom, Parkinsons sykdom) på et nivå som forhindrer tilstrekkelig evaluering av emnet under studien;
    • Har en aktiv malignitet eller er for tiden under behandling for en aktiv malignitet ved screening, eller har en historie med malignitet som utelukker fullføring av denne 12-måneders studien;
    • Immunkompromitterte tilstander og/eller behov for immunsuppressiv behandling
14. Enhver betydelig dårlig kontrollert sykdom som ville utelukke etterlevelse og oppfølging av studiene
15. Nåværende eller tidligere bruk av medisiner kjent for å være giftig for netthinnen eller synsnerven, inkludert, men ikke begrenset til, klorokin/hydroklorokin, deferoksamin, fentiaziner og etambutol
16. Tidligere behandling med et hvilket som helst okulært eller systemisk genoverføringsprodukt
17. Mottok ethvert undersøkelsesprodukt innen 120 dager før screening
18. Enhver psykologisk, familiær, sosiologisk, geografisk eller annen tilstand som vil hindre studieoverholdelse og oppfølging