AAVCAGsCD59 för behandling av våt AMD

Inklusionskriterier:

1. Män eller kvinnor 50 år eller äldre.
2. Behandlingsnaiv Våt AMD utan tecken på subretinal fibros under fovea.
3. Förekomst av intraretinal och/eller subretinal vätska på OKT.
4. Bästa korrigerade synskärpa (BCVA) Snellen motsvarande 20/25 till 20/400 i studieögat med hjälp av ETDRS-diagram vid ett startavstånd på 4m.
5. Adekvat pupillvidgning för att möjliggöra okulär undersökning och testning.
6. Förmåga och vilja att återkomma för alla schemalagda besök och bedömningar.
7. Förstå och följa det kliniska protokollet och ge skriftligt informerat samtycke före varje studierelaterad procedur.
8. Alla fertila män måste vara villiga att använda barriärpreventivmedel under studien.
9. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och samtycka till att använda effektiva preventivmedel under hela försöket. En kvinna i fertil ålder definieras som varje kvinna som har haft mens under de senaste två åren eller inte har genomgått en hysterektomi eller kirurgisk sterilisering.

Exklusions kriterier:

1. Våt AMD sekundärt till icke-AMD etiologier.
2. Subretinal blödning som stör förmågan att adekvat mäta synskärpan eller följa retinal eller subretinal vätskeuppsamling på OKT.
3. Serös pigmentepitelavlossning (PED) som är >50 % av CNV-skadan, >400 µm i valfri diameter, eller närvaro av en RPE-rivning.
4. Förekomst av polypoidal koroidal vaskulopati (PCV), retinal angiomatös proliferation (RAP), central serös retinopati eller symptomatisk vitreomakulär adhesion.
5. Tidigare makulär laserfotokoagulation för CNV, fotodynamisk terapi (PDT), okulär strålning eller subretinal kirurgi för CNV i studieögat.
6. Historik om tillstånd i studieögat som kan förändra synskärpan eller störa studietester inklusive kliniskt signifikant makulaödem, central retinal venocklusion, macular gren retinal venocklusion och optisk neuropati.
7. Aktivt okontrollerat glaukom med IOP>30 mmHg trots behandling med glaukommediciner, cup-to-disc ratio på >0,9, synfältsdefekter sekundärt till glaukom som involverar gula fläcken och optisk atrofi från glaukom.
8. Trolig kandidat för intraokulär kirurgi (inklusive kataraktkirurgi) i studieögat under den kliniska prövningen.
9. Akut eller kronisk infektion i studieögat.
10. Historik av uveit som inte är relaterad till ögonoperation i studieögat eller motsatt öga som kräver behandling med topikala kortikosteroider eller systemisk immunsuppression inom 24 månader efter inskrivningen.
11. Eventuell kontraindikation för intravitreal injektion.
12. Använd intravitreala (studieöga) kortikosteroider inom 3 månader före screening.

13. Någon av följande underliggande systemiska sjukdomar:

    • Instabil eller svår kardiovaskulär sjukdom, t.ex. kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association Functional class III eller IV), hjärtinfarkt inom 6 månader, ventrikulära takyarytmier som kräver pågående behandling, instabil angina eller kritisk extremitetsischemi;
    • Cerebrovaskulär sjukdom inom 12 månader före screening som försämrar patientens förmåga att delta i den kliniska prövningen;
    • Demens eller neurodegenerativ sjukdom (t.ex. Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom) av en nivå som förhindrar adekvat utvärdering av ämnet under studien;
    • Har en aktiv malignitet eller genomgår för närvarande behandling för en aktiv malignitet vid screening, eller har en historia av malignitet som utesluter slutförandet av denna 12-månadersstudie;
    • Immunförsvagade tillstånd och/eller behov av immunsuppressiv terapi
14. Varje signifikant dåligt kontrollerad sjukdom som skulle förhindra studieefterlevnad och uppföljning
15. Nuvarande eller tidigare användning av någon medicin som är känd för att vara toxisk för näthinnan eller synnerven inklusive, men inte begränsat till, klorokin/hydroklorokin, deferoxamin, fenotiaziner och etambutol
16. Tidigare behandling med någon okulär eller systemisk genöverföringsprodukt
17. Fick alla prövningsprodukter inom 120 dagar före screening
18. Varje psykologiskt, familjärt, sociologiskt, geografiskt eller annat tillstånd som skulle förhindra studieefterlevnad och uppföljning