AAVCAGsCD59 til behandling af våd AMD

Inklusionskriterier:

1. Mænd eller kvinder 50 år eller ældre.
2. Behandlingsnaiv Våd AMD uden tegn på subretinal fibrose under fovea.
3. Tilstedeværelse af intraretinal og/eller subretinal væske på OCT.
4. Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) Snellen svarende til 20/25 til 20/400 i undersøgelsesøjet ved brug af ETDRS-diagrammer ved en startafstand på 4m.
5. Tilstrækkelig pupilleudvidelse til at tillade øjenundersøgelse og testning.
6. Evne og vilje til at vende tilbage til alle planlagte besøg og vurderinger.
7. Forstå og overhold den kliniske protokol og give skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure.
8. Alle fertile mænd skal være villige til at bruge barriereprævention under undersøgelsen.
9. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention i hele forsøgets varighed. En kvinde i den fødedygtige alder er defineret som enhver kvinde, der har haft menstruation inden for de sidste to år eller ikke har gennemgået en hysterektomi eller kirurgisk sterilisation.

Ekskluderingskriterier:

1. Våd AMD sekundær til ikke-AMD ætiologier.
2. Subretinal blødning, der interfererer med evnen til tilstrækkeligt at måle synsstyrken eller følge retinal eller subretinal væskeopsamling på OCT.
3. Serøs pigmentepitelløsning (PED), der er >50 % af CNV-læsionen, >400 µm i enhver diameter eller tilstedeværelse af en RPE-rivning.
4. Tilstedeværelse af polypoid choroidal vaskulopati (PCV), retinal angiomatøs proliferation (RAP), central serøs retinopati eller symptomatisk vitreomakulær adhæsion.
5. Tidligere makulær laserfotokoagulation for CNV, fotodynamisk terapi (PDT), okulær stråling eller subretinal kirurgi for CNV i undersøgelsesøjet.
6. Anamnese med tilstande i undersøgelsesøjet, som kan ændre synsstyrken eller interferere med undersøgelsestestning, herunder klinisk signifikant makulaødem, central retinal veneokklusion, makulær grenretinal veneokklusion og optisk neuropati.
7. Aktivt ukontrolleret glaukom med IOP>30 mmHg trods behandling med glaukommedicin, cup-to-disc ratio på >0,9, synsfeltdefekter sekundært til glaukom, der involverer gule stær, og optisk atrofi fra glaukom.
8. Sandsynlig kandidat til intraokulær kirurgi (herunder kataraktkirurgi) i undersøgelsesøjet under det kliniske forsøg.
9. Akut eller kronisk infektion i undersøgelsesøjet.
10. Anamnese med uveitis, der ikke er relateret til øjenkirurgi i undersøgelsesøjet eller det modsatte øje, der kræver behandling med topikale kortikosteroider eller systemisk immunsuppression inden for 24 måneder efter indskrivning.
11. Enhver kontraindikation for intravitreal injektion.
12. Brug intravitreale (undersøgelsesøje) kortikosteroider inden for 3 måneder før screening.

13. Enhver af følgende underliggende systemiske sygdomme:

    • Ustabil eller svær kardiovaskulær sygdom, f.eks. kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association funktionel klasse III eller IV), myokardieinfarkt inden for 6 måneder, ventrikulære takyarytmier, der kræver løbende behandling, ustabil angina eller kritisk lemmeriskæmi;
    • Cerebrovaskulær sygdom inden for 12 måneder før screening, der forringer patientens evne til at deltage i det kliniske forsøg;
    • Demens eller neurodegenerativ sygdom (f.eks. Alzheimers sygdom, Parkinsons sygdom) på et niveau, der forhindrer tilstrækkelig evaluering af emnet under undersøgelsen;
    • Har en aktiv malignitet eller er i øjeblikket under behandling for en aktiv malignitet ved screening, eller har en historie med malignitet, der udelukker fuldførelse af denne 12-måneders undersøgelse;
    • Immunkompromitterede tilstande og/eller behov for immunsuppressiv behandling
14. Enhver betydelig dårligt kontrolleret sygdom, der ville udelukke undersøgelsesoverholdelse og opfølgning
15. Nuværende eller tidligere brug af enhver medicin, der vides at være giftig for nethinden eller synsnerven, herunder, men ikke begrænset til, chloroquin/hydrochloroquin, deferoxamin, phenothiaziner og ethambutol
16. Tidligere behandling med et hvilket som helst okulært eller systemisk genoverførselsprodukt
17. Modtog ethvert forsøgsprodukt inden for 120 dage før screening
18. Enhver psykologisk, familiær, sociologisk, geografisk eller anden tilstand, der ville udelukke undersøgelsesoverholdelse og opfølgning