AAVCAGsCD59 pro léčbu vlhké formy AMD

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy ve věku 50 let nebo starší.
2. Léčba naivní vlhká AMD bez známek subretinální fibrózy pod foveou.
3. Přítomnost intraretinální a/nebo subretinální tekutiny na OCT.
4. Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) Snellenův ekvivalent 20/25 až 20/400 ve studovaném oku s použitím tabulek ETDRS při počáteční vzdálenosti 4 m.
5. Přiměřená dilatace zornic umožňující vyšetření a testování oka.
6. Schopnost a ochota vracet se na všechny plánované návštěvy a hodnocení.
7. Pochopte a dodržujte klinický protokol a poskytněte písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií.
8. Všichni fertilní muži musí být během studie ochotni používat bariérovou antikoncepci.
9. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie. Žena ve fertilním věku je definována jako každá žena, která měla menses během posledních dvou let nebo neprodělala hysterektomii nebo chirurgickou sterilizaci.

Kritéria vyloučení:

1. Vlhká AMD sekundární k non-AMD etiologii.
2. Subretinální krvácení, které narušuje schopnost adekvátně měřit zrakovou ostrost nebo sledovat retinální nebo subretinální odběr tekutiny na OCT.
3. Serózní odchlípení pigmentového epitelu (PED), které je > 50 % léze CNV, > 400 µm v jakémkoli průměru, nebo přítomnost trhliny RPE.
4. Přítomnost polypoidní choroidální vaskulopatie (PCV), retinální angiomatózní proliferace (RAP), centrální serózní retinopatie nebo symptomatická vitreomakulární adheze.
5. Předchozí makulární laserová fotokoagulace pro CNV, fotodynamickou terapii (PDT), oční záření nebo subretinální operaci pro CNV ve studovaném oku.
6. Anamnéza stavů ve studovaném oku, které by mohly změnit zrakovou ostrost nebo interferovat s testováním studie, včetně klinicky významného makulárního edému, okluze centrální retinální vény, okluze makulární větve retinální žíly a optické neuropatie.
7. Aktivní nekontrolovaný glaukom s IOP > 30 mmHg navzdory léčbě glaukomovými léky, poměr cup-to-disk > 0,9, sekundární defekty zorného pole po glaukomu, které zahrnují makulu, a optická atrofie z glaukomu.
8. Pravděpodobný kandidát na nitrooční operaci (včetně operace katarakty) ve studovaném oku během klinické studie.
9. Akutní nebo chronická infekce ve studovaném oku.
10. Anamnéza uveitidy nesouvisející s operací oka ve studovaném oku nebo opačném oku vyžadující léčbu topickými kortikosteroidy nebo systémovou imunosupresi během 24 měsíců od zařazení.
11. Jakákoli kontraindikace intravitreální injekce.
12. Použijte intravitreální (studované oko) kortikosteroidy do 3 měsíců před screeningem.

13. Kterékoli z následujících základních systémových onemocnění:

    • Nestabilní nebo těžké kardiovaskulární onemocnění, např. městnavé srdeční selhání (funkční třída III nebo IV New York Heart Association), infarkt myokardu během 6 měsíců, ventrikulární tachyarytmie vyžadující pokračující léčbu, nestabilní angina pectoris nebo kritická ischemie končetin;
    • Cerebrovaskulární onemocnění během 12 měsíců před screeningem, které zhoršuje schopnost pacienta účastnit se klinické studie;
    • demence nebo neurodegenerativní onemocnění (např. Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba) na úrovni, která brání adekvátnímu hodnocení subjektu během studie;
    • má aktivní malignitu nebo v současné době podstupuje léčbu aktivní malignity při Screeningu nebo má v anamnéze malignitu, která brání dokončení této 12měsíční studie;
    • Imunokompromitované stavy a/nebo potřeba imunosupresivní terapie
14. Jakékoli významné špatně kontrolované onemocnění, které by bránilo dodržování studie a následnému sledování
15. Současné nebo předchozí užívání jakýchkoli léků, o kterých je známo, že jsou toxické pro sítnici nebo zrakový nerv, včetně, ale bez omezení, chlorochin/hydrochlorochin, deferoxamin, fenothiaziny a ethambutol
16. Předchozí léčba jakýmkoliv očním nebo systémovým produktem pro přenos genů
17. Do 120 dnů před screeningem obdrželi jakýkoli hodnocený produkt
18. Jakékoli psychologické, rodinné, sociologické, geografické nebo jiné podmínky, které by bránily dodržování studie a následnému sledování