AAVCAGsCD59 para o tratamento da DMRI úmida

Critério de inclusão:

1. Homens ou mulheres com 50 anos ou mais.
2. DMRI úmida sem tratamento prévio sem evidência de fibrose sub-retiniana sob a fóvea.
3. Presença de fluido intra-retiniano e/ou sub-retiniano na OCT.
4. Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) Snellen equivalente a 20/25 a 20/400 no olho do estudo usando gráficos ETDRS a uma distância inicial de 4m.
5. Dilatação pupilar adequada para permitir exame e testes oculares.
6. Capacidade e vontade de retornar para todas as visitas e avaliações agendadas.
7. Entenda e cumpra o protocolo clínico e forneça consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
8. Todos os homens férteis devem estar dispostos a usar contracepção de barreira durante o estudo.
9. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo. Uma mulher com potencial para engravidar é definida como qualquer mulher que teve menstruação nos últimos dois anos ou não foi submetida a uma histerectomia ou esterilização cirúrgica.

Critério de exclusão:

1. AMD úmida secundária a etiologias não AMD.
2. Hemorragia sub-retiniana que interfere na capacidade de medir adequadamente a acuidade visual ou acompanhar a coleta de líquido retiniano ou sub-retiniano na OCT.
3. Descolamento do epitélio pigmentar seroso (PED) que é > 50% da lesão CNV, > 400µm em qualquer diâmetro ou presença de ruptura do EPR.
4. Presença de vasculopatia coroidal polipoidal (PCV), proliferação angiomatosa retiniana (RAP), retinopatia serosa central ou adesão vitreomacular sintomática.
5. Fotocoagulação a laser macular anterior para CNV, terapia fotodinâmica (PDT), radiação ocular ou cirurgia sub-retiniana para CNV no olho do estudo.
6. Histórico de condições no olho do estudo que podem alterar a acuidade visual ou interferir nos testes do estudo, incluindo edema macular clinicamente significativo, oclusão da veia central da retina, oclusão do ramo macular da veia retiniana e neuropatia óptica.
7. Glaucoma ativo não controlado com PIO >30 mmHg apesar do tratamento com medicamentos para glaucoma, relação escavação/disco >0,9, defeitos de campo visual secundários ao glaucoma que envolvem a mácula e atrofia óptica decorrente do glaucoma.
8. Provável candidato para cirurgia intraocular (incluindo cirurgia de catarata) no olho do estudo durante o ensaio clínico.
9. Infecção aguda ou crônica no olho do estudo.
10. História de uveíte não relacionada a cirurgia ocular no olho do estudo ou no olho oposto que requer tratamento com corticosteroides tópicos ou imunossupressão sistêmica dentro de 24 meses após a inscrição.
11. Qualquer contra-indicação à injeção intravítrea.
12. Use corticosteróides intravítreos (olho de estudo) dentro de 3 meses antes da triagem.

13. Qualquer uma das seguintes doenças sistêmicas subjacentes:

    • Doença cardiovascular instável ou grave, por exemplo, insuficiência cardíaca congestiva (classe funcional III ou IV da New York Heart Association), infarto do miocárdio em 6 meses, taquiarritmias ventriculares que requerem tratamento contínuo, angina instável ou isquemia crítica do membro;
    • Doença cerebrovascular dentro de 12 meses antes da triagem que prejudique a capacidade do paciente de participar do ensaio clínico;
    • Demência ou doença neurodegenerativa (por exemplo, doença de Alzheimer, doença de Parkinson) de um nível que impeça a avaliação adequada do sujeito durante o estudo;
    • Tem uma malignidade ativa ou está atualmente em tratamento para uma malignidade ativa na Triagem, ou tem um histórico de malignidade que impede a conclusão deste estudo de 12 meses;
    • Condições imunocomprometidas e/ou necessidade de terapia imunossupressora
14. Qualquer doença significativa mal controlada que impeça a adesão ao estudo e o acompanhamento
15. Uso atual ou anterior de qualquer medicamento conhecido por ser tóxico para a retina ou nervo óptico, incluindo, entre outros, cloroquina/hidrocloroquina, deferoxamina, fenotiazinas e etambutol
16. Tratamento prévio com qualquer produto de transferência gênica ocular ou sistêmica
17. Recebeu qualquer produto experimental dentro de 120 dias antes da triagem
18. Qualquer condição psicológica, familiar, sociológica, geográfica ou outra que impeça a adesão e acompanhamento do estudo