AAVCAGsCD59 per il trattamento della AMD umida

Criterio di inclusione:

1. Uomini o donne di età pari o superiore a 50 anni.
2. AMD umida naïve al trattamento senza evidenza di fibrosi subretinica sotto la fovea.
3. Presenza di fluido intraretinico e/o sottoretinico all'OCT.
4. Migliore acuità visiva corretta (BCVA) Equivalente di Snellen da 20/25 a 20/400 nell'occhio dello studio utilizzando i grafici ETDRS a una distanza iniziale di 4 m.
5. Adeguata dilatazione pupillare per consentire l'esame e il test oculare.
6. Capacità e disponibilità a tornare per tutte le visite e valutazioni programmate.
7. Comprendere e rispettare il protocollo clinico e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
8. Tutti gli uomini fertili devono essere disposti a utilizzare la contraccezione di barriera durante lo studio.
9. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare una contraccezione efficace per la durata della sperimentazione. Per donna in età fertile si intende qualsiasi donna che abbia avuto le mestruazioni negli ultimi due anni o che non sia stata sottoposta a isterectomia o sterilizzazione chirurgica.

Criteri di esclusione:

1. AMD umida secondaria a eziologie non AMD.
2. Emorragia sottoretinica che interferisce con la capacità di misurare adeguatamente l'acuità visiva o seguire la raccolta di liquido retinico o subretinico su OCT.
3. Distacco epiteliale del pigmento sieroso (PED) che è >50% della lesione CNV, >400µm in qualsiasi diametro, o presenza di una lesione RPE.
4. Presenza di vasculopatia coroideale polipoidale (PCV), proliferazione angiomatosa retinica (RAP), retinopatia sierosa centrale o adesione vitreomaculare sintomatica.
5. Precedente fotocoagulazione laser maculare per CNV, terapia fotodinamica (PDT), radiazione oculare o chirurgia sottoretinica per CNV nell'occhio dello studio.
6. Storia di condizioni nell'occhio dello studio che potrebbero alterare l'acuità visiva o interferire con i test dello studio, tra cui edema maculare clinicamente significativo, occlusione della vena retinica centrale, occlusione della vena retinica del ramo maculare e neuropatia ottica.
7. Glaucoma attivo non controllato con IOP> 30 mmHg nonostante il trattamento con farmaci per il glaucoma, rapporto coppa-disco > 0,9, difetti del campo visivo secondari al glaucoma che coinvolgono la macula e atrofia ottica da glaucoma.
8. Probabile candidato per la chirurgia intraoculare (compresa la chirurgia della cataratta) nell'occhio dello studio durante la sperimentazione clinica.
9. Infezione acuta o cronica nell'occhio dello studio.
10. - Storia di uveite non correlata alla chirurgia oculare nell'occhio dello studio o nell'occhio opposto che richiede un trattamento con corticosteroidi topici o immunosoppressione sistemica entro 24 mesi dall'arruolamento.
11. Qualsiasi controindicazione all'iniezione intravitreale.
12. Utilizzare corticosteroidi intravitreali (occhio dello studio) entro 3 mesi prima dello screening.

13. Una qualsiasi delle seguenti malattie sistemiche sottostanti:

    • Malattie cardiovascolari instabili o gravi, ad es. insufficienza cardiaca congestizia (classe funzionale III o IV della New York Heart Association), infarto del miocardio entro 6 mesi, tachiaritmie ventricolari che richiedono un trattamento continuo, angina instabile o ischemia critica degli arti;
    • Malattia cerebrovascolare nei 12 mesi precedenti lo screening che comprometta la capacità del paziente di partecipare alla sperimentazione clinica;
    • Demenza o malattia neurodegenerativa (ad esempio, morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson) di un livello tale da impedire un'adeguata valutazione del soggetto durante lo studio;
    • Ha un tumore maligno attivo o è attualmente sottoposto a trattamento per un tumore maligno attivo allo Screening, o ha una storia di tumore maligno che preclude il completamento di questo studio di 12 mesi;
    • Condizioni immunocompromesse e/o necessità di terapia immunosoppressiva
14. Qualsiasi malattia significativa scarsamente controllata che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up
15. Uso attuale o precedente di qualsiasi farmaco noto per essere tossico per la retina o il nervo ottico inclusi, ma non limitati a, clorochina/idroclorochina, deferoxamina, fenotiazine ed etambutolo
16. Trattamento precedente con qualsiasi prodotto di trasferimento genico oculare o sistemico
17. Ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 120 giorni prima dello screening
18. Qualsiasi condizione psicologica, familiare, sociologica, geografica o di altro tipo che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up