AAVCAGsCD59 voor de behandeling van natte AMD

Inclusiecriteria:

1. Mannen of vrouwen van 50 jaar of ouder.
2. Behandelingsnaïeve natte LMD zonder tekenen van subretinale fibrose onder de fovea.
3. Aanwezigheid van intraretinale en/of subretinale vloeistof op OCT.
4. Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) Snellen-equivalent 20/25 tot 20/400 in het onderzoeksoog met behulp van ETDRS-kaarten op een startafstand van 4 m.
5. Adequate pupilverwijding om oculair onderzoek en testen mogelijk te maken.
6. Mogelijkheid en bereidheid om terug te keren voor alle geplande bezoeken en beoordelingen.
7. Begrijp en volg het klinische protocol en geef schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure.
8. Alle vruchtbare mannen moeten bereid zijn om tijdens het onderzoek barrière-anticonceptie te gebruiken.
9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek. Een vrouw in de vruchtbare leeftijd wordt gedefinieerd als elke vrouw die in de afgelopen twee jaar menstrueert of geen hysterectomie of chirurgische sterilisatie heeft ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

1. Natte AMD secundair aan niet-AMD-etiologieën.
2. Subretinale bloeding die het vermogen verstoort om de gezichtsscherpte adequaat te meten of de retinale of subretinale vloeistofverzameling op OCT te volgen.
3. Sereus pigmentepitheelloslating (PED) dat >50% van de CNV-laesie is, >400 µm in elke diameter, of aanwezigheid van een RPE-scheur.
4. Aanwezigheid van polypoïdale choroïdale vasculopathie (PCV), retinale angiomateuze proliferatie (RAP), centrale sereuze retinopathie of symptomatische vitreomaculaire adhesie.
5. Eerdere maculaire laserfotocoagulatie voor CNV, fotodynamische therapie (PDT), oculaire bestraling of subretinale chirurgie voor CNV in het onderzoeksoog.
6. Voorgeschiedenis van aandoeningen in het onderzoeksoog die de gezichtsscherpte kunnen veranderen of onderzoekstesten kunnen verstoren, waaronder klinisch significant macula-oedeem, occlusie van de centrale retinale ader, occlusie van de retinale ader van de maculatak en optische neuropathie.
7. Actief ongecontroleerd glaucoom met IOD> 30 mmHg ondanks behandeling met glaucoommedicatie, cup-tot-schijfverhouding van> 0,9, gezichtsvelddefecten secundair aan glaucoom waarbij de macula betrokken is, en optische atrofie van glaucoom.
8. Waarschijnlijke kandidaat voor intraoculaire chirurgie (inclusief cataractchirurgie) in het onderzoeksoog tijdens de klinische proef.
9. Acute of chronische infectie in het onderzoeksoog.
10. Voorgeschiedenis van uveïtis die geen verband houdt met oogchirurgie in het onderzoeksoog of tegenoverliggende oog die behandeling met lokale corticosteroïden of systemische immunosuppressie vereist binnen 24 maanden na inschrijving.
11. Elke contra-indicatie voor intravitreale injectie.
12. Gebruik intravitreale (onderzoeksoog) corticosteroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.

13. Een van de volgende onderliggende systemische ziekten:

    • Instabiele of ernstige cardiovasculaire aandoeningen, bijv. congestief hartfalen (New York Heart Association Functional klasse III of IV), myocardinfarct binnen 6 maanden, ventriculaire tachyaritmieën die voortdurende behandeling vereisen, onstabiele angina of kritieke ischemie van de ledematen;
    • cerebrovasculaire ziekte binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening die het vermogen van de patiënt om deel te nemen aan de klinische studie belemmert;
    • Dementie of neurodegeneratieve ziekte (bijvoorbeeld de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson) van een niveau dat adequate evaluatie van de proefpersoon tijdens het onderzoek verhindert;
    • Heeft een actieve maligniteit of wordt momenteel behandeld voor een actieve maligniteit bij Screening, of heeft een voorgeschiedenis van maligniteit die afronding van dit 12 maanden durende onderzoek verhindert;
    • Immuungecompromitteerde aandoeningen en/of behoefte aan immunosuppressieve therapie
14. Elke significante slecht gecontroleerde ziekte die naleving van de studie en follow-up in de weg zou staan
15. Huidig ​​of eerder gebruik van medicatie waarvan bekend is dat deze toxisch is voor het netvlies of de oogzenuw, inclusief maar niet beperkt tot chloroquine/hydrochloroquine, deferoxamine, fenothiazinen en ethambutol
16. Eerdere behandeling met een oculair of systemisch product voor genoverdracht
17. Een onderzoeksproduct ontvangen binnen 120 dagen voorafgaand aan de screening
18. Elke psychologische, familiale, sociologische, geografische of andere aandoening die studienaleving en follow-up in de weg zou staan