Tørkede plommer (svisker) vs. polyetylenglykol 4000 for behandling av funksjonell forstoppelse hos barn

Vi vil gjennomføre en randomisert åpen studie ved Institutt for pediatri ved Det medisinske universitetet i Warszawa. Rettssaken vil bli initiert av etterforskerne og gjennomføres uavhengig av eventuelle kommersielle enheter. Målet vil være å vurdere effektiviteten til tørkede svisker i behandlingen av funksjonell forstoppelse hos barn sammenlignet med PEG 4000. Pasienter vil bli inkludert i vår studie når funksjonell obstipasjon vil bli diagnostisert i henhold til ROME IV-kriteriene. De pasientene som vil oppfylle inklusjonskriteriene vil bli tildelt tilfeldig til å motta svisker i dosen 3,5 g/kg/d i tre porsjoner om dagen i 4 uker (mengde foreskrevne svisker vil bli kalibrert med vekten barnet bør ha på WHO-vekstdiagrammer ved 50. persentil) eller PEG 4000 ved dose 0,5 g/kg/d en gang daglig oralt, i 4 uker. Foreldre til barna som er tildelt sviskegruppen vil motta skriftlig informasjon fra ernæringsfysiolog om hvordan de kan introdusere svisker i barnets kosthold (dvs. svisker bør introduseres hver dag i tre måltider; svisker kan hakkes eller males før du spiser dem; svisker kan spises alene eller barn kan spise dem som en del av større måltid (som er foretrukket versjon); svisker kan introduseres med yoghurt, frokostblandinger, nøtter og frø som morgenmåltid). Alle pasienter vil bli bedt om å seponere eventuelle avføringsmidler hvis de har brukt dem tidligere. Ved endetarmspåvirkning notert ved fysisk undersøkelse, vil PEG 4000 i en dose på 1,5 g/kg i 3-5 dager på rad anbefales. Alle forsøkspersoner foreldre vil motta en avføringsdagbok for å registrere frekvensen av tarmbevegelser; avføringskonsistens i henhold til Bristol Stool Form Scale (som refererer til 7 bilder av forskjellige former for avføring; 1 for harde klumper til 7 for vannaktig avføring); hyppighet av episoder med fekal tilsmussing, smerter under avføring eller magesmerter eller flatulens; bruk av ekstra avføringsmiddel; og uønskede effekter i løpet av de 4 ukene av intervensjonen. Alle pasienter eller deres foreldre (hvis barnet er for ungt) vil bli bedt om å skrive ned selvrapporterte 3-dagers matdagbøker på ikke-sammenhengende dager, 2 dager i uken og 1 dag i løpet av helgen for å vurdere fiberinntaket i løpet av studieperioden. Alle pasienter vil bli informert om redningsbehandling - når det ikke vil være noen avføring i 3 påfølgende dager under pågående løype, vil PEG 4000 tillates i dosen 1,5 g/kg/d til barnet skal passere en avføring.

I løpet av studieperioden vil etterforskeren hver uke ringe pasientens foreldre for å vurdere samsvar med studieprotokollen.

Andre besøk vil finne sted på slutten av prøveperioden (4. uke). Under dette besøket vil etterforskerne samle avføringsdagbøker. Svisker brukt i studien vil bli kjøpt av foreldre til barna. Det vil bli anbefalt for foreldre å kjøpe svisker under varemerket "Makar" for å unngå skjevheter i produktsammensetningen. Valg av varemerke ble tatt med tanke på prisen på et produkt.

Denne studien er designet som en randomisert, åpen kontrollert studie med 1:1 tildeling. For å få sammenlignbare grupper vil det bli utført blokkrandomisering (hver blokk vil inneholde fire pasienter: to i intervensjonsgruppen og to i kontrollgruppen). Randomiseringslisten vil bli generert ved hjelp av statistikkprogrammet StatsDirect av en uavhengig person og oppbevares av en medarbeider som ikke er involvert i forsøket.

Basert på tilgjengelige data i litteraturen antar vi at en klinisk signifikant forskjell i effektivitet er 15 %. For å oppdage en slik forskjell mellom studiegruppene med en potens på 80 % og alfa på 5 %, trengs et utvalg på 100 barn. Forutsatt omtrent 10 % tap til oppfølging, tar vi sikte på å rekruttere totalt 110 barn til denne studien.

Den etiske komiteen ved Det medisinske universitetet i Warszawa vil bli bedt om godkjenning for studien før rekruttering starter. Eventuelle endringer i protokollen som kan påvirke gjennomføringen av studien vil bli presentert for den etiske komiteen. Muntlig og skriftlig informasjon om informert samtykke vil bli presentert for omsorgspersonene.

All analyse vil bli utført på en intensjon-til-behandling-basis, inkludert alle pasienter i gruppene de er randomisert til som utfall er tilgjengelig for (inkludert frafall og abstinenser). Beskrivende statistikk vil bli brukt for å oppsummere grunnlinjekarakteristikker. Student t-testen vil bli brukt til å sammenligne gjennomsnittsverdier av kontinuerlige variabler for å tilnærme en normalfordeling. For ikke-normalfordelte variabler vil Mann-Whitney U-testen bli brukt. Chi-kvadrat- eller Fishers eksakte test vil bli brukt, når det er aktuelt, for å sammenligne prosenter. For kontinuerlige utfall, forskjeller i gjennomsnitt eller forskjeller i medianer (avhengig av fordelingen av dataene), og for dikotome utfall, vil RR og antall som er nødvendig for å behandle, alle med 95 % CI, beregnes. Forskjellen mellom studiegruppene vil bli ansett som signifikant når 95 % KI for RR ikke inkluderer 1,0, eller når 95 % KI for MD ikke inkluderer 0. Alle statistiske tester vil være 2-sidet og utført på 5 % nivå av betydning.