Tørrede blommer (svesker) vs. polyethylenglycol 4000 til behandling af funktionel obstipation hos børn

Vi vil gennemføre et randomiseret åbent forsøg ved Institut for Pædiatri ved Warszawas medicinske universitet. Retssagen vil blive indledt af efterforskerne og gennemføres uafhængigt af eventuelle kommercielle enheder. Målet vil være at vurdere effektiviteten af ​​tørrede svesker i behandlingen af ​​funktionel obstipation hos børn sammenlignet med PEG 4000. Patienter vil blive inkluderet i vores undersøgelse, når funktionel obstipation vil blive diagnosticeret i henhold til ROME IV kriterier. De patienter, der opfylder inklusionskriterierne, vil blive tilfældigt tildelt svesker i en dosis på 3,5 g/kg/d i tre portioner om dagen i 4 uger (mængden af ​​ordinerede svesker vil blive kalibreret med den vægt, barnet skal have på WHO vækstdiagrammer ved 50. percentil) eller PEG 4000 ved dosis 0,5 g/kg/d én gang dagligt oralt i 4 uger. Forældre til de børn, der er tildelt sveskegruppen, vil modtage skriftlig information fra diætist om, hvordan man introducerer svesker i barnets kost (dvs. svesker bør indføres hver dag i tre måltider; svesker kan hakkes eller males, før de spises; svesker kan spises alene, eller børn kan spise dem som en del af et større måltid (som er den foretrukne version); svesker kan introduceres med yoghurt, korn, nødder og frø som morgenmåltid). Alle patienter vil blive bedt om at seponere eventuelle afføringsmidler, hvis de tidligere har brugt dem. I tilfælde af rektal påvirkning noteret ved fysisk undersøgelse, vil PEG 4000 i en dosis på 1,5 g/kg i 3-5 på hinanden følgende dage blive anbefalet. Alle forsøgspersoners forældre vil modtage en afføringsdagbog for at registrere hyppigheden af ​​afføring; afføringens konsistens i henhold til Bristol Stool Form Scale (som henviser til 7 billeder af forskellige former for afføring; 1 for hårde klumper til 7 for vandig afføring); hyppighed af episoder med fækal tilsmudsning, smerter under afføring eller mavesmerter eller flatulens; brug af yderligere afføringsbehandling; og bivirkninger i løbet af de 4 uger af interventionen. Alle patienter eller deres forældre (hvis barnet er for ungt) vil blive bedt om at nedskrive selvrapporterede 3-dages maddagbøger på ikke-sammenhængende dage, 2 dage i løbet af ugen og 1 dage i weekenden for at vurdere fiberindtaget i undersøgelsesperioden. Alle patienter vil blive informeret om redningsterapi - når der ikke vil være nogen afføring i 3 på hinanden følgende dage under igangværende spor, vil PEG 4000 blive tilladt i en dosis på 1,5 g/kg/d, indtil barnet vil passere en afføring.

I løbet af undersøgelsesperioden vil investigator hver uge kalde patientens forældre for at vurdere overholdelse af undersøgelsesprotokollen.

Andet besøg vil finde sted i slutningen af ​​forsøget (4. uge). Under dette besøg vil efterforskerne indsamle afføringsdagbøger. Svesker brugt i undersøgelsen vil blive købt af forældre til børn. Det vil blive anbefalet for forældre at købe svesker under varemærket "Makar" for at undgå skævhed i produktsammensætningen. Valget af varemærke blev taget i betragtning af prisen på et produkt.

Denne undersøgelse er designet som et randomiseret, åbent-label kontrolleret forsøg med 1:1 tildeling. For at opnå sammenlignelige grupper vil der blive udført blokrandomisering (hver blok vil indeholde fire patienter: to i interventionsgruppen og to i kontrolgruppen). Randomiseringslisten vil blive genereret ved hjælp af statistikprogrammet StatsDirect af en uafhængig person og opbevares af en medarbejder, der ikke er involveret i forsøget.

Baseret på tilgængelige data i litteraturen antager vi, at en klinisk signifikant forskel i effektiviteten er 15 %. For at opdage en sådan forskel mellem undersøgelsesgrupperne med en styrke på 80 % og alfa på 5 %, er der behov for en stikprøve på 100 børn. Under forudsætning af et tab på ca. 10 % til opfølgning, sigter vi mod at rekruttere i alt 110 børn til denne undersøgelse.

Den etiske komité for det medicinske universitet i Warszawa vil blive bedt om godkendelse til undersøgelsen, inden rekrutteringen påbegyndes. Eventuelle ændringer af protokollen, der kan påvirke gennemførelsen af ​​undersøgelsen, vil blive præsenteret for den etiske komité. Mundtlig og skriftlig information vedrørende informeret samtykke vil blive præsenteret for plejepersonalet.

Alle analyser vil blive udført på intention-to-treat-basis, herunder alle patienter i de grupper, som de er randomiseret til, for hvem resultater er tilgængelige (inklusive frafald og abstinenser). Beskrivende statistik vil blive brugt til at opsummere baseline karakteristika. Student t-testen vil blive brugt til at sammenligne middelværdier af kontinuerte variabler for at tilnærme en normalfordeling. For ikke-normalfordelte variabler vil Mann-Whitney U-testen blive brugt. Chi-kvadrat- eller Fishers eksakte test vil blive brugt, når det er relevant, til at sammenligne procenter. For kontinuerlige udfald, forskelle i middelværdier eller forskelle i medianer (afhængigt af fordelingen af ​​dataene), og for dikotome udfald vil den RR og det antal, der skal behandles, alle med 95 % CI, blive beregnet. Forskellen mellem undersøgelsesgrupper vil blive betragtet som signifikant, når 95 % CI for RR ikke inkluderer 1,0, eller når 95 % CI for MD ikke inkluderer 0. Alle statistiske tests vil være 2-halede og udføres på 5 % niveauet. betydning.