Suszone śliwki (śliwki) a glikol polietylenowy 4000 w leczeniu zaparć czynnościowych u dzieci

Przeprowadzimy randomizowane badanie otwarte w Klinice Pediatrii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Proces zostanie zainicjowany przez śledczych i prowadzony niezależnie od jakichkolwiek podmiotów komercyjnych. Celem pracy będzie ocena skuteczności suszonych śliwek w leczeniu zaparć czynnościowych u dzieci w porównaniu z PEG 4000. Pacjenci zostaną włączeni do naszego badania, gdy zaparcie czynnościowe zostanie rozpoznane zgodnie z kryteriami ROME IV. Pacjenci, którzy spełnią kryteria włączenia, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania suszonych śliwek w dawce 3,5 g/kg/d w trzech porcjach dziennie przez 4 tygodnie (ilość przepisanych suszonych śliwek zostanie ustalona na podstawie wagi, jaką dziecko powinno mieć na wykresy wzrostu WHO przy 50 percentylu) lub PEG 4000 w dawce 0,5 g/kg/d raz dziennie doustnie przez 4 tygodnie. Rodzice dzieci przydzielonych do grupy suszonych śliwek otrzymają od dietetyka pisemną informację, jak wprowadzić suszone śliwki do diety dziecka (tj. suszone śliwki należy wprowadzać codziennie w trzech posiłkach; suszone śliwki można posiekać lub zmielić przed spożyciem; suszone śliwki można jeść same lub dziecko może je jeść jako część większego posiłku (wersja preferowana); suszone śliwki można wprowadzić do jogurtu, płatków śniadaniowych, orzechów i nasion jako poranny posiłek). Wszyscy pacjenci zostaną poproszeni o odstawienie środków przeczyszczających, jeśli stosowali je wcześniej. W przypadku zaklinowania odbytu stwierdzonego w badaniu przedmiotowym zalecane będzie podanie PEG 4000 w dawce 1,5 g/kg przez 3-5 kolejnych dni. Wszyscy badani rodzice otrzymają dzienniczek stolca, w którym będą rejestrować częstotliwość wypróżnień; konsystencja stolca według Bristolskiej Skali Stolca (która odnosi się do 7 zdjęć różnych form stolca; 1 dla twardych grudek do 7 dla wodnistych stolców); częstość epizodów zanieczyszczenia kałem, bólu podczas wypróżniania lub bólu brzucha lub wzdęć; stosowanie dodatkowego leczenia przeczyszczającego; i działań niepożądanych w ciągu 4 tygodni interwencji. Wszyscy pacjenci lub ich rodzice (jeśli dziecko jest za małe) zostaną poproszeni o sporządzenie 3-dniowych dzienników żywieniowych w dniach nienastępujących po sobie, 2 dni w tygodniu i 1 dzień w weekend, aby ocenić spożycie błonnika w okresie badania. Wszyscy pacjenci zostaną poinformowani o leczeniu ratunkowym – w przypadku braku wypróżnień przez 3 kolejne dni w toku prowadzonej terapii zostanie dopuszczony PEG 4000 w dawce 1,5 g/kg/d do czasu oddania stolca przez dziecko.

W okresie badania co tydzień badacz będzie dzwonił do rodziców pacjentów w celu oceny zgodności z protokołem badania.

Druga wizyta odbędzie się pod koniec okresu próbnego (4 tydzień). Podczas tej wizyty śledczy będą zbierać dzienniki stolca. Suszone śliwki wykorzystane w badaniu zostaną zakupione przez rodziców dzieci. Rodzicom zaleca się kupowanie suszonych śliwek pod marką „Makar”, aby uniknąć zmienności składu produktu. Wyboru znaku towarowego dokonano biorąc pod uwagę cenę produktu.

To badanie zostało zaprojektowane jako randomizowana, otwarta próba kontrolna z przydziałem 1:1. W celu uzyskania porównywalnych grup zostanie przeprowadzona randomizacja bloków (w każdym bloku znajdzie się czterech pacjentów: dwóch w grupie interwencyjnej i dwóch w grupie kontrolnej). Lista randomizacji zostanie wygenerowana przy użyciu programu statystycznego StatsDirect przez niezależną osobę i będzie prowadzona przez członka personelu niezaangażowanego w badanie.

Na podstawie dostępnych danych z piśmiennictwa przyjmujemy, że klinicznie istotna różnica w skuteczności wynosi 15%. Aby wykryć taką różnicę między badanymi grupami z mocą 80% i alfa 5%, potrzebna jest próba 100 dzieci. Zakładając około 10% strat w okresie obserwacji, naszym celem jest rekrutacja łącznie 110 dzieci do tego badania.

Komisja Etyczna WUM zostanie poproszona o zgodę na badanie przed rozpoczęciem rekrutacji. Wszelkie modyfikacje protokołu, które mogą mieć wpływ na przebieg badania, zostaną przedstawione Komisji Etycznej. Ustne i pisemne informacje dotyczące świadomej zgody zostaną przedstawione opiekunom.

Wszystkie analizy będą przeprowadzane na zasadzie zamiaru leczenia, z uwzględnieniem wszystkich pacjentów w grupach, do których są losowo przydzieleni, dla których dostępne są wyniki (w tym rezygnacje i wycofanie). Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do podsumowania podstawowych charakterystyk. Test t Studenta zostanie wykorzystany do porównania średnich wartości zmiennych ciągłych w celu aproksymacji rozkładu normalnego. Dla zmiennych o rozkładzie innym niż normalny zastosowany zostanie test U Manna-Whitneya. W stosownych przypadkach do porównania wartości procentowych zostanie zastosowany test chi-kwadrat lub dokładny test Fishera. W przypadku wyników ciągłych, różnic w średnich lub różnic w medianach (w zależności od rozkładu danych) oraz w przypadku wyników dychotomicznych obliczony zostanie RR i liczba potrzebna do leczenia, wszystkie z 95% przedziałem ufności. Różnica między badanymi grupami zostanie uznana za istotną, gdy 95% CI dla RR nie zawiera 1,0 lub gdy 95% CI dla MD nie zawiera 0. Wszystkie testy statystyczne będą dwustronne i wykonywane na poziomie 5% znaczenie.