En studie for å evaluere den virkelige effektiviteten og bruken av Alprolix hos pasienter med hemofili B i Frankrike (B-SURE)
17. september 2024 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En 24-måneders prospektiv, ikke-intervensjonell, multisenterstudie for å evaluere den virkelige effektiviteten og bruken av Alprolix hos pasienter med hemofili B i Frankrike
Alprolix (rFIXFc) er et rekombinant koagulasjonsfaktorprodukt med forlenget halveringstid.
Hensikten med denne ikke-intervensjonelle studien er å beskrive den virkelige bruken og effektiviteten av Alprolix i etterspørsel og profylaktisk behandling av hemofili B.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
91
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (CHU de Bordeaux)
-
Brest, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Caen, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Chambéry, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Dijon, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
La Réunion, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Lille, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Marseille, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Montpellier, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nantes, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nîmes, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Paris, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Poitiers, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rennes, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rouen, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Strasbourg, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Toulouse, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle kvalifiserte pasienter som møter opp for et rutinemessig klinisk besøk vil bli bedt om å delta i studien av den behandlende legen ved deltakende hemofilibehandlingssentre i Frankrike.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har en diagnose hemofili B og er tidligere behandlet med faktor IX produkt
- Har startet behandling med Alprolix før innskrivningsbesøk, eller ved innskrivning foreskrevet behandling med Alprolix, uavhengig av deltakelse i studien
- Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller pasientens juridisk akseptable representant for pasienter under lovlig alder, før noen studierelaterte aktiviteter iverksettes. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i utprøving av legemiddel ved innmeldingsbesøk
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Profylaktiske pasienter
Alprolix vil bli foreskrevet i henhold til lokal praksis og administrert av pasienter med hemofili B for profylaktisk behandling
|
Forlenget halveringstid faktor IX-produkt
Andre navn:
|
|
Pasienter etter behov
Alprolix vil bli foreskrevet i henhold til lokal praksis og administrert av pasienter med hemofili B for behandling etter behov
|
Forlenget halveringstid faktor IX-produkt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) (profylaktisk behandling)
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurdert ved dagbok
|
24 måneder
|
|
Annualisert injeksjonsfrekvens (profylaktisk behandling)
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurdert ved dagbok
|
24 måneder
|
|
Annualisert faktorforbruk (International Unit [IU]) (profylaktisk behandling)
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurdert ved dagbok
|
24 måneder
|
|
Mengde faktor Produkt som brukes til å behandle en blødning (behandling etter behov)
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurdert ved dagbok
|
24 måneder
|
|
Antall injeksjoner for å behandle en blødning (behandling etter behov)
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurdert ved dagbok
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Elena Santagostino, MD, Swedish Orphan Biovitrum
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. september 2018
Primær fullføring (Faktiske)
16. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
16. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. august 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
31. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Sobi.Alprolix-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .