Een studie ter evaluatie van de effectiviteit en het gebruik van Alprolix in de praktijk bij patiënten met hemofilie B in Frankrijk (B-SURE)
17 september 2024 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum
Een prospectieve, niet-interventionele, multicentrische studie van 24 maanden ter evaluatie van de real-world effectiviteit en het gebruik van Alprolix bij patiënten met hemofilie B in Frankrijk
Alprolix (rFIXFc) is een recombinant stollingsfactorproduct met verlengde halfwaardetijd.
Het doel van dit niet-interventionele onderzoek is het beschrijven van het gebruik en de effectiviteit van Alprolix in de praktijk bij de on-demand en profylactische behandeling van hemofilie B.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
91
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (CHU de Bordeaux)
-
Brest, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Caen, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Chambéry, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Dijon, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
La Réunion, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Lille, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Marseille, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Montpellier, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nantes, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nîmes, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Paris, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Poitiers, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rennes, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rouen, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Strasbourg, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Toulouse, Frankrijk
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle in aanmerking komende patiënten die zich aanmelden voor een routinematig klinisch bezoek zullen door de behandelend arts van de deelnemende behandelcentra voor hemofilie in Frankrijk worden gevraagd om deel te nemen aan het onderzoek.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een diagnose van hemofilie B hebben en eerder zijn behandeld met factor IX-product
- Alprolix-behandeling zijn gestart voorafgaand aan het inschrijvingsbezoek, of bij de inschrijving voorgeschreven behandeling met Alprolix, ongeacht deelname aan het onderzoek
- Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming verstrekt door de patiënt, of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt voor patiënten jonger dan de wettelijke leeftijd, voordat studiegerelateerde activiteiten worden ondernomen. Instemming moet worden verkregen van pediatrische patiënten volgens de lokale regelgeving
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan een onderzoek met een geneesmiddel voor onderzoek tijdens het inschrijvingsbezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Profylactische patiënten
Alprolix zal worden voorgeschreven volgens de lokale praktijk en toegediend door patiënten met hemofilie B voor profylactische behandeling
|
Verlengde halfwaardetijd factor IX-product
Andere namen:
|
|
Patiënten op aanvraag
Alprolix wordt voorgeschreven volgens de lokale praktijk en toegediend door patiënten met hemofilie B voor behandeling op verzoek
|
Verlengde halfwaardetijd factor IX-product
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) (profylactische behandeling)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Beoordeeld door dagboek
|
24 maanden
|
|
Jaarlijkse injectiefrequentie (profylactische behandeling)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Beoordeeld door dagboek
|
24 maanden
|
|
Geannualiseerd factorverbruik (internationale eenheid [IU]) (profylactische behandeling)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Beoordeeld door dagboek
|
24 maanden
|
|
Hoeveelheid factor Product gebruikt om een bloeding te behandelen (on-demand behandeling)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Beoordeeld door dagboek
|
24 maanden
|
|
Aantal injecties om een bloeding te behandelen (on-demand behandeling)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Beoordeeld door dagboek
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Elena Santagostino, MD, Swedish Orphan Biovitrum
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 september 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 augustus 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 augustus 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 september 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Sobi.Alprolix-001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .