Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som følger menn med hemofili B på profylakse med Refixia/REBINYN

11. juni 2026 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En ikke-intervensjonell sikkerhetsstudie etter godkjenning (PASS) i mannlige hemofili B-pasienter som får Nonacog Beta Pegol (N9-GP) profylaksebehandling

Denne studien vil samle informasjon om bivirkninger og hvor godt Refixia/REBINYN virker under langtidsbehandling (profylakse) hos menn med hemofili B. Mens de deltar i denne studien, vil deltakerne få samme behandling som de ble gitt av studielegen. . Alle besøk på klinikken gjøres på samme måte som deltakerne er vant til. Under besøk på klinikken kan deltakerne bli bedt om noen relevante tester hvis studielegen vurderer det som nyttig. Under besøkene kan deltakernes studielege spørre om deltakerne hadde noen bivirkninger siden siste studiebesøk. Deltakerne vil bli bedt om å notere antall blødninger og behandlingen av deres blødninger samt deres vanlige profylakse. Under besøkene på klinikken vil deltakerne bli bedt om å svare på noen spørreskjemaer om livskvalitet og evne til å være fysisk aktive. Deltakerens deltakelse i studien vil vare i 4-9 år, avhengig av når de blir med i studien. Deltakerne står fritt til å forlate studien når som helst og uansett årsak. Dette vil ikke påvirke deres nåværende og fremtidige medisinske behandling.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Coagulation Disorder Unit
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Hellas, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Hellas, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
  • Storbritannia
      • Aberdeen, Storbritannia, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales - Haemophilia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Pilsen, Tsjekkia, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med hemofili B

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke innhentet før eventuelle studierelaterte aktiviteter (studierelaterte aktiviteter er enhver prosedyre knyttet til registrering av data i henhold til protokollen).
  • Mannlige pasienter i alle aldre med hemofili B tildelt N9-GP profylaksebehandling
  • Beslutning om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig N9-GP er tatt av pasienten(e)/Juridisk autoriserte representant(er) (LAR(e)) og behandlende lege før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i denne studien. Deltakelse er definert som signert informert samtykke
  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor N9-GP eller relaterte produkter
  • Psykisk uførhet, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid
  • Klinisk mistanke eller tilstedeværelse av FIX-hemmer på tidspunktet for inklusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med hemofili B
Pasienter med hemofili B uten nåværende inhibitorer
Legemiddel: Nonacog beta pegol
Deltakerne behandles med kommersielt tilgjengelig nonacog beta pegol (N9-GP) i henhold til lokal klinisk praksis etter den behandlende legens skjønn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bivirkninger (ADR) (FIX-hemmere, allergiske reaksjoner og tromboemboliske hendelser)
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til slutt studieperiode (inntil 9 år)
Antall hendelser
Fra studiestart (uke 0) til slutt studieperiode (inntil 9 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall hendelser
Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall blødningsepisoder under langvarig rutinebruk av N9-GP (profylakse) vurdert ved årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall episoder
Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall behandlinger som krever blødningsepisoder under langvarig rutinebruk av N9-GP (profylakse) vurdert ved årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall episoder
Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Hemostatisk effekt av N9-GP når det brukes til behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Antall blødningsepisoder. Hemostatisk effekt vurderes som suksess/fiasko basert på en firepunkts skala for hemostatisk respons (utmerket, god, moderat og dårlig) ved å telle utmerket og god som suksess og moderat og dårlig som fiasko
Fra studiestart (uke 0) til inntil 9 år
Hemostatisk respons av N9-GP når det brukes i perioperativ behandling
Tidsramme: Fra studiestart (uke 0) til slutt studieperiode (inntil 9 år)
Antall blødningsepisoder. Hemostatisk respons vurderes som suksess/mislykket basert på en firepunkts skala for hemostatisk respons (utmerket, god, moderat og dårlig) ved å telle utmerket og god som suksess og moderat og dårlig som fiasko
Fra studiestart (uke 0) til slutt studieperiode (inntil 9 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær fullføring (Antatt)

15. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

15. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Registeridentifikator: EU PAS Register)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere