Исследование мужчин с гемофилией B, получающих профилактику с помощью Refixia/REBINYN
11 июня 2026 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Неинтервенционное пострегистрационное исследование безопасности (PASS) у пациентов мужского пола с гемофилией B, получающих профилактическое лечение нонакогом бета-пеголом (N9-GP)
В этом исследовании будет собрана информация о побочных эффектах и о том, насколько хорошо действует Refixia/REBINYN во время длительного лечения (профилактики) у мужчин с гемофилией B. Принимая участие в этом исследовании, участники будут получать такое же лечение, какое им назначал их врач-исследователь. .
Все визиты в клинику проходят так, как привыкли участники.
Во время визитов в клинику участников могут попросить пройти некоторые соответствующие тесты, если их врач-исследователь сочтет их полезными.
Во время визитов врач-исследователь участников может спросить, были ли у участников какие-либо побочные эффекты с момента их последнего исследовательского визита.
Участников попросят записать количество кровотечений и лечение их кровотечений, а также их регулярную профилактику.
Во время визитов в клинику участникам будет предложено ответить на некоторые вопросы о качестве их жизни и их способности быть физически активными.
Участие участника в исследовании продлится от 4 до 9 лет, в зависимости от того, когда он присоединится к исследованию.
Участники могут покинуть исследование в любое время и по любой причине.
Это не повлияет на их текущее и будущее медицинское обслуживание.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
60
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Бельгия, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Германия, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Греция, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Греция, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Дания, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0372
- Klinisk forskningspost
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
-
Lisbon, Португалия, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Aberdeen, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия, 00290
- Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Чехия, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
-
Pilsen, Чехия, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Больные гемофилией В
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие, полученное перед проведением любых мероприятий, связанных с исследованием (деятельностью, связанной с исследованием, является любая процедура, связанная с записью данных в соответствии с протоколом).
- Пациенты мужского пола любого возраста с гемофилией B, получающие профилактическое лечение N9-GP
- Решение о начале лечения имеющимся в продаже N9-GP было принято пациентом(ами)/уполномоченным(и) представителем(ями) (LAR(ами)) и лечащим врачом до и независимо от решения о включении пациента в данное исследование.
Критерий исключения:
- Предыдущее участие в этом исследовании. Участие определяется как подписанное информированное согласие
- Известная или предполагаемая гиперчувствительность к N9-GP или родственным продуктам
- Психическая недееспособность, нежелание или языковые барьеры, препятствующие адекватному пониманию или сотрудничеству
- Клиническое подозрение или наличие ингибитора FIX на момент включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Больные гемофилией В
Пациенты с гемофилией В без ингибиторов тока
|
Участников лечат коммерчески доступным нонакогом бета-пеголом (N9-GP) в соответствии с местной клинической практикой по усмотрению лечащего врача.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество побочных реакций на лекарства (НЛР) (ингибиторы FIX, аллергические реакции и тромбоэмболические явления)
Временное ограничение: От начала периода обучения (неделя 0) до конца периода обучения (до 9 лет)
|
Количество событий
|
От начала периода обучения (неделя 0) до конца периода обучения (до 9 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
Количество событий
|
С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
|
Количество эпизодов кровотечения при длительном рутинном применении N9-GP (профилактика), оцениваемое по годовой частоте кровотечений (ABR)
Временное ограничение: С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
Количество серий
|
С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
|
Количество случаев лечения, требующих эпизодов кровотечения при длительном рутинном применении N9-GP (профилактика), по оценке годовой частоты кровотечений (ABR)
Временное ограничение: С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
Количество серий
|
С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
|
Гемостатический эффект N9-GP при лечении эпизодов кровотечения
Временное ограничение: С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
Количество эпизодов кровотечения.
Гемостатический эффект оценивается как успех/неуспех на основе четырехбалльной шкалы гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и плохой) путем подсчета отличного и хорошего как успеха и умеренного и плохого как неудачи.
|
С начала периода обучения (неделя 0) до 9 лет
|
|
Гемостатический ответ N9-GP при использовании в периоперационном лечении
Временное ограничение: От начала периода обучения (неделя 0) до конца периода обучения (до 9 лет)
|
Количество эпизодов кровотечения.
Гемостатический ответ оценивается как успех/неудача на основе четырехбалльной шкалы гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и плохой) путем подсчета отличного и хорошего как успеха и умеренного и плохого как неудачи.
|
От начала периода обучения (неделя 0) до конца периода обучения (до 9 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия В
- Неаког Бета Пегол
Другие идентификационные номера исследования
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Идентификатор реестра: EU PAS Register)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .