Um estudo acompanhando homens com hemofilia B em profilaxia com Refixia/REBINYN
11 de junho de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo de segurança pós-autorização não intervencional (PASS) em pacientes masculinos com hemofilia B recebendo tratamento profilático Nonacog Beta Pegol (N9-GP)
Este estudo irá coletar informações sobre os efeitos colaterais e quão bem o Refixia/REBINYN funciona durante o tratamento de longo prazo (profilaxia) em homens com hemofilia B. Ao participar deste estudo, os participantes receberão o mesmo tratamento dado a eles por seu médico do estudo .
Todas as visitas na clínica são feitas da mesma forma que os participantes estão acostumados.
Durante as visitas na clínica, os participantes podem ser solicitados a fazer alguns testes relevantes, se considerados úteis pelo médico do estudo.
Durante as visitas, o médico do estudo dos participantes pode perguntar se os participantes tiveram algum efeito colateral desde a última visita do estudo.
Os participantes serão solicitados a anotar o número de sangramentos e o tratamento de seus sangramentos, bem como sua profilaxia regular.
Durante as visitas à clínica, os participantes serão convidados a responder a alguns questionários sobre a sua qualidade de vida e a sua capacidade de ser fisicamente ativo.
A participação do participante no estudo durará de 4 a 9 anos, dependendo de quando ele ingressar no estudo.
Os participantes são livres para deixar o estudo a qualquer momento e por qualquer motivo.
Isso não afetará seus cuidados médicos atuais e futuros.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
60
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Health Science Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Zagreb, Croácia, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Coagulation Disorder Unit
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Athens, Grécia, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grécia, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grécia, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Oslo, Noruega, 0372
- Klinisk forskningspost
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
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Lisbon, Portugal, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Zurich, Suíça, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Brno, Tcheca, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Brno, Tcheca, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
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Pilsen, Tcheca, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
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Vienna, Áustria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com hemofilia B
Descrição
Critério de inclusão:
- Termo de consentimento livre e esclarecido assinado antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo (atividades relacionadas ao estudo são qualquer procedimento relacionado ao registro de dados de acordo com o protocolo).
- Pacientes do sexo masculino de qualquer idade com hemofilia B designados para tratamento profilático N9-GP
- A decisão de iniciar o tratamento com N9-GP disponível comercialmente foi tomada pelo(s) paciente(s)/representante(s) legalmente autorizado(s) (LAR(s)) e pelo médico assistente antes e independentemente da decisão de incluir o paciente neste estudo
Critério de exclusão:
- Participação anterior neste estudo. A participação é definida como consentimento informado assinado
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a N9-GP ou produtos relacionados
- Incapacidade mental, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada
- Suspeita clínica ou presença de inibidor do FIX no momento da inclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes com hemofilia B
Pacientes com hemofilia B sem inibidores atuais
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Os participantes são tratados com nonacog beta pegol (N9-GP) disponível comercialmente, de acordo com a prática clínica local, a critério do médico assistente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de reações adversas a medicamentos (RAMs) (inibidores FIX, reações alérgicas e eventos tromboembólicos)
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até o final do período de estudo (até 9 anos)
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Contagem de eventos
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até o final do período de estudo (até 9 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Contagem de eventos
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Número de episódios de sangramento durante o uso rotineiro de longo prazo de N9-GP (profilaxia), conforme avaliado pela taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Contagem de episódios
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Número de tratamentos que requerem episódios de sangramento durante o uso rotineiro de longo prazo de N9-GP (profilaxia), conforme avaliado pela taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Número de episódios
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Efeito hemostático de N9-GP quando usado para tratamento de episódios hemorrágicos
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Contagem de episódios hemorrágicos.
O efeito hemostático é avaliado como sucesso/falha com base em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e ruim), contando excelente e bom como sucesso e moderado e ruim como falha
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até 9 anos
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Resposta hemostática de N9-GP quando usado no manejo perioperatório
Prazo: Desde o início do período de estudo (semana 0) até o final do período de estudo (até 9 anos)
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Contagem de episódios hemorrágicos.
A resposta hemostática é avaliada como sucesso/fracasso com base em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e ruim), contando excelente e bom como sucesso e moderado e ruim como falha
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Desde o início do período de estudo (semana 0) até o final do período de estudo (até 9 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
15 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
15 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
19 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
- PEGOL BETA NÃO ACOG
Outros números de identificação do estudo
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Identificador de registro: EU PAS Register)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .