Un estudio de seguimiento de hombres con hemofilia B en profilaxis con Refixia/REBINYN
11 de junio de 2026 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista en pacientes masculinos con hemofilia B que reciben tratamiento profiláctico con Nonacog Beta Pegol (N9-GP)
Este estudio recopilará información sobre los efectos secundarios y qué tan bien funciona Refixia/REBINYN durante el tratamiento a largo plazo (profilaxis) en hombres con hemofilia B. Mientras participen en este estudio, los participantes recibirán el mismo tratamiento que les administró su médico del estudio. .
Todas las visitas a la clínica se realizan de la misma manera que los participantes están acostumbrados.
Durante las visitas a la clínica, se les puede solicitar a los participantes algunas pruebas relevantes si su médico del estudio las considera útiles.
Durante las visitas, el médico del estudio de los participantes podría preguntar si los participantes tuvieron algún efecto secundario desde su última visita del estudio.
Se pedirá a los participantes que anoten el número de hemorragias y el tratamiento de sus hemorragias, así como su profilaxis regular.
Durante las visitas a la clínica, se pedirá a los participantes que respondan unos cuestionarios sobre su calidad de vida y su capacidad para ser físicamente activos.
La participación del participante en el estudio tendrá una duración de 4 a 9 años, dependiendo de cuándo se incorpore al estudio.
Los participantes son libres de abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Esto no afectará su atención médica actual y futura.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Vienna, Austria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Health Science Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Brno, Chequia, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Brno, Chequia, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
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Pilsen, Chequia, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
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Zagreb, Croacia, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
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Helsinki, Finlandia, 00290
- Coagulation Disorder Unit
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Athens, Grecia, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Oslo, Noruega, 0372
- Klinisk forskningspost
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
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Lisbon, Portugal, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Zurich, Suiza, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia B
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
- Pacientes masculinos de cualquier edad con hemofilia B asignados a tratamiento profiláctico N9-GP
- La decisión de iniciar el tratamiento con N9-GP comercialmente disponible fue tomada por el(los) paciente(s)/Representante(s) legalmente autorizado(s) (LAR(s)) y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
Criterio de exclusión:
- Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a N9-GP o productos relacionados
- Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras del idioma que impiden una comprensión o cooperación adecuadas
- Sospecha clínica o presencia de inhibidor de FIX en el momento de la inclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con hemofilia B
Pacientes con hemofilia B sin inhibidores actuales
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Los participantes reciben tratamiento con nonacog beta pegol (N9-GP) comercialmente disponible de acuerdo con la práctica clínica local a discreción del médico tratante.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de reacciones adversas a medicamentos (RAM) (inhibidores de FIX, reacciones alérgicas y eventos tromboembólicos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
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Conteo de eventos
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Conteo de eventos
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Número de episodios de sangrado durante el uso rutinario a largo plazo de N9-GP (profilaxis) según la evaluación de la tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Conteo de episodios
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Número de tratamientos que requirieron episodios de sangrado durante el uso rutinario a largo plazo de N9-GP (profilaxis) según la evaluación de la tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Número de episodios
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Efecto hemostático de N9-GP cuando se utiliza para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Recuento de episodios de sangrado.
El efecto hemostático se evalúa como éxito/fracaso sobre la base de una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y deficiente) contando excelente y bueno como éxito y moderado y deficiente como fracaso
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
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Respuesta hemostática de N9-GP cuando se usa en el manejo perioperatorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
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Recuento de episodios de sangrado.
La respuesta hemostática se evalúa como éxito/fracaso sobre la base de una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y deficiente) contando excelente y bueno como éxito y moderado y deficiente como fracaso
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Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
15 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
15 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia B
- no acog beta pegol
Otros números de identificación del estudio
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Identificador de registro: EU PAS Register)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .