Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de seguimiento de hombres con hemofilia B en profilaxis con Refixia/REBINYN

1 de febrero de 2024 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista en pacientes masculinos con hemofilia B que reciben tratamiento profiláctico con Nonacog Beta Pegol (N9-GP)

Este estudio recopilará información sobre los efectos secundarios y qué tan bien funciona Refixia/REBINYN durante el tratamiento a largo plazo (profilaxis) en hombres con hemofilia B. Mientras participen en este estudio, los participantes recibirán el mismo tratamiento que les administró su médico del estudio. . Todas las visitas a la clínica se realizan de la misma manera que los participantes están acostumbrados. Durante las visitas a la clínica, se les puede solicitar a los participantes algunas pruebas relevantes si su médico del estudio las considera útiles. Durante las visitas, el médico del estudio de los participantes podría preguntar si los participantes tuvieron algún efecto secundario desde su última visita del estudio. Se pedirá a los participantes que anoten el número de hemorragias y el tratamiento de sus hemorragias, así como su profilaxis regular. Durante las visitas a la clínica, se pedirá a los participantes que respondan unos cuestionarios sobre su calidad de vida y su capacidad para ser físicamente activos. La participación del participante en el estudio tendrá una duración de 4 a 9 años, dependiendo de cuándo se incorpore al estudio. Los participantes son libres de abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Esto no afectará su atención médica actual y futura.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

60

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum am Friedrichshain
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Plzen, Chequia, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki University Central Hospital/Coagulation Disorder Un
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1150-199
        • Hospital Sao Jose
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con hemofilia B

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
  • Pacientes masculinos de cualquier edad con hemofilia B asignados a tratamiento profiláctico N9-GP
  • La decisión de iniciar el tratamiento con N9-GP comercialmente disponible fue tomada por el(los) paciente(s)/Representante(s) legalmente autorizado(s) (LAR(s)) y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.

Criterio de exclusión:

  • Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado
  • Hipersensibilidad conocida o sospechada a N9-GP o productos relacionados
  • Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras del idioma que impiden una comprensión o cooperación adecuadas
  • Sospecha clínica o presencia de inhibidor de FIX en el momento de la inclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con hemofilia B
Pacientes con hemofilia B sin inhibidores actuales
Droga: Nonacog beta pegol
Los participantes reciben tratamiento con nonacog beta pegol (N9-GP) comercialmente disponible de acuerdo con la práctica clínica local a discreción del médico tratante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de reacciones adversas a medicamentos (RAM) (inhibidores de FIX, reacciones alérgicas y eventos tromboembólicos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
Conteo de eventos
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Conteo de eventos
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Número de episodios de sangrado durante el uso rutinario a largo plazo de N9-GP (profilaxis) según la evaluación de la tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Conteo de episodios
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Número de tratamientos que requirieron episodios de sangrado durante el uso rutinario a largo plazo de N9-GP (profilaxis) según la evaluación de la tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Número de episodios
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Efecto hemostático de N9-GP cuando se utiliza para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Recuento de episodios de sangrado. El efecto hemostático se evalúa como éxito/fracaso sobre la base de una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y deficiente) contando excelente y bueno como éxito y moderado y deficiente como fracaso
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta los 9 años
Respuesta hemostática de N9-GP cuando se usa en el manejo perioperatorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)
Recuento de episodios de sangrado. La respuesta hemostática se evalúa como éxito/fracaso sobre la base de una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y deficiente) contando excelente y bueno como éxito y moderado y deficiente como fracaso
Desde el inicio del período de estudio (semana 0) hasta el final del período de estudio (hasta 9 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2019

Finalización primaria (Estimado)

15 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

15 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Identificador de registro: EU PAS Register)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia B

Ensayos clínicos sobre Nonacog beta pegol

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Slovakia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir