Badanie obejmujące mężczyzn z hemofilią B w profilaktyce za pomocą Refixia/REBINYN
11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (ang. PASS) u pacjentów z hemofilią B u mężczyzn otrzymujących leczenie profilaktyczne Nonakog Beta Pegol (N9-GP)
W tym badaniu zostaną zebrane informacje na temat skutków ubocznych i tego, jak dobrze Refixia/REBINYN działa podczas długotrwałego leczenia (profilaktyki) u mężczyzn z hemofilią B. Podczas udziału w tym badaniu uczestnicy otrzymają takie samo leczenie, jakie zastosował ich lekarz prowadzący badanie .
Wszystkie wizyty w klinice odbywają się w taki sam sposób, do jakiego przywykli uczestnicy.
Podczas wizyt w klinice uczestnicy mogą zostać poproszeni o wykonanie odpowiednich testów, jeśli lekarz prowadzący badanie uzna to za przydatne.
Podczas wizyt lekarz prowadzący badanie może zapytać uczestników, czy od ostatniej wizyty w ramach badania mieli jakieś skutki uboczne.
Uczestnicy zostaną poproszeni o zapisanie liczby krwawień i sposobu ich leczenia oraz regularnej profilaktyki.
Podczas wizyt w poradni uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kilku kwestionariuszy dotyczących jakości ich życia i zdolności do aktywności fizycznej.
Udział uczestnika w badaniu będzie trwał od 4 do 9 lat, w zależności od tego, kiedy przystąpi do badania.
Uczestnicy mogą opuścić badanie w dowolnym momencie iz dowolnego powodu.
Nie wpłynie to na ich obecną i przyszłą opiekę medyczną.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
60
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Czechy, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
-
Pilsen, Czechy, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Grecja, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Grecja, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Klinisk forskningspost
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
-
Lisbon, Portugalia, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z hemofilią B
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury związane z rejestracją danych zgodnie z protokołem).
- Mężczyźni w każdym wieku z hemofilią B przydzieleni do leczenia profilaktycznego N9-GP
- Decyzja o rozpoczęciu leczenia dostępnym w handlu N9-GP została podjęta przez pacjenta(ów)/upoważnionego(ych) prawnego przedstawiciela(ów) (LAR(y)) i lekarza prowadzącego przed i niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do tego badania
Kryteria wyłączenia:
- Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na N9-GP lub produkty pokrewne
- Niezdolność umysłowa, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę
- Kliniczne podejrzenie lub obecność inhibitora FIX w momencie włączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z hemofilią B
Pacjenci z hemofilią B bez aktualnych inhibitorów
|
Uczestnicy są leczeni dostępnym w handlu nonakog beta pegolem (N9-GP) zgodnie z lokalną praktyką kliniczną według uznania lekarza prowadzącego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba niepożądanych reakcji na lek (ADR) (inhibitory FIX, reakcje alergiczne i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe)
Ramy czasowe: Od początku okresu studiów (tydzień 0) do końca okresu studiów (do 9 lat)
|
Liczba zdarzeń
|
Od początku okresu studiów (tydzień 0) do końca okresu studiów (do 9 lat)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
Liczba zdarzeń
|
Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
|
Liczba epizodów krwawienia podczas długotrwałego rutynowego stosowania N9-GP (profilaktyka) na podstawie oceny rocznej częstości krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
Liczba odcinków
|
Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
|
Liczba przypadków leczenia wymagających epizodów krwawienia podczas długotrwałego rutynowego stosowania N9-GP (profilaktyka) na podstawie rocznej częstości krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
Liczba odcinków
|
Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
|
Działanie hemostatyczne N9-GP stosowanego w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
Liczba epizodów krwawienia.
Efekt hemostatyczny ocenia się jako sukces/porażkę w oparciu o czteropunktową skalę odpowiedzi hemostatycznej (doskonała, dobra, umiarkowana i słaba) poprzez zliczenie doskonałego i dobrego jako sukces oraz umiarkowanego i słabego jako niepowodzenie
|
Od początku okresu nauki (tydzień 0) do maksymalnie 9 lat
|
|
Odpowiedź hemostatyczna N9-GP stosowana w postępowaniu okołooperacyjnym
Ramy czasowe: Od początku okresu studiów (tydzień 0) do końca okresu studiów (do 9 lat)
|
Liczba epizodów krwawienia.
Odpowiedź hemostatyczna jest oceniana jako sukces/porażka w oparciu o czteropunktową skalę odpowiedzi hemostatycznej (doskonała, dobra, umiarkowana i słaba), zliczając doskonałą i dobrą jako sukces oraz umiarkowaną i słabą jako niepowodzenie
|
Od początku okresu studiów (tydzień 0) do końca okresu studiów (do 9 lat)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
15 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia B
- Nonakog beta Pegol
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Identyfikator rejestru: EU PAS Register)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .