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Uno studio che segue i maschi con emofilia B sulla profilassi con Refixia/REBINYN

11 giugno 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio sulla sicurezza post-autorizzativo non interventistico (PASS) nei pazienti con emofilia maschile B che ricevono un trattamento di profilassi con nonacog beta pegol (N9-GP)

Questo studio raccoglierà informazioni sugli effetti collaterali e sull'efficacia di Refixia/REBINYN durante il trattamento a lungo termine (profilassi) nei maschi con emofilia B. Durante la partecipazione a questo studio, i partecipanti riceveranno lo stesso trattamento somministrato loro dal medico dello studio . Tutte le visite in clinica vengono effettuate nello stesso modo in cui sono abituati i partecipanti. Durante le visite presso la clinica, ai partecipanti potrebbero essere richiesti alcuni test rilevanti se ritenuti utili dal loro medico dello studio. Durante le visite, il medico dello studio dei partecipanti potrebbe chiedere se i partecipanti hanno avuto effetti collaterali dalla loro ultima visita di studio. Ai partecipanti verrà chiesto di annotare il numero di sanguinamenti e il trattamento dei loro sanguinamenti, nonché la loro profilassi regolare. Durante le visite in clinica, ai partecipanti verrà chiesto di rispondere ad alcuni questionari sulla loro qualità di vita e sulla loro capacità di essere fisicamente attivi. La partecipazione del partecipante allo studio durerà per 4-9 anni, a seconda di quando si uniranno allo studio. I partecipanti sono liberi di lasciare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. Ciò non influirà sulle loro cure mediche attuali e future.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Brno, Cechia, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Pilsen, Cechia, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Coagulation Disorder Unit
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-045
        • ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
      • Lisbon, Portogallo, 1150-199
        • ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales - Haemophilia
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia B

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio (per attività correlata allo studio si intende qualsiasi procedura correlata alla registrazione dei dati secondo il protocollo).
  • Pazienti maschi di qualsiasi età con emofilia B assegnati al trattamento di profilassi N9-GP
  • La decisione di iniziare il trattamento con N9-GP disponibile in commercio è stata presa dai pazienti/rappresentanti legalmente autorizzati (LAR(s)) e dal medico curante prima e indipendentemente dalla decisione di includere il paziente in questo studio

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato
  • Ipersensibilità nota o sospetta a N9-GP o prodotti correlati
  • Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione
  • Sospetto clinico o presenza di inibitore FIX al momento dell'inclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con emofilia B
Pazienti con emofilia B senza inibitori correnti
Droga: Nonacog beta pegol
I partecipanti sono trattati con nonacog beta pegol disponibile in commercio (N9-GP) secondo la pratica clinica locale a discrezione del medico curante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni avverse ai farmaci (ADR) (inibitori FIX, reazioni allergiche ed eventi tromboembolici)
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) alla fine del periodo di studio (fino a 9 anni)
Conteggio degli eventi
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) alla fine del periodo di studio (fino a 9 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Conteggio degli eventi
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Numero di episodi emorragici durante l'uso di routine a lungo termine di N9-GP (profilassi) come valutato dal tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Conteggio degli episodi
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Numero di trattamenti che richiedono episodi di sanguinamento durante l'uso routinario a lungo termine di N9-GP (profilassi) come valutato dal tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Numero di episodi
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Effetto emostatico di N9-GP quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Conteggio degli episodi emorragici. L'effetto emostatico è valutato come successo/fallimento sulla base di una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e scarsa) contando eccellente e buono come successo e moderato e scarso come fallimento
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) fino a 9 anni
Risposta emostatica di N9-GP quando utilizzata nella gestione perioperatoria
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) alla fine del periodo di studio (fino a 9 anni)
Conteggio degli episodi emorragici. La risposta emostatica è valutata come successo/fallimento sulla base di una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e scarsa) contando eccellente e buono come successo e moderato e scarso come fallimento
Dall'inizio del periodo di studio (settimana 0) alla fine del periodo di studio (fino a 9 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

15 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Identificatore di registro: EU PAS Register)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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