Een onderzoek naar mannen met hemofilie B over profylaxe met refixia/REBINYN
11 juni 2026 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Een niet-interventionele post-autorisatie veiligheidsstudie (PASS) bij mannelijke hemofilie B-patiënten die profylaxebehandeling met Nonacog Beta Pegol (N9-GP) krijgen
Deze studie zal informatie verzamelen over bijwerkingen en hoe goed Refixia/REBINYN werkt tijdens langdurige behandeling (profylaxe) bij mannen met hemofilie B. Tijdens deelname aan deze studie zullen deelnemers dezelfde behandeling krijgen als hun onderzoeksarts. .
Alle bezoeken aan de kliniek verlopen op dezelfde manier als de deelnemers gewend zijn.
Tijdens bezoeken aan de kliniek kunnen deelnemers worden gevraagd om een aantal relevante tests als hun onderzoeksarts dit nuttig acht.
Tijdens de bezoeken kan de onderzoeksarts van de deelnemers vragen of de deelnemers bijwerkingen hebben gehad sinds hun laatste studiebezoek.
De deelnemers wordt gevraagd om het aantal bloedingen en de behandeling van hun bloedingen te noteren, evenals hun regelmatige profylaxe.
Tijdens de bezoeken aan de kliniek wordt de deelnemers gevraagd enkele vragenlijsten in te vullen over hun kwaliteit van leven en hun vermogen om lichamelijk actief te zijn.
De deelname van de deelnemer aan het onderzoek duurt 4-9 jaar, afhankelijk van het moment waarop hij aan het onderzoek deelneemt.
Het staat deelnemers vrij om op elk moment en om welke reden dan ook het onderzoek te verlaten.
Dit heeft geen invloed op hun huidige en toekomstige medische zorg.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
60
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, België, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- University of Calgary Cumming School of Medicine
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
- Univ of Alberta Hospital Res
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Skejby Blodsygdomme, blødercentret
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Coagulation Disorder Unit
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Griekenland, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Griekenland, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0372
- Klinisk forskningspost
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
-
Lisbon, Portugal, 1150-199
- ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
-
Pilsen, Tsjechië, 304 60
- Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
-
-
-
-
-
Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- University Hospital of Wales - Haemophilia
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met hemofilie B
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten (studiegerelateerde activiteiten zijn elke procedure met betrekking tot het vastleggen van gegevens volgens het protocol).
- Mannelijke patiënten op elke leeftijd met hemofilie B toegewezen aan N9-GP profylaxebehandeling
- De beslissing om de behandeling met in de handel verkrijgbare N9-GP te starten is genomen door de patiënt(en)/wettelijk bevoegde vertegenwoordiger(s) (LAR(s)) en de behandelend arts vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in deze studie op te nemen
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als ondertekende geïnformeerde toestemming
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor N9-GP of aanverwante producten
- Mentaal onvermogen, onwil of taalbarrières die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan
- Klinische verdenking of aanwezigheid van FIX-remmer op het moment van opname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met hemofilie B
Patiënten met hemofilie B zonder huidige remmers
|
Deelnemers worden behandeld met in de handel verkrijgbare nonacog beta pegol (N9-GP) volgens de lokale klinische praktijk ter beoordeling van de behandelend arts
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bijwerkingen (ADR's) (FIX-remmers, allergische reacties en trombo-embolische voorvallen)
Tijdsspanne: Van start studieperiode (week 0) tot einde studieperiode (tot 9 jaar)
|
Aantal gebeurtenissen
|
Van start studieperiode (week 0) tot einde studieperiode (tot 9 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
Aantal gebeurtenissen
|
Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
|
Aantal bloedingsepisodes tijdens langdurig routinematig gebruik van N9-GP (profylaxe) zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR)
Tijdsspanne: Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
Aantal afleveringen
|
Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
|
Aantal behandelingen waarvoor bloedingsepisoden nodig zijn tijdens langdurig routinematig gebruik van N9-GP (profylaxe) zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR)
Tijdsspanne: Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
Aantal afleveringen
|
Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
|
Hemostatisch effect van N9-GP bij gebruik voor de behandeling van bloedingsepisoden
Tijdsspanne: Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
Aantal bloedingsepisodes.
Het hemostatische effect wordt beoordeeld als geslaagd/mislukt op basis van een vierpuntsschaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en slecht) door uitstekend en goed als succes en matig en slecht als falen te tellen
|
Vanaf start studieperiode (week 0) tot 9 jaar
|
|
Hemostatische respons van N9-GP bij gebruik in perioperatief beheer
Tijdsspanne: Van start studieperiode (week 0) tot einde studieperiode (tot 9 jaar)
|
Aantal bloedingsepisodes.
De hemostatische respons wordt beoordeeld als geslaagd/mislukt op basis van een vierpuntsschaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en slecht) door uitstekend en goed als geslaagd en matig en slecht als falen te tellen
|
Van start studieperiode (week 0) tot einde studieperiode (tot 9 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 april 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
15 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
15 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 november 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 november 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie B
- Nonacog Beta Pegol
Andere studie-ID-nummers
- NN7999-4031
- U1111-1165-8657 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))
- EUPAS26592 (Register-ID: EU PAS Register)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .