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Une étude à la suite d'hommes atteints d'hémophilie B sous prophylaxie avec Refixia/REBINYN

1 février 2024 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Une étude de sécurité non interventionnelle post-autorisation (PASS) chez des patients masculins atteints d'hémophilie B recevant un traitement prophylactique au nonacog bêta-pégol (N9-GP)

Cette étude collectera des informations sur les effets secondaires et sur l'efficacité de Refixia/REBINYN pendant le traitement à long terme (prophylaxie) chez les hommes atteints d'hémophilie B. Pendant leur participation à cette étude, les participants recevront le même traitement que celui qui leur a été administré par leur médecin de l'étude. . Toutes les visites à la clinique se font de la même manière que les participants sont habitués. Lors des visites à la clinique, les participants peuvent être invités à effectuer certains tests pertinents s'ils sont jugés utiles par leur médecin de l'étude. Au cours des visites, le médecin de l'étude des participants pourrait demander si les participants ont eu des effets secondaires depuis leur dernière visite d'étude. Les participants seront invités à noter le nombre de saignements et le traitement de leurs saignements ainsi que leur prophylaxie régulière. Lors des visites à la clinique, les participants seront invités à répondre à des questionnaires sur leur qualité de vie et leur capacité à être physiquement actifs. La participation du participant à l'étude durera de 4 à 9 ans, selon le moment où il se joindra à l'étude. Les participants sont libres de quitter l'étude à tout moment et pour n'importe quelle raison. Cela n'affectera pas leurs soins médicaux actuels et futurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

60

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum am Friedrichshain
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00290
        • Helsinki University Central Hospital/Coagulation Disorder Un
  • Grèce
      • Athens, Grèce, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grèce, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • L'Autriche
      • Wien, L'Autriche, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1150-199
        • Hospital Sao Jose
      • Lisboa, Le Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Royaume-Uni
      • Aberdeen, Royaume-Uni, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Plzen, Tchéquie, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie B

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé obtenu avant toute activité liée à l'étude (les activités liées à l'étude sont toute procédure liée à l'enregistrement des données conformément au protocole).
  • Patients de sexe masculin de tout âge atteints d'hémophilie B assignés à un traitement prophylactique N9-GP
  • La décision d'initier un traitement avec le N9-GP disponible dans le commerce a été prise par le(s) patient(s)/représentant(s) légalement autorisé(s) (LAR(s)) et le médecin traitant avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude

Critère d'exclusion:

  • Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme un consentement éclairé signé
  • Hypersensibilité connue ou suspectée au N9-GP ou à des produits apparentés
  • Incapacité mentale, réticence ou barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate
  • Suspicion clinique ou présence d'inhibiteur de FIX au moment de l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'hémophilie B
Patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs actuels
Médicament: Nonacog bêta pégol
Les participants sont traités avec du nonacog bêta pégol (N9-GP) disponible dans le commerce conformément à la pratique clinique locale, à la discrétion du médecin traitant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'effets indésirables du médicament (EIM) (inhibiteurs du FIX, réactions allergiques et événements thromboemboliques)
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) à la fin de la période d'études (jusqu'à 9 ans)
Nombre d'événements
Du début de la période d'études (semaine 0) à la fin de la période d'études (jusqu'à 9 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre d'événements
Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre d'épisodes hémorragiques pendant l'utilisation de routine à long terme de N9-GP (prophylaxie) tel qu'évalué par le taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre d'épisodes
Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre de traitements nécessitant des épisodes hémorragiques lors d'une utilisation de routine à long terme de N9-GP (prophylaxie) tel qu'évalué par le taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre d'épisodes
Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Effet hémostatique du N9-GP lorsqu'il est utilisé pour le traitement des épisodes hémorragiques
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Nombre d'épisodes hémorragiques. L'effet hémostatique est évalué en tant que succès/échec sur la base d'une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique (excellente, bonne, modérée et mauvaise) en comptant excellent et bon comme succès et modéré et mauvais comme échec
Du début de la période d'études (semaine 0) jusqu'à 9 ans
Réponse hémostatique de N9-GP lorsqu'il est utilisé dans la gestion périopératoire
Délai: Du début de la période d'études (semaine 0) à la fin de la période d'études (jusqu'à 9 ans)
Nombre d'épisodes hémorragiques. La réponse hémostatique est évaluée en tant que succès/échec sur la base d'une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique (excellente, bonne, modérée et mauvaise) en comptant excellent et bon comme succès et modéré et mauvais comme échec
Du début de la période d'études (semaine 0) à la fin de la période d'études (jusqu'à 9 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2019

Achèvement primaire (Estimé)

15 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2018

Première publication (Réel)

19 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Identificateur de registre: EU PAS Register)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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